تكتسب خط أنابيب Dyne السريرية زخماً: تقدم دواء DMD نحو الموافقة في 2027

تقوم شركة داين ثيرابيوتيكس بخطوات كبيرة في محفظة علاجاتها للأمراض النادرة، حيث تتقدم اثنان من مرشحي الأدوية الواعدة عبر مراحل سريرية حاسمة. إن الأصل الرائد للشركة البيوتكنولوجية، زيلسيمنت روستوديرسين (DYNE-251)، قد أظهر بيانات فعالية مثيرة في معالجة الضمور العضلي الدوشيني (DMD)، مما يضع داين في موقع يمكنها من الحصول على موافقة السوق المحتملة خلال العامين المقبلين.

تجربة DELIVER تظهر نجاح إنتاج الديستروفين

أنتجت تجربة DELIVER المرحلة 1/2 نتائج ملحوظة لعقار زليكيمنت روستوديرسين، الذي يستهدف مرضى DMD الذين لديهم طفرات جينية معينة قابلة للعلاج بتخطي الإكسون 51. في مجموعة التوسع التسجيلية، حقق الدواء زيادة ذات دلالة إحصائية بنسبة 5.46% في مستويات الديستروفين عند علامة الستة أشهر - وهو بروتين حاسم تتسم نقصه بمرض DMD، وهو اضطراب عصبي عضلي شديد مرتبط بالكروموسوم X.

بالإضافة إلى استعادة البروتين، وثق التجربة تحسينات وظيفية عبر تقييمات سريرية متعددة. من المهم أن تظل وظيفة الرئة مستقرة طوال فترة المراقبة، وقد تم الحفاظ على هذه الفوائد العلاجية باستمرار خلال 24 شهرًا من المتابعة. ظلت السلامة والقدرة على التحمل مواتية، مما يعزز ملف مرشح الدواء للحصول على الموافقة المحتملة.

تبدأ ملامح المسار التنظيمي لعلامة DMD

من خلال الاستفادة من البيانات المشجعة من تجربة DELIVER، تتسارع Dyne نحو التسويق. تخطط الشركة لتقديم طلب ترخيص بيولوجي (BLA) يسعى للحصول على الموافقة المعجلة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية خلال الربع الثاني من 2026. في الوقت نفسه، ستطلق تجربة عالمية من المرحلة 3 لدعم دخول السوق الدولية. إذا منحت إدارة الغذاء والدواء حالة المراجعة ذات الأولوية، قد يصل Zeleciment rostudirsen إلى صيدليات الولايات المتحدة بحلول الربع الأول من 2027.

تقدم تجربة ACHIEVE لضمور العضلات الميوتوني

البرنامج الثاني الرئيسي لشركة داين، زيلسمنت باسيفارسين (DYNE-101)، يتم تقييمه في تجربة ACHIEVE لضمور العضلات النخاعي النوع 1. يتم حاليًا تسجيل المرضى في مجموعة التوسع التسجيلي، التي تستخدم وقت فتح اليد بالفيديو كنقطة نهاية رئيسية، مع استهداف الانتهاء في أوائل الربع الثاني من عام 2026. إذا استمر التطوير وفق الجدول الزمني، فقد يحدث تقديم طلب ترخيص محتمل لهذا المؤشر في أوائل الربع الثالث من عام 2027.

القوة المالية تدعم توسيع خط الأنابيب

اعتبارًا من 30 سبتمبر 2025، حافظت داين على وضع نقدي قوي قدره 791.9 مليون دولار في النقد وما يعادله والأوراق المالية القابلة للتداول. أطلقت الشركة مؤخرًا عرضًا عامًا تحت إشراف بقيمة $300 مليون دولار لتعزيز ميزانيتها العمومية وتمويل الأنشطة التطويرية الجارية، مما يدل على الثقة في برامجها السريرية.

السوق يعكس التقدم السريري

أداء أسهم داين يبرز تفاؤل المستثمرين بشأن تقدم الشركة. أغلقت الأسهم تداولاتها الأخيرة عند 22.20 دولار، بزيادة 9.47%، مما يمثل زيادة كبيرة عن سعر 9.50 دولار الذي تم ملاحظته في منتصف عام 2025. إن الجمع بين البيانات السريرية، ووضوح المسار التنظيمي، والموارد المالية يضع داين كلاعب بارز في مجال العلاجات للأمراض النادرة.