أتالانتا ثيرابيوتكس تحصل على جولة التمويل من السلسلة $110M لتغيير توصيل الأدوية للجهاز العصبي المركزي باستخدام ابتكار siRNA المتفرع

تالانتا ثيرابيوتكس دخلت رسميًا الساحة بمساهمة مالية قدرها $110 مليون، مما يمثل علامة فارقة في تطوير الأدوية المعتمدة على التدخل عبر RNA. تجمع حزمة التمويل بين استثمار من السلسلة أ من F-Prime Capital بالإضافة إلى مدفوعات مقدمة من شراكات استراتيجية مع Biogen و Genentech، مما يدل على ثقة مؤسسية قوية في نهج الشركة لحل أحد أكثر التحديات إلحاحًا في مجال التكنولوجيا الحيوية: توصيل العلاجات إلى الدماغ والحبل الشوكي.

الابتكار الأساسي: بنية siRNA المتفرعة

في قلب تالانتا ثيرابيوتكس تكمن تقنية مملوكة تسمى siRNA المتفرعة، مرخصة من جامعة ماساتشوستس الطبية بعد ثلاثة عقود من أبحاث بيولوجيا RNA. على عكس طرق RNAi التقليدية التي تعاني من ضعف في اختراق الجهاز العصبي المركزي، تظهر هذه البنية الجديدة من الأليغونوكليوتيدات قدرة استثنائية على الوصول إلى هياكل الدماغ العميقة مع الحفاظ على تأثير علاجي ممتد. تكشف البيانات قبل السريرية المنشورة في Nature Biotechnology عن قدرات توزيع لم تحققها التقنيات السابقة، مما قد يفتح فئة كاملة من الحالات العصبية للتدخل عبر RNA.

الشراكات الاستراتيجية تدفع لاستهداف أمراض متعددة

ليست Biogen و Genentech مجرد من يدفعون، بل يلتزمون بجهود تطوير مشتركة تؤكد على منصة التكنولوجيا لدى تالانتا ثيرابيوتكس. مع Biogen، ستطور الشركة مرشحين لـ RNAi يستهدفون HTT لعلاج مرض هنتنغتون إلى جانب أهداف أخرى غير معلنة للجهاز العصبي المركزي. توسع شراكة Genentech النطاق العلاجي ليشمل برامج مرض باركنسون والزهايمر. كلا التعاونين يضعان جدول مدفوعات معالم وحقوق ملكية، مما يربط الحوافز بالنجاح السريري بدلاً من النقد المقدم فقط.

سلالة علمية عالمية المستوى تلتقي مع خبراء الصناعة

يمثل فريق التأسيس تلاقيًا نادرًا بين الصرامة الأكاديمية والخبرة التجارية. كريغ ميلو، الحائز على جائزة نوبل في الفسيولوجيا أو الطب لعام 2006 لاكتشافه التدخل عبر RNA نفسه، يضفي مصداقية علمية. أناستاسيا خفوروفا تجلب خبرة تمتد لعقدين في تصميم الأدوية الأليلوجونوكليوتيدية، بينما نيل أرونين يساهم بأكثر من 30 عامًا في دراسة مرض هنتنغتون. يقوي القيادة ذلك مع مشغلين مخضرمين: أليشا سيكور (المديرة التنفيذية، كانت في Juniper Pharmaceuticals)، إيمي جاكسون (رئيسة الشؤون العلمية، 18 عامًا في علاجات RNA)، وفريق من التنفيذيين من شركات التكنولوجيا الحيوية الرائدة مثل موديرنا، جينينتيك، وبيوجين.

لماذا يهم هذا لعلاج الأمراض التنكسية العصبية

الحاجة غير الملباة مدهشة—مرضى هنتنغتون، باركنسون، والزهايمر لديهم خيارات محدودة على الرغم من عقود من البحث. لا تستطيع الجزيئات الصغيرة التقليدية والأجسام البيولوجية من الجيل الأول الوصول بشكل كافٍ إلى الجهاز العصبي المركزي أو تحقيق الفعالية الكافية ضد الأهداف الوراثية. منصة siRNA المتفرعة لدى تالانتا ثيرابيوتكس تعالج هذين القيدين في آن واحد، مما قد يمكّن من تبني طرق كفوءة لصمت الجينات للأمراض التي كانت تعتبر سابقًا غير قابلة للعلاج باستخدام تقنية RNA. إذا ثبتت صحة العلم خلال الاختبارات السريرية، فقد يعيد ذلك تشكيل كيفية تعامل أطباء الأعصاب مع الأمراض الوراثية التنكسية.