اختراق في العلاج باستخدام RNAi: موافقة إدارة الغذاء والدواء على فيتوسيران تمثل علامة فارقة في ابتكار علاج النزيف الدموي

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على ترخيص التسويق لـ Qfitlia (fitusiran)، مما يمثل تقدمًا هامًا في إدارة مرض الهيموفيليا. هذا الترخيص يجعل من فيتوسيران أحدث إضافة إلى ترسانة الأدوية المعتمدة على تقنية التدخل عبر الحمض النووي الريبي، والأهم من ذلك، أول خيار علاجي يستهدف تقليل مضاد التثبيط كاستراتيجية لإدارة كل من الهيموفيليا A و B، بغض النظر عن حالة المثبط.

آلية جديدة لمرض قديم

ما يميز فيتوسيران عن العلاجات التقليدية للهيموفيليا يكمن في نهجه الأساسي. بدلاً من استبدال عوامل التخثر المفقودة، يعمل هذا العلاج بواسطة تقنية RNAi عن طريق كتم الرسالة RNA المسؤولة عن إنتاج مضاد التثبيط—وهو مثبط طبيعي لتخثر الدم. من خلال تقليل مستويات مضاد التثبيط، يوازن الدواء بشكل فعال مسار التخثر، مما يمكّن الجسم من إنتاج الثرومبين بكفاءة أكبر ويمنع نوبات النزيف.

يمكن للمرضى تلقي فيتوسيران عن طريق حقن تحت الجلد مرة كل شهرين، مما يوفر جدول إدارة مبسط مقارنة بالعديد من البدائل الحالية. أظهرت بيانات التجارب السريرية انخفاضًا بنسبة 90% في معدلات النزيف السنوية بين مرضى الهيموفيليا A أو B، بما في ذلك أولئك الذين لديهم أجسام مضادة (مُعَادِلَة) والتي غالبًا ما تعقد العلاج التقليدي بالعاملات.

التحقق السريري والمسار التنظيمي

يمتد جدول التطوير لأكثر من عقد من الزمن. نشر علماء ألينلام أول أدلة سريرية في مجلة نيو إنجلاند للطب في عام 2017، توثق تقليل تكرار النزيف لدى مرضى الهيموفيليا. ثم بدأت الشركة دراسات المرحلة 3 للمضي قدمًا نحو الحصول على الترخيص التنظيمي.

في عام 2014، حصلت شركة سانوفي على حقوق التطوير والتسويق العالمية من خلال اتفاقية ترخيص مع ألينلام. وأُعيد هيكلة الشراكة في عام 2018، حيث أصبحت ألينلام تتلقى مدفوعات حقوق ملكية من فئة متدرجة تتراوح بين 15 إلى 30 بالمئة على المبيعات الصافية العالمية.

يُوسع ترخيص Qfitlia المؤشرات المعتمدة ليشمل المرضى البالغين والأطفال الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق من مرضى الهيموفيليا A أو B، مع أو بدون مثبطات العامل. كما تم تقديم طلبات تنظيمية في الصين والبرازيل، مما يشير إلى إمكانية توفره على مستوى العالم.

الآثار على منصة RNAi

يمثل هذا الترخيص سادس علاج RNAi من ألينلام يحصل على موافقة FDA، مما يؤكد نضوج تقنية التدخل عبر الحمض النووي الريبي كأداة سريرية. تشمل محفظة الشركة الآن علاجات تعالج اضطرابات وراثية نادرة، وبشكل متزايد، حالات أكثر انتشارًا.

كما يحقق هذا الإنجاز استراتيجية الشركة “P5x25”—وهي مجموعة من الأهداف التي تم تحديدها لتحقيقها بحلول عام 2025. إكمال هدف “المنتجات” يُظهر قدرة الشركة على ترجمة الاكتشاف العلمي إلى علاجات منظمة عبر حالات مرضية متعددة.

الإمكانات السوقية وعبء المرض

يعيش حوالي مليون شخص حول العالم مصابين بالهيموفيليا A أو B. بالنسبة لكثيرين، خاصة أولئك الذين يطورون مثبطات، تظل خيارات العلاج محدودة ومرهقة. يعالج فيتوسيران حاجة ملحة غير ملباة من خلال تقديم آلية بديلة للعلاجات التقليدية القائمة على العاملات، مما قد يغير مشهد العلاج لهذه الفئة.

يؤكد هذا الترخيص كيف تواصل تقنية التدخل عبر الحمض النووي الريبي—التي نالت جائزة نوبل في الفسيولوجيا أو الطب عام 2006—توسيع تطبيقاتها العلاجية، متجاوزة الأمراض النادرة لتشمل تحديات سريرية أوسع تتطلب أساليب جزيئية مبتكرة.