وافقت إدارة الغذاء والدواء على صيغة حبوب ORLADEYO من BioCryst لمرضى هاج المراهقين، مما يمثل إنجازًا رئيسيًا في مجال الأطفال

حصلت شركة BioCryst Pharmaceuticals على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على صيغة للأطفال من دواء ORLADEYO (berotralstat)، مما يثبت أن دواء الشركة هو الخيار الوقائي الفموي المستهدف الرائد لمرض الوذمة الوعائية الوراثية لدى الأطفال من سن 2 وما فوق.

تمثل الموافقة التنظيمية الأخيرة توسعًا كبيرًا في نطاق استخدام ORLADEYO السريري. تم تصميم صيغة الحبيبات الفموية الجديدة خصيصًا لمرضى الأطفال، مما يوفر طريقة إدارة أكثر عملية مقارنة بالطرق التقليدية لعلاج هذه الفئة العمرية الصغيرة.

الأساس السريري لهذه الموافقة يأتي من تجربة APeX-P، التي أظهرت فوائد سريرية ذات مغزى للفئة العمرية المستهدفة. كشفت بيانات الدراسة أن المرضى شهدوا انخفاضات سريعة ومستدامة في تكرار نوبات الوذمة الوعائية الهرمية الشهرية، مما يوفر دليلًا على فعالية العلاج الوقائية في تقليل عبء المرض على الأطفال.

مع هذه الموافقة، تحتفظ ORLADEYO بموقع فريد في السوق كدواء وقائي فموي مستهدف الأول والوحيد المتاح لجميع مرضى الوذمة الوعائية الهرمية بدءًا من سن 2 عامًا. تؤكد هذه الموافقة التزام BioCryst بمعالجة الثغرات في علاج الأمراض النادرة لدى الأطفال وتوفر للعائلات خيار علاج وقائي قائم على الأدلة ومخصص خصيصًا للمرضى الأصغر سنًا الذين يعانون من الوذمة الوعائية الهرمية الوراثية.