الجرعة الأسبوعية الذاتية من ULTOMIRIS تظهر أداءً معادلاً للعلاج الوريدي في تجربة المرحلة 3

أليكسون للأدوية تقدم أخبارًا واعدة من دراسة حاسمة من المرحلة 3 تقييم صيغة تحت الجلد من ULTOMIRIS (ravulizumab-cwvz)، وهو مثبط تكميلي رائد للأمراض الدموية النادرة. نجحت التجربة في تحقيق هدفها الرئيسي، موضحة أن دواء أولتوميريس المبتكر المقدم عن طريق الحقن أدى أداءً مماثلاً للنسخة التقليدية الوريدية.

ما تظهره البيانات

شملت الدراسة العشوائية 136 مريضًا يعانون من فقر الدم الليلي الانسدادي النوبات (PNH) الذين استقروا سابقًا على علاج التكميل. تم تقسيم المشاركين بنسبة 2:1 بين دواء أولتوميريس تحت الجلد الجديد والعلاج الوريدي المعتمد. بحلول اليوم 71، حققت النسخة تحت الجلد عدم التفوق في تركيزات الذروة في المصل (p < 0.0001)، مما يعني أن المرضى تلقوا تثبيطًا تكميليًا فعالًا ومتسقًا دون التضحية بالفعالية.

شملت النتائج الرئيسية مستويات ثابتة من لاكتات ديهيدروجيناز واستمرار كبت بروتين C5 الحر عبر جميع المرضى. ظلت بيانات السلامة متوافقة مع الملف الشخصي المعروف لهذا التركيب الدوائي من أولتوميريس، مع عدم الإبلاغ عن أحداث سلبية غير متوقعة أو عدوى خطيرة خلال فترة العلاج التي استمرت 71 يومًا.

تغيير قواعد اللعبة لراحة المرضى

الامكانات الثورية تكمن في طريقة التوصيل. كل جرعة أسبوعية تستخدم أجهزة مصممة خصيصًا وسهلة الاستخدام تتلاصق مع الجلد ويمكن أن تُعطى ذاتيًا بضغطة زر بسيطة. يمكن للمرضى إكمال جرعتهم الكاملة بدون استخدام اليدين في حوالي 10 دقائق — وهو انحراف كبير عن الوقت المطلوب للحقن الوريدي.

من بين 135 مريضًا أكملوا المرحلة المضبوطة، اختار الجميع باستثناء واحد الاستمرار في استخدام دواء أولتوميريس تحت الجلد في الدراسة التمديدية المستمرة، مما يشير إلى تفضيل قوي في العالم الحقيقي لهذا الخيار العلاجي.

الطريق للموافقة وما بعدها

تتوقع أليكسون الآن تقديم طلب للموافقة التنظيمية في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي خلال الربع الثالث من عام 2021 لدواء أولتوميريس تحت الجلد وتركيبه مع الجهاز. ستغطي الطلب مؤشرين: PNH و(aHUS).

إذا تمت الموافقة، قد يصبح هذا الإصدار أول خيار لمثبط تكميلي تحت الجلد لكلا الحالتين، مما يعيد تشكيل أنماط العلاج للمرضى الذين يعالجون هذه الاضطرابات النادرة جدًا. قد تحسن القدرة على الإدارة الذاتية جودة الحياة من خلال تقليل زيارات المستشفى وتوفير استقلالية أكبر في جداول العلاج.

الأهمية السريرية

بالنسبة للأطباء الذين يعالجون PNH وaHUS، يمثل تركيب الدواء أولتوميريس تقدمًا مهمًا. يواجه المرضى مع هذه الحالات مضاعفات خطيرة تشمل التحلل الدموي والتخثرات الدموية. وجود خيار تحت الجلد يحافظ على نفس ملفات التعريف لتثبيط التكميل مثل النسخة الوريدية يوسع إمكانية الوصول للعلاج مع الحفاظ على الفعالية السريرية.

تخطط الشركة لجمع بيانات سلامة لمدة 12 شهرًا من فترة التمديد قبل التقديم النهائي، لضمان أدلة شاملة على السلامة والتحمل على المدى الطويل للسلطات التنظيمية في جميع أنحاء العالم.