منصة كتابة الجينات تحصل على أكثر من 230 مليون دولار لتحويل الطب الوراثي—رهان تيسيرا ثيرابيوتكس الجريء على إعادة برمجة الحمض النووي

أنهت شركة Tessera Therapeutics جولة تمويل كبيرة من السلسلة ب بقيمة تتجاوز $230 مليون، مما يمثل علامة فارقة مهمة لمهمة شركة التكنولوجيا الحيوية الناشئة في إحداث ثورة في الطب الوراثي من خلال تقنيتها الحصرية لكتابة الجينات. تم قيادة جولة التمويل بشكل مشترك من قبل شركة ألاسكا للصناديق الدائمة ومشاريع حياة العلوم العالية، بمشاركة من SoftBank Vision Fund 2، وصندوق قطر للاستثمار، ومستثمرين مؤسسيين آخرين.

ما يميز تقنية كتابة الجينات: كسر حدود النهج الوراثية الحالية

على عكس طرق تحرير الجينات والعلاج الجيني التقليدية التي تواجه قيودًا جوهرية، تعمل منصة كتابة الجينات من Tessera Therapeutics على مبدأ مختلف تمامًا. تتيح التقنية تعديلات دقيقة على الجينوم البشري—استبدال أزواج قواعد فردية، إجراء إدخالات أو حذف مستهدف، وإدخال تسلسلات جينية جديدة تمامًا—كل ذلك مع تجنب الكسور المزدوجة للحمض النووي التي تميز أدوات التحرير المعتمدة على النوكليازات.

تستلهم المنصة من عناصر الجينات المتنقلة في الطبيعة، والتي قام فريق Tessera بتنظيمها في نهج مهندَس. باستخدام التصميم الحاسوبي وطرق المختبر عالية الإنتاجية، طورت الشركة القدرة على تصنيع واختبار آلاف العناصر الجينية المعدلة، مما يخلق بشكل فعال مجموعة أدوات لإعادة كتابة التعليمات الجينية المحددة.

ميزة حاسمة تظهر في متانة الخلية: يمكن لكتابة الجينات دمج DNA جديد بشكل دائم في الخلايا المقسمة—وهي قدرة لا يمكن لمناهج العلاج الجيني المعتمدة على AAV أن تضاهيها. بالإضافة إلى ذلك، تحقق المنصة تعديل الجينوم عن طريق توصيل RNA فقط، مما يلغي الحاجة إلى ناقلات فيروسية معقدة أو الاعتماد على آليات إصلاح الخلايا.

توسيع أفق الأمراض: من الحالات العصبية التنكسية إلى الأورام

إمكانات العلاج تمتد عبر فئات متعددة من الأمراض—اضطرابات القلب والأوعية الدموية، السرطان، الحالات العصبية التنكسية، والأمراض المعدية كلها أهداف محتملة. من خلال تمكين الأطباء من تصحيح العيوب الوراثية من مصدرها، تضع كتابة الجينات نفسها كفئة جديدة ضمن الطب الوراثي بدلاً من أن تكون تطورًا تدريجيًا للنهج الحالية.

أوضح جيفري فون مالزيان، الرئيس التنفيذي والمؤسس المشارك لـ Tessera Therapeutics، أهمية التقنية قائلاً: “القدرة على الكتابة في الشفرة الوراثية تمثل ابتكارًا حاسمًا في هذه الحقبة. يعترف تحالف المستثمرين لدينا بأن هذه المنصة يمكن أن تترجم إلى علاجات تحويلية للمرضى الذين يواجهون حالات وراثية كانت سابقًا غير قابلة للعلاج.”

التزام استراتيجي من Flagship Pioneering والنظام البيئي الأوسع

نوبار أفيريان، رئيس مجلس الإدارة والمؤسس المشارك لـ Tessera Therapeutics وقائد Flagship Pioneering، زاد من مساهمة الشركة الأم إلى $60 مليون. هذا التحرك يبرز ثقة Flagship في تقنية كتابة الجينات، مع عكس استراتيجية الشركة الأوسع لتطوير العلاجات المستندة إلى الأحماض النووية—وهي فئة تشمل منصات RNA الرسول، والنواقل الفيروسية المهندسة، والمعدلات الوراثية المعدلة.

تدير Flagship Pioneering محفظة تضم أكثر من 40 شركة تكنولوجيا حيوية نشطة، بما في ذلك شركات مدرجة علنًا مثل Moderna، Denali Therapeutics، Evelo Biosciences، وSeres Therapeutics. يُظهر النظام البيئي سجلًا في توليد قيمة إجمالية تتجاوز $50 مليار منذ تأسيس الشركة في عام 2000.

نشر رأس المال: تسريع الجاهزية السريرية

تنوي Tessera Therapeutics توجيه رأس المال الجديد نحو دفع العديد من البرامج العلاجية نحو التطوير السريري، وتوسيع بنيتها التحتية البحثية، وإنشاء أنظمة التصنيع والأتمتة الضرورية لتسويق المنصة. يضع مسار التمويل الشركة في موقع يمكنها من إثبات فعالية كتابة الجينات عبر أهداف مرضية متنوعة والتحول من إثبات المفهوم إلى التجارب البشرية.

تمثل جولة السلسلة ب تصديق المستثمرين على النهج العلمي لشركة Tessera Therapeutics وقابلية تسويق كتابة الجينات كطريقة علاجية جديدة تمامًا—واحدة يمكن أن تعالج الأمراض الوراثية التي كانت تعتبر سابقًا خارج نطاق التكنولوجيا الحيوية الحالية.