نتائج مذهلة لـ BMB-101: كيف يغير علاج نوبات الغياب هذا النتائج السريرية

استجابة السوق تؤكد الإنجاز السريري

شهدت شركة برايت مايندز بايوساينسز إنك. (NASDAQ: DRUG) حماسًا كبيرًا من المستثمرين يوم الثلاثاء، حيث ارتفعت الأسهم بنسبة 22.23% لتصل إلى 97.80 دولار بعد الكشف عن نتائج قوية لتجربة المرحلة الثانية. يعكس هذا الارتفاع ثقة السوق في المرشح العلاجي الرئيسي للشركة وإمكاناته في تلبية حاجة طبية غير ملباة بشكل حاسم.

التحدي: فهم اضطرابات النوبات عند الأطفال

تمثل الصرع التطوري وصرع الدماغ (DEE) طيفًا من الحالات العصبية الشديدة التي تتميز بنوبات مقاومة للعلاج تظهر غالبًا في سن مبكرة. على عكس أنواع الصرع المستجيبة، غالبًا ما تثبت هذه الاضطرابات مقاومة للأدوية المضادة للصرع التقليدية، مما يخلق عواقب تنموية كبيرة للأطفال المتأثرين تشمل تأخيرات معرفية، ضعف حركي، وتراجع في المهارات المكتسبة. العديد من الحالات لها أساس وراثي يعقد إدارة الحالة باستخدام الخيارات العلاجية الحالية.

تصميم الدراسة السريرية والمنهجية

قيمت دراسة المرحلة الثانية ###BREAKTHROUGH( BMB-101 عبر مجموعتين مريضتين متميزتين بأ phenotypes نوبات مختلفة. نجحت الدراسة في تحقيق أهداف الفعالية الأساسية في كلا المجموعتين، مع إظهار تقليل معنوي سريريًا في نشاط النوبات إلى جانب ملف سلامة مطمئن.

) الفعالية في إدارة نوبات الغياب

من بين 11 مريضًا يعانون من اضطرابات نوبات الغياب — وهي فئة تظل فيها العلاجات المعتمدة لنوبات الغياب محدودة — أظهر BMB-101 فائدة علاجية كبيرة:

• خفض متوسط بنسبة 73.1% في أحداث نوبات الغياب الفردية التي تستمر ≥3 ثوانٍ (p = 0.012، اختبار ويلكوكسون لعلامة الرتبة المرتبة)
• خفض متوسط بنسبة 74.4% في عبء النوبات الكلي المقاس كوقت إجمالي يقضيه في النوبات خلال فترات 24 ساعة ###p = 0.012، اختبار ويلكوكسون لعلامة الرتبة المرتبة(
• لوحظت فعالية متسقة عبر فئات مدة النوبات

) استجابة مجموعة DEE

أظهر الستة مرضى المسجلين في DEE استجابات مشجعة مماثلة:

• خفض متوسط بنسبة 63.3% في النوبات عبر مجموعة DEE الأوسع
• خفض متوسط بنسبة 60.3% تحديدًا في مرضى متلازمة لينكس-غاستو
• خفض متوسط بنسبة 76.1% في أنواع فرعية أخرى من DEE، مما يشير إلى إمكانات فعالية متفاوتة حسب السبب

ملف السلامة والتحمل

أظهر BMB-101 ملف تحمل مفضل في هذه الدراسة. كانت الأحداث السلبية الناتجة عن العلاج خفيفة في الغالب (79.6% من الحالات) أو معتدلة (17.2%)، دون حدوث أحداث سلبية خطيرة تعزى إلى العلاج التجريبي. يضع هذا الملف السلامي المركب في موقع جيد لمواصلة التطوير وإمكانيات العلاج على المدى الطويل.

فائدة غير متوقعة: تحسين بنية النوم

إلى جانب كبح النوبات، وثقت الدراسة تغييرات في فسيولوجيا النوم. شهد المشاركون زيادة بنسبة 90% في مدة نوم حركة العين السريعة (REM)، من متوسط أساسي قدره 56.2 دقيقة إلى 106.7 دقيقة خلال العلاج النشط. ظل إجمالي وقت النوم ثابتًا 9.1 ساعات في الأساس مقابل 8.9 ساعات أثناء العلاج، مما يشير إلى أن توسع مرحلة REM حدث دون زيادة أو اضطراب في النوم بشكل عام. نظرًا للدور المعترف به لنوم REM في ترسيخ الذاكرة، المعالجة العاطفية، والتطور المعرفي، قد يكون لهذا الاكتشاف أهمية خاصة لمرضى الأطفال حيث يمثل المسار التنموي مقياس نتيجة حاسم.

المسار التنظيمي والدراسات المستقبلية

بدأت شركة برايت مايندز بايوساينسز في التحضيرات للتجارب التنظيمية العالمية التي تستهدف كل من اضطرابات نوبات الغياب ومجموعة DEE الأوسع. تخطط الشركة لإصدار بيانات إضافية على مدار العام، بما في ذلك تقييمات متابعة طويلة الأمد. من المقرر أن تبدأ برنامج سريري منفصل في متلازمة برادر-ويلي في أوائل 2026، مما قد يوسع نطاق التطبيق السريري لـ BMB-101.

الاستثمارات والتداعيات السريرية

يعكس أداء الأسهم يوم الثلاثاء اعتراف المستثمرين بأهمية التجربة. يجمع بين تقليل النوبات بشكل ملحوظ، والتحمل، والفوائد المعرفية المحتملة من خلال تحسين النوم، مما يضع BMB-101 كخيار قد يكون ثوريًا لإدارة الصرع عند الأطفال، ومعالجة شريحة من المرضى الذين يعانون من خيارات علاجية محدودة تاريخيًا.