ارتفعت أسهم شركة Ultragenyx بسبب قبول إدارة الغذاء والدواء (FDA) الطلب للمراجعة ذات الأولوية

Investing.com – ارتفعت أسهم شركة ألتراجينيكس للأدوية (ناسداك: RARE) بنسبة 1.6٪ يوم الاثنين بعد إعلان الشركة أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية قبلت طلب ترخيص الأدوية البيولوجية لعلاج جيني DTX401 AAV لمرض تخزين الجليكوجين النوع الأول.

منحت إدارة الغذاء والدواء مراجعة أولوية للطلب وحددت موعدا للإجراء في 23 أغسطس 2026، بموجب قانون دفع مستخدمي الأدوية الموصوفة. إذا تمت الموافقة عليه، سيكون DTX401 أول علاج يستهدف السبب الأساسي ل GSDIa.

يعتمد طلب ترخيص الأدوية البيولوجية على بيانات من برنامج تطوير سريري شمل 52 مريضا تم علاجهم ومتابعة تصل إلى ست سنوات. أظهرت بيانات من دراسة الجلوكوجين العشوائية مزدوجة التعمية والمحكومة بالدواء الوهمي أن المرضى الذين عولجوا ب DTX401 انخفضوا من تناول نشا الذرة يوميا وتيرة تناوله، مع الحفاظ على مستويات منخفضة من نقص سكر الدم، وتحسن مستويات الجلوكوز في الدم، وتحسنت في تحمل الصيام.

تترجم هذه الفوائد السريرية إلى تحسن في جودة الحياة التي يبلغ عنها المرضى، والتي تقاس بواسطة مقياس الانطباع العالمي للمريض عن التغيير. وفقا للشركة، فإن DTX401 يتحملها جيدا وتتمتع بخصائص أمان مقبولة.

إذا تمت الموافقة عليه، سيتم تصنيع DTX401 في منشأة تصنيع العلاج الجيني Ultragenyx في بيدفورد، ماساتشوستس.

تمت ترجمة _This المقال بمساعدة الذكاء الاصطناعي. لمزيد من المعلومات، يرجى مراجعة شروط الاستخدام الخاصة بنا. _