انخفض سعر سهم Fulcrum Therapeutics بشكل كبير، على الرغم من صدور نتائج التجارب

Investing.com – انخفضت أسهم شركة فولكروم ثيرابيوتيكس (ناسداك: فولك) بنسبة 20٪ يوم الثلاثاء بعد أن أعلنت الشركة عن نتائج لمدة 12 أسبوعا من مجموعة جرعات 20 ملغ في تجربة المرحلة 1b PIONEER لعلاج مرض فقر الدم المنجلي.

أظهرت التجربة زيادة بنسبة 12.2٪ في متوسط الهيموغلوبين المطلق للجنين بعد 12 أسبوعا، من 7.1٪ إلى 19.3٪ في 12 مريضا مقيما. سبعة من أصل 12 مريضا كان لديهم مستوى HbF مطلق لا يقل عن 20٪، وجميع المرضى لديهم زيادة مطلقة في HbF لا تقل عن 6.5٪.

أبلغت الشركة عن تحسن في مؤشرات تحلل الدم وتتكون الأحمر، مع انخفاض بنسبة 40٪ في البيليروبين غير المباشر، وانخفاض بنسبة 34٪ في إنزيم اللاكتات الهيدروجيناز، وزيادة في متوسط الهيموغلوبين من 7.3 جرام/ديسيلتر من البداية إلى 1.1 جرام/ديسيلتر إلى 8.4 جرام/ديسيلتر. ارتفعت نسبة خلايا الدم الحمراء التي تحتوي على HbF من متوسط 31٪ في البداية إلى 63٪ في الأسبوع الثاني عشر.

خلال فترة العلاج التي استمرت 12 أسبوعا، تم الإبلاغ عن 6 حالات أزمات انسداد الأوعية الدموية، بينما أبلغ 7 من أصل 12 مريضا عن عدم وجود أي مركبات متطايرة. استنادا إلى السجلات الطبية المسجلة من قبل الطبيب المعالج لمدة 6-12 شهرا قبل التسجيل، من المتوقع حدوث حوالي 16 حالة من الوركولات المتطايرة المتطايرة خلال فترة العلاج.

كان البوسيردير مقبولا بشكل عام بشكل جيد، دون وجود أحداث جانبية خطيرة مرتبطة بالعلاج وبدون توقف عن العلاج بسبب أحداث جانبية مرتبطة بالعلاج حتى تاريخ نهاية البيانات في 23 ديسمبر 2025. حتى ذلك التاريخ، تم إعطاء بوسيردير ل 148 بالغا، تلقى 89 منهم عدة جرعات لمدة تصل إلى 12 أسبوعا.

تخطط فولكروم لتقديم تفاصيل إضافية حول تصميم التجربة القادمة بعد استلام محضر نهاية المرحلة مع إدارة الغذاء والدواء في الربع الثاني من عام 2026. تخطط الشركة لإطلاق تجربة تسجيل محتملة في النصف الثاني من عام 2026.

تمت ترجمة _This المقال بمساعدة الذكاء الاصطناعي. لمزيد من المعلومات، يرجى مراجعة شروط الاستخدام الخاصة بنا. _