P4ML تصبح عضوًا مؤسسًا في مسرع أورفان ثيرابيوتكس (OTXL) لدعم الوصول العالمي الأوسع لعلاجات الأمراض النادرة جدًا

(MENAFN- Mid-East Info) خبرة P4ML في تحديد المرضى الجينومي، علاقاتها بمبادرات الصحة في الشرق الأوسط وأصولها الأيرلندية في صناعة الأدوية الحيوية ستُستخدم لدعم مهمة وبرامج OTXL

أبوظبي، الإمارات العربية المتحدة، فبراير 2026 - تم تعيين شركة P4ML، إحدى شركات Future100 ومقرها الإمارات، كعضو مؤسس في مسرعة الأدوية للأمراض النادرة (OTXL)، مما يعزز قدرات OTXL الدولية في تحديد المرضى جينومياً، ويُسهم في تطوير والوصول إلى علاجات متقدمة في منطقة تتأثر بشكل غير متناسب بالأمراض النادرة.

تضع الشراكة شركة P4ML في مركز سوق الأدوية العلاجية المتقدمة (ATMP) العالمية التي تتجاوز قيمتها 25 مليار دولار، والمتوقع أن تتجاوز 100 مليار دولار بحلول عام 2030، مع توافقها مع مسار تطوير وتسويق عالمي يركز على الوصول للأدوية لعلاج الأمراض النادرة جدًا في المرحلة السريرية. من خلال نموذجها المتكامل، تعيد OTXL بناء مسار العلاجات التي يمكن للعلم تطويرها لكن الأنظمة التقليدية لا يمكن دعمها بشكل مستدام، مما يعيد الحياة ويزيد من وصول المرضى إلى العلاجات الحيوية ويستدامها.

يأتي هذا الإعلان في لحظة تنظيمية حاسمة. في 23 فبراير، أظهرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) التزامًا متجددًا بتطوير علاجات الأمراض النادرة جدًا من خلال إرشادات محدثة تدعم مسارات التطوير المستندة إلى آليات عمل علمية معقولة، خاصة في الحالات التي يكون فيها إجراء تجارب سريرية واسعة النطاق غير ممكن. يعزز إطار عمل FDA المتطور أهمية التشخيص الجينومي المبكر، والأساس البيولوجي الموثوق، والنماذج الابتكارية للتطوير التي تعتبر مركزية لمنصة OTXL التي تركز على الوصول، واستراتيجية P4ML المتكاملة من الفحص الوليدي إلى العلاج. من خلال مواءمة الاحتمالية العلمية، والتسويق الأخلاقي، والتحديد الجينومي في العالم الحقيقي، تُوضع شراكة P4ML–OTXL في موقع يمكنها من تحويل المرونة التنظيمية إلى وصول سريع ومستدام للمرضى.

عضو مؤسس جديد، التمويل يعزز إنجازات OTXL الأخيرة:

انتقلت OTXL من المفهوم إلى التنفيذ بسرعة استثنائية، محققة معالم رئيسية تشمل إطلاق علاجات الأمراض النادرة، وشركتها الفرعية للوصول التجاري، وشراكة رائدة مع مؤسسة Telethon لتوفير وصول أمريكي لعلاج جيني معتمد من FDA، WASKYRATM، عبر مسار غير ربحي بالكامل.

كما أطلقت OTXL في يناير 2026 مشروعًا مشتركًا استراتيجيًا مع الجمعية الأمريكية للعلاج الجيني والخلايا (ASGCT) لإطلاق CGTxchange، وهو منصة سوق مشتركة وموحدة للعلاجات الجينية والخلوية في المرحلة السريرية التي تم تقليل أولويتها لأسباب مالية أو استراتيجية. من خلال دمج منصة OTXL المعتمدة على الذكاء الاصطناعي مع شبكة ASGCT العلمية والسريرية العالمية، يهدف CGTxchange إلى استعادة زخم التطوير وتوسيع مسارات الوصول المستدامة للمرضى لعلاجات واعدة للأمراض النادرة.

شراكة P4ML لتسريع وصول علاجات الجينات والخلايا لمرضى منطقة الشرق الأوسط وشمال أفريقيا:

تقود P4ML تقديم العلاجات الجينية والخلوية المتقدمة عبر الشرق الأوسط وشمال أفريقيا، مدمجة خبرة إقليمية عميقة مع شراكات علمية عالمية المستوى. كأول شريك من منطقة أوروبا والشرق الأوسط وأفريقيا (EMEAI) لمنصة BeginNGS، منصة الفحص الجيني للمواليد من الجيل التالي التي أطلقتها معهد رادي للأطفال للطب الجيني (RCIGM)، تلعب P4ML دورًا محوريًا في تحويل طرق تحديد وعلاج الأمراض النادرة.

تعمل ضمن نموذج يتماشى مع منظمات غير حكومية، تضمن P4ML عدم استغلال الرضع والأسر ماليًا، مع تمكين تطوير وتسريع العلاجات الجديدة بشكل أخلاقي. تم تصميم BeginNGS لتقليل رحلة التشخيص المبكر وتعزيز العدالة الصحية من خلال تحديد الحالات الوراثية الشديدة قبل ظهور الأعراض. تظهر نتائج مراجعة الأقران المنشورة في مجلة الجمعية الأمريكية لعلم الوراثة البشرية انخفاضًا بنسبة 97% في الإيجابيات الكاذبة وفائدة ملموسة لمعدل 1 من كل 13 رضيعًا، مما يخلق مسارًا قابلًا للتوسع من التشخيص المبكر إلى تطوير علاجات الأدوية النادرة بسرعة.

بدعم من تحالف عالمي من شركات الأدوية الحيوية الرائدة، والمبتكرين في التكنولوجيا الحيوية، ومجموعات دعم المرضى، والمؤسسات الأكاديمية والسريرية المعترف بها عالميًا، يعزز BeginNGS مكانة P4ML كشريك تنفيذي في منطقة الشرق الأوسط وشمال أفريقيا للعلاجات المتقدمة.

قال باتريك ج. مولوني، المدير التنفيذي لشركة P4ML:

“هذه الشراكة تتعلق بمعالجة أكبر فشل في ابتكار الرعاية الصحية العالمية - وهو أن الآلاف من الأطفال يمكن تشخيصهم الآن لكن لا يُعالجون. لقد بنينا نموذجنا في الإمارات ومنطقة الشرق الأوسط وشمال أفريقيا لضمان أن البيانات، والفحص الوليدي، والعلاجات المتقدمة تترجم إلى وصول حقيقي. أن نكون عضوًا مؤسسًا في مسرعة الأدوية للأمراض النادرة هو خطوة رئيسية نحو معيار عالمي جديد: تسويق أخلاقي يحقق الشفاء، وليس الأرباح.”

وأضاف كريج مارتن، المدير التنفيذي لمسرعة الأدوية للأمراض النادرة (OTXL):

“تم إنشاء مسرعة الأدوية للأمراض النادرة لدعم العلاجات الواعدة للأمراض النادرة جدًا التي تم إيقاف تطويرها لأنها لا يمكن تطويرها بنجاح وتوفيرها للسكان العالميين عبر النماذج التجارية التقليدية. قدرات P4ML المتقدمة في علم الأوميكس، واستراتيجيتها الصحية العالمية، وارتباطاتها العميقة بمنطقة الشرق الأوسط وشمال أفريقيا ستعزز قدرتنا على تحديد المرضى مبكرًا، وتسريع وتوسيع تطوير والوصول إلى العلاجات في منطقة ذات احتياج غير ملبى بشكل استثنائي.”