P4ML wird Gründungsmitglied des Orphan Therapeutics Accelerator (OTXL), um den globalen Zugang zu Behandlungen für ultra-seltene Krankheiten zu fördern

(MENAFN- Mid-East Info) P4MLs Expertise in Genomischer Patientenidentifikation, Verbindungen zu Gesundheitsinitiativen im Nahen Osten und irische biopharmazeutische Wurzeln werden zur Unterstützung der Mission und Programme von OTXL genutzt

Abu Dhabi, VAE, Februar 2026 – P4ML, ein Future100-Unternehmen mit Hauptsitz in den VAE, wurde als Gründungsmitglied des Orphan Therapeutics Accelerator (OTXL) benannt, wodurch die internationalen Fähigkeiten von OTXL in der genomischen Patientenidentifikation erweitert und die Entwicklung sowie der Zugang zu fortschrittlichen Therapien in einer Region, die überproportional von seltenen Krankheiten betroffen ist, verbessert werden.

Die Partnerschaft positioniert P4ML im Zentrum des schnell wachsenden globalen Marktes für Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP) im Wert von über 25 Milliarden US-Dollar, der bis 2030 voraussichtlich 100 Milliarden US-Dollar übersteigen wird, und stimmt mit OTXLs zugangsorientiertem globalen Entwicklungs- und Kommerzialisierungsansatz für klinische Ultra-Selten-Krankheiten überein. Durch sein integriertes Modell baut OTXL den Weg für Therapien neu auf, die die Wissenschaft entwickeln kann, die traditionellen Systeme jedoch nicht nachhaltig unterstützen können, wodurch die Lebensfähigkeit wiederhergestellt und der Patientenzugang zu lebenswichtigen Behandlungen ausgeweitet und aufrechterhalten wird.

Diese Ankündigung erfolgt zu einem entscheidenden regulatorischen Zeitpunkt. Am 23. Februar signalisierte die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) eine erneute Verpflichtung, ultra-seltene Krankheitsbehandlungen voranzutreiben, durch aktualisierte Leitlinien, die Entwicklungswege unterstützen, die auf wissenschaftlich plausiblen Wirkmechanismen basieren, insbesondere in Fällen, in denen groß angelegte klinische Studien unpraktisch sind. Das sich entwickelnde Rahmenwerk der FDA unterstreicht die Bedeutung einer frühen genomischen Diagnose, validierter biologischer Begründungen und innovativer Entwicklungsmodelle, die im Zentrum von OTXLs zugangsorientierter Plattform und P4MLs integrierter Neugeborenenscreening-zu-Therapie-Strategie stehen. Durch die Ausrichtung auf wissenschaftliche Plausibilität, ethische Kommerzialisierung und realweltliche genomische Identifikation ist die Partnerschaft zwischen P4ML und OTXL positioniert, um regulatorische Flexibilität in beschleunigten, nachhaltigen Patientenzugang umzusetzen.

Neue Gründungsmitglieder, Finanzierung baut auf jüngsten Meilensteinen von OTXL auf:

OTXL ist schnell von Konzept zu Umsetzung übergegangen und hat bedeutende Meilensteine erreicht, darunter die Einführung von Orphan Therapies, seiner kommerziellen Zugangstochtergesellschaft, sowie eine bahnbrechende Kommerzialisierungspartnerschaft mit der Fondazione Telethon, um den Zugang zu einer FDA-zugelassenen Gentherapie, WASKYRATM, in den USA über einen vollständig gemeinnützigen Weg zu ermöglichen.

OTXL gründete im Januar 2026 auch ein strategisches Joint Venture mit der American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) zur Einführung von CGTxchange, einer gemeinsam betriebenen Clearingstelle und Marktplatz für klinische Gentherapien und Zelltherapien, die aus finanziellen oder strategischen Gründen priorisiert wurden. Durch die Kombination von OTXLs KI-basierter Plattform mit dem globalen wissenschaftlichen und klinischen Netzwerk von ASGCT soll CGTxchange die Entwicklung vorantreiben und nachhaltige Wege zum Patientenzugang für vielversprechende Behandlungen seltener Erkrankungen erweitern.

P4ML-Partnerschaft zur Beschleunigung des Zugangs zu Gen- und Zelltherapien für MENA-Patienten:

P4ML treibt die Bereitstellung fortschrittlicher Gen- und Zelltherapien im Nahen Osten und Nordafrika voran, indem es tiefgehende regionale Expertise mit weltweiten wissenschaftlichen Partnerschaften verbindet. Als erster EMEAI-Partner von BeginNGS, der Next-Generation-Genom- Neugeborenenscreening-Plattform, die vom Rady Children’s Institute for Genomic Medicine (RCIGM) entwickelt wurde, spielt P4ML eine entscheidende Rolle bei der Transformation der Identifikation und Behandlung seltener Krankheiten.

Im Rahmen eines NGO-gestützten Modells stellt P4ML sicher, dass Säuglinge und Familien niemals monetarisiert werden, während gleichzeitig die ethische Entwicklung und Beschleunigung neuer Therapien ermöglicht wird. BeginNGS soll die diagnostische Odyssee verkürzen und die Gesundheitsschere verringern, indem es schwere genetische Erkrankungen vor Auftreten der Symptome erkennt. Peer-reviewed Ergebnisse, veröffentlicht im American Journal of Human Genetics, zeigen eine 97%ige Reduktion von Falsch-Positiven und messbaren Nutzen für 1 von 13 Säuglingen, was einen skalierbaren Weg von früher Diagnose bis zur beschleunigten Entwicklung von Orphan-Therapien schafft.

Unterstützt von einem weltklasse-Konsortium führender Biopharma-Unternehmen, Biotechnologie-Innovatoren, Patientenvertretungen sowie international anerkannten akademischen und klinischen Institutionen stärkt BeginNGS die Position von P4ML als Umsetzungspartner für fortschrittliche Therapien im MENA-Raum.

Patrick J. Moloney, CEO von P4ML, sagte:

„Diese Partnerschaft zielt darauf ab, den größten Fehler in der globalen Gesundheitsinnovation zu beheben – die Tatsache, dass Tausende von Kindern jetzt diagnostiziert, aber nicht behandelt werden können. P4ML hat sein Modell in den VAE und im MENA-Raum aufgebaut, um sicherzustellen, dass Daten, Neugeborenenscreening und fortschrittliche Therapeutika in echte Zugänge umgesetzt werden. Als Gründungsmitglied des Orphan Therapeutics Accelerator ist ein wichtiger Schritt in Richtung eines neuen globalen Standards: ethische Kommerzialisierung, die Heilungen liefert, nicht Margen.“

Craig Martin, CEO des Orphan Therapeutics Accelerator (OTXL), fügte hinzu:

„Der Orphan Therapeutics Accelerator wurde geschaffen, um vielversprechende Therapien für ultra-seltene Krankheiten voranzutreiben, die aufgrund unzureichender Entwicklung und Verfügbarkeit über herkömmliche gewinnorientierte Modelle für die globale Patientenversorgung aufgeschoben wurden. P4MLs fortschrittliche Omics-Fähigkeiten, globale Gesundheitsstrategie und tiefe Verbindungen im MENA-Raum werden unsere Fähigkeit stärken, Patienten früher zu identifizieren und die Entwicklung sowie den Zugang in einer Region mit außergewöhnlich hohem ungedecktem Bedarf rasch voranzutreiben und auszubauen.“