DAYBUE STIX recibe la aprobación de la FDA: nueva opción de tratamiento para pacientes con síndrome de Rett

Acadia Pharmaceuticals ha obtenido la autorización de la FDA de EE. UU. para DAYBUE STIX, introduciendo una formulación en polvo como alternativa a su solución oral existente para el manejo del síndrome de Rett en pacientes pediátricos y adolescentes de dos años en adelante. Esta rara condición neurodesarrollamental genética afecta aproximadamente a 1 de cada 10,000 a 15,000 nacimientos femeninos en todo el mundo.

La nueva forma en polvo, aprobada recientemente, mantiene las mismas características de eficacia y seguridad que la formulación líquida de DAYBUE que recibió la aprobación de la FDA en 2023. La compañía indicó que DAYBUE STIX se lanzará inicialmente con distribución restringida a partir del primer trimestre de 2026, seguido de una expansión del acceso al mercado prevista para principios del segundo trimestre de 2026, mientras que la solución original seguirá en circulación para los pacientes existentes.

El síndrome de Rett es un trastorno neurológico progresivo que afecta principalmente a las niñas, caracterizado por un desarrollo normal en las primeras etapas seguido de una regresión en el control motor, la comunicación y las habilidades cognitivas. La introducción de DAYBUE STIX ofrece a los pacientes y cuidadores una vía adicional de administración, lo que potencialmente mejora la adherencia al tratamiento y la calidad de vida de quienes enfrentan esta condición debilitante.

Este hito regulatorio subraya la innovación farmacéutica continua dirigida a trastornos neurológicos pediátricos raros, proporcionando a los clínicos diversas opciones de administración para servir mejor a las poblaciones vulnerables de pacientes.