Rege Nephro asegura activos avanzados de desarrollo de Tamibarotene de Syros Pharmaceuticals para la expansión del mercado en EE. UU.

Rege Nephro Co., Ltd., una empresa biotecnológica en fase clínica con sede en Kioto, ha completado con éxito una adquisición estratégica de recursos de investigación y fabricación relacionados con tamibarotene de Syros Pharmaceuticals, Inc. el 26 de febrero de 2025. La transacción incluyó datos de desarrollo completos, documentación de seguridad, asociaciones de fabricación y suministros farmacéuticos necesarios para avanzar con el compuesto en el desarrollo clínico en EE. UU.

La justificación estratégica detrás del acuerdo

La adquisición de activos de tamibarotene por parte de Rege Nephro representa un paso crítico para ampliar el alcance clínico del candidato a fármaco más allá de Japón. Syros Pharmaceuticals invirtió previamente en ensayos de fase 3 para indicaciones alternativas, incluyendo síndrome mielodisplásico y leucemia mieloide aguda, generando una inteligencia sustancial sobre seguridad y fabricación. Al obtener estos activos patentados—incluidos datos de seguridad en humanos, acuerdos con organizaciones de fabricación por contrato y suministros de ingredientes farmacéuticos activos—Rege Nephro obtiene acceso acelerado a las vías regulatorias de EE. UU. sin duplicar el trabajo de desarrollo previo.

Comprendiendo el potencial terapéutico de Tamibarotene

Designado como RN-014 durante el programa de desarrollo de Rege Nephro, tamibarotene funciona como un agonista del receptor de ácido retinoico específicamente diseñado para abordar la enfermedad poliquística autosómica dominante del riñón (EPAD). El compuesto actúa suprimiendo el desarrollo aberrante de quistes y restaurando la función renal en pacientes con EPAD, un trastorno genético progresivo que afecta a millones en todo el mundo.

La evidencia clínica ha comenzado a surgir de manera favorable. El ensayo de fase 2 en Japón, iniciado en diciembre de 2023, completó la inscripción para su segunda cohorte. Hasta la fecha, el perfil de seguridad sigue siendo tranquilizador, sin eventos adversos mayores documentados, mientras que las señales preliminares de eficacia han validado la hipótesis terapéutica.

Camino a seguir: expansión de Japón a Estados Unidos

La estrategia inmediata de Rege Nephro consiste en consolidar los datos de eficacia y seguridad de su ensayo japonés en curso antes de pasar a operaciones clínicas en EE. UU. Los activos adquiridos de Syros Pharmaceuticals—incluidos los documentos de seguridad en humanos listos para la solicitud de nuevo medicamento y los acuerdos de fabricación establecidos—posicionan a la empresa para agilizar su cronograma de presentación regulatoria y eficiencia operativa. Esta transferencia de activos elimina costos redundantes de desarrollo y permite una iniciación más rápida de la inscripción de pacientes en EE. UU.

Sobre las empresas

Rege Nephro: Establecida en 2019, la empresa surgió de investigaciones realizadas por el profesor Kenji Osafune en el Centro para la Investigación y Aplicación de Células iPS (CiRA) en la Universidad de Kioto. La organización se especializa en desarrollar terapias celulares y de moléculas pequeñas para enfermedades renales, hepáticas y pancreáticas, aprovechando plataformas de medicina regenerativa de vanguardia.

Syros Pharmaceuticals: La empresa biofarmacéutica con sede en Boston (NASDAQ:SYRS) anteriormente avanzó tamibarotene a través de fases clínicas avanzadas antes de redirigir sus recursos de desarrollo hacia otras prioridades en su pipeline.