La FDA aprueba la formulación en pellet de ORLADEYO de BioCryst para pacientes jóvenes con HAE, marcando un hito pediátrico importante

BioCryst Pharmaceuticals ha recibido la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. para una formulación pediátrica de ORLADEYO (berotralstat), estableciendo el medicamento de la compañía como la opción preventiva oral dirigida líder para el angioedema hereditario en niños de 2 años en adelante.

La última aprobación regulatoria marca una expansión significativa de la presencia clínica de ORLADEYO. El nuevo formato de pellet oral aprobado ha sido diseñado específicamente pensando en pacientes pediátricos, ofreciendo un método de administración más práctico en comparación con los enfoques tradicionales de tratamiento para esta joven población de pacientes.

La base clínica para esta aprobación proviene del ensayo APeX-P, que demostró beneficios clínicos significativos para el grupo de edad objetivo. Los datos del estudio revelaron que los pacientes experimentaron disminuciones rápidas y sostenidas en la frecuencia mensual de ataques de HAE, proporcionando evidencia de la efectividad preventiva del tratamiento para reducir la carga de la enfermedad en los niños.

Con esta aprobación, ORLADEYO ahora ocupa una posición de mercado única como el primer y único medicamento profiláctico oral dirigido disponible para todos los pacientes con HAE a partir de los 2 años de edad. Esta aprobación subraya el compromiso de BioCryst de abordar las brechas en el tratamiento de enfermedades raras pediátricas y ofrece a las familias una opción de terapia preventiva basada en evidencia, diseñada específicamente para pacientes más jóvenes que padecen angioedema hereditario.