El tratamiento semanal de ULTOMIRIS autoadministrado muestra un rendimiento equivalente al tratamiento intravenoso en un ensayo de fase 3

Alexion Pharmaceuticals ha presentado noticias prometedoras de un estudio pivotal de Fase 3 que evalúa una formulación subcutánea de ULTOMIRIS (ravulizumab-cwvz), un inhibidor de complemento líder para trastornos sanguíneos raros. El ensayo cumplió con éxito su objetivo principal, demostrando que el innovador medicamento ultomiris administrado por inyección tuvo un rendimiento comparable a la versión intravenosa tradicional.

Lo que muestran los datos

El estudio aleatorizado incluyó a 136 pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH) que previamente estaban estabilizados con terapia de complemento. Los participantes se dividieron en una proporción de 2:1 entre el nuevo medicamento subcutáneo ULTOMIRIS y el tratamiento intravenoso establecido. Para el Día 71, la versión subcutánea alcanzó no inferioridad en las concentraciones séricas de trough (p < 0.0001), lo que significa que los pacientes recibieron una inhibición del complemento consistente y efectiva sin sacrificar la eficacia.

Los hallazgos clave incluyeron niveles estables de lactato deshidrogenasa y una supresión mantenida de la proteína C5 libre en todos los pacientes. Los datos de seguridad permanecieron consistentes con el perfil conocido de esta formulación de ultomiris, sin eventos adversos inesperados ni infecciones graves reportadas durante el período de tratamiento de 71 días.

Un cambio para la comodidad del paciente

El potencial revolucionario radica en la administración. Cada dosis semanal utiliza dispositivos diseñados específicamente, amigables para el paciente, que se adhieren a la piel y pueden ser autoadministrados con solo presionar un botón. Los pacientes pueden completar su dosis completa de forma manos libres en aproximadamente 10 minutos, una diferencia significativa respecto al tiempo requerido para las infusiones intravenosas.

De los 135 pacientes que completaron la fase controlada, todos menos uno optaron por continuar con el medicamento subcutáneo ultomiris en el estudio de extensión en curso, lo que sugiere una fuerte preferencia en el mundo real por esta opción de tratamiento.

Camino hacia la aprobación y más allá

Alexion ahora anticipa presentar la solicitud de aprobación regulatoria en EE. UU. y la Unión Europea durante el tercer trimestre de 2021 para la combinación de medicamento y dispositivo subcutáneo ULTOMIRIS. La presentación cubrirá dos indicaciones: PNH y síndrome urémico hemolítico atípico (aHUS).

Si se aprueba, esta versión podría convertirse en la primera opción de inhibidor de complemento subcutáneo para ambas condiciones, potencialmente redefiniendo los patrones de tratamiento para pacientes que manejan estos trastornos ultra-raros y devastadores. La capacidad de autoadministración puede mejorar la calidad de vida al reducir las visitas hospitalarias y ofrecer mayor autonomía en los horarios de tratamiento.

La importancia clínica

Para los médicos que tratan PNH y aHUS, la formulación de ultomiris representa un avance significativo. Los pacientes con estas condiciones enfrentan complicaciones graves, incluyendo hemólisis y coágulos sanguíneos. Contar con una opción subcutánea que mantiene los mismos perfiles de inhibición de complemento que la versión IV amplía la accesibilidad al tratamiento sin comprometer la eficacia clínica.

La compañía planea recopilar 12 meses de datos de seguridad durante el período de extensión antes de las presentaciones finales, asegurando evidencia exhaustiva de seguridad y tolerabilidad a largo plazo para las autoridades regulatorias en todo el mundo.