Los datos revolucionarios de K36 Therapeutics sobre KTX-1001 preparan el escenario para un tratamiento dirigido del mieloma múltiple en la próxima reunión de la ASH

K36 Therapeutics está preparado para presentar hallazgos clínicos críticos que avanzan en la justificación científica para la inhibición de MMSET/NSD2 como estrategia terapéutica en mieloma múltiple t(4;14). La compañía mostrará varias presentaciones en la 66ª Reunión Anual y Exposición de la Sociedad Americana de Hematología, programada del 6 al 10 de diciembre de 2024 en San Diego, California.

Progreso Clínico Demuestra Compromiso con el Objetivo

El eje central de la agenda de presentaciones de K36 Therapeutics presenta resultados iniciales de escalado de dosis en la Fase 1 para KTX-1001, un inhibidor oral, de primera clase, de MMSET. Los datos preliminares del ensayo revelan un aumento dependiente de la dosis en la exposición al fármaco junto con reducciones correspondientes en el biomarcador H3K36me2, un indicador clave del compromiso con el objetivo. Esta actividad farmacodinámica se alinea con predicciones preclínicas y respalda el desarrollo continuado.

Según Benjamin Winograd, M.D., Ph.D., Director Médico de K36 Therapeutics, “El perfil de seguridad observado a dosis terapéuticamente relevantes proporciona una base sólida para avanzar a la fase de expansión de dosis. Anticipamos iniciar estudios combinados en 2025, combinando nuestro agente oral en investigación con enfoques estándar de cuidado, incluyendo inhibidores de proteasomas y fármacos inmunomoduladores para optimizar el tratamiento de pacientes con t(4;14).”

El ensayo, caracterizado como un estudio de brazo único, abierto, en pacientes con mieloma múltiple en recaída y refractario (RRMM), ha demostrado una tolerabilidad favorable junto con una actividad clínica alentadora. Pierre Bories, MD, PhD, Hematólogo en el Instituto de Cáncer de la Universidad de Toulouse, señaló que la fase de escalado de dosis valida claramente a MMSET como un objetivo terapéutico viable para esta población de alto riesgo.

Tres Presentaciones en Póster Destacan Mecanismo y Validación Preclínica

Perspectivas Mecánicas desde la Caracterización Bioquímica

K36 Therapeutics presentará un análisis bioquímico detallado del mecanismo de KTX-1001 utilizando tecnología de resonancia de plasmones de superficie (SPR). Los datos ilustran cómo el compuesto logra la reducción de H3K36me2 desplazando a S-adenosilmetionina (SAM), el cofactor esencial responsable de la metilación de H3K36. Este enfoque analítico novedoso proporciona una claridad sin precedentes sobre la acción molecular de KTX-1001.

Eficacia Preclínica del Programa KTX-1029

Una presentación complementaria mostrará datos de eficacia in vitro y in vivo para KTX-1029, otro inhibidor selectivo de MMSET desarrollado por K36 Therapeutics. KTX-1029 demostró una actividad sólida como agente único en modelos de mieloma múltiple t(4;14) y mostró potencial sinérgico cuando se combina con inhibidores de proteasomas establecidos (bortezomib y carfilzomib) en entornos de enfermedad sensible y resistente. Estos hallazgos refuerzan la hipótesis terapéutica que sustenta el objetivo de MMSET.

Atendiendo la Necesidad Médica No Satisfecha

Terry Connolly, Ph.D., Presidente y Director Ejecutivo de K36 Therapeutics, destacó la importancia clínica: “El impulso en la inscripción ha acelerado sustancialmente desde nuestra presentación inicial en ASH el año pasado. Esto refleja un interés genuino de investigadores y pacientes en opciones terapéuticas orales para el mieloma múltiple de alto riesgo. Para pacientes con t(4;14) que han agotado los tratamientos convencionales, KTX-1001 representa un enfoque terapéutico verdaderamente novedoso, diseñado específicamente para su biología de la enfermedad.”

Los datos colectivos presentados por K36 Therapeutics subrayan tanto la justificación científica como el potencial práctico de la inhibición de MMSET para transformar los resultados en un subconjunto de pacientes particularmente desafiante. La evidencia clínica, bioquímica y preclínica combinada de KTX-1001 y KTX-1029 construye una narrativa convincente para esta clase terapéutica emergente.

Sobre K36 Therapeutics y Planes de Desarrollo Futuro

Fundada en febrero de 2021, K36 Therapeutics es una compañía biotecnológica privada respaldada por destacados inversores de riesgo, incluyendo Atlas Venture, F-Prime Capital, Eight Roads Ventures, Nextech y Bristol Myers Squibb (NYSE:BMS). La misión de la compañía se centra en traducir la modulación de vías epigenéticas en terapéuticos de moléculas pequeñas de primera clase para pacientes oncológicos.

Para información adicional sobre el ensayo de Fase 1 (NCT05651932) y los centros clínicos participantes, las partes interesadas pueden visitar el registro del ensayo. Más detalles sobre K36 Therapeutics están disponibles en www.k36tx.com, con actualizaciones regulares compartidas a través de LinkedIn.