El precio de las acciones de Ultragenyx sube debido a la aceptación de revisión prioritaria por parte de la FDA

LootboxPhobia · 2026-02-24T09:20:20+00:00

Investing.com -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) El precio de las acciones subió un 1.6% el lunes, después de que la compañía anunciara que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha aceptado su solicitud de licencia de producto biológico para DTX401, una terapia génica AAV para la enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo Ia.La FDA otorgó a la solicitud la calificación de revisión prioritaria y estableció la fecha de acción para el 23 de agosto de 2026, de acuerdo con la Ley de Tarifas de Uso de Prescripciones (PDUFA). Si se aprueba, DTX401 será el primer tratamiento dirigido a la causa fundamental de GSDIa.La solicitud de licencia de producto biológico se basa en datos de un programa de desarrollo clínico que incluyó a 52 pacientes tratados y un seguimiento de hasta seis años. Los datos del estudio de fase 3 GlucoGene, que fue aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, mostraron que los pacientes que recibieron DTX40

LootboxPhobia

2026-02-24 09:20:20

Investing.com – Las acciones de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) subieron un 1,6% el lunes tras anunciar que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha aceptado su solicitud de licencia de biológicos para la terapia génica DTX401 AAV para la enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo I.

La FDA concedió prioridad a la revisión de la solicitud y fijó una fecha de acción para el 23 de agosto de 2026, bajo la Ley de Pago por Usuarios de Medicamentos Recetados. Si se aprueba, DTX401 sería el primer tratamiento que atacara la causa subyacente de GSDIa.

La solicitud de licencia de biológicos se basa en datos de un programa de desarrollo clínico que incluyó a 52 pacientes tratados y hasta seis años de seguimiento. Los datos del estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de Fase 3 con glucogena mostraron que los pacientes tratados con DTX401 tenían una ingesta y frecuencia diarias reducidas de maicena, manteniendo niveles bajos de hipoglucemia, mejorando los niveles normales de glucosa en sangre y mejorando la tolerancia al ayuno.

Estos beneficios clínicos se traducen en una mejora en la calidad de vida reportada por el paciente, que se mide mediante la Escala de Impresión Global del Paciente sobre el Cambio. Según la empresa, la DTX401 es bien tolerada y tiene características de seguridad aceptables.

Si se aprueba, DTX401 se fabricará en la Planta de Fabricación de Terapia Génica Ultragenyx en Bedford, Massachusetts.

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