P4ML se convierte en Miembro Fundador de Orphan Therapeutics Accelerator (OTXL) para apoyar un acceso global más amplio a tratamientos para enfermedades ultra-raras

(MENAFN- Mid-East Info) La experiencia de P4ML en identificación genómica de pacientes, vínculos con iniciativas de salud en Oriente Medio y raíces en la biotecnología irlandesa serán utilizadas para apoyar la misión y los programas de OTXL

Abu Dabi, EAU, febrero de 2026 - P4ML, una empresa del Future100 con sede en los EAU, ha sido nombrada Miembro Fundador del Acelerador de Terapéuticas para Huérfanos (OTXL), ampliando las capacidades internacionales de OTXL en identificación genómica de pacientes y mejorando el desarrollo y acceso a terapias avanzadas en una región desproporcionadamente afectada por enfermedades raras.

La asociación posiciona a P4ML en el centro del mercado global de Productos Medicinales de Terapia Avanzada (ATMP), valorado en más de 25 mil millones de dólares y que se proyecta supere los 100 mil millones para 2030, alineándose con la vía de desarrollo y comercialización global de OTXL, centrada en el acceso para terapias de enfermedades ultra-raras en etapa clínica. A través de su modelo integrado, OTXL está reconstruyendo el camino para terapias que la ciencia puede desarrollar pero los sistemas tradicionales no pueden sostener de manera sostenible, restaurando la viabilidad y expandiendo el acceso de los pacientes a tratamientos vitales.

Este anuncio llega en un momento regulatorio clave. El 23 de febrero, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) manifestó un renovado compromiso con el avance de terapias para enfermedades ultra-raras mediante directrices actualizadas que apoyan vías de desarrollo basadas en mecanismos de acción científicamente plausibles, especialmente en condiciones donde los ensayos clínicos a gran escala son inviables. El marco en evolución de la FDA refuerza la importancia del diagnóstico genómico temprano, la justificación biológica validada y modelos innovadores de desarrollo, elementos centrales de la plataforma de acceso primero de OTXL y la estrategia integrada de P4ML desde el cribado neonatal hasta la terapia. Al alinear plausibilidad científica, comercialización ética y identificación genómica en el mundo real, la asociación P4ML–OTXL está posicionada para traducir la flexibilidad regulatoria en un acceso acelerado y sostenible para los pacientes.

Nuevo Miembro Fundador, la financiación se basa en hitos recientes de OTXL:

OTXL ha pasado de concepto a ejecución a una velocidad excepcional, logrando hitos importantes como el lanzamiento de Terapéuticas para Huérfanos, su subsidiaria de acceso comercial, y una asociación innovadora con la Fundación Telethon para proporcionar acceso en EE. UU. a una terapia génica aprobada por la FDA, WASKYRATM, mediante una vía completamente sin fines de lucro.

OTXL también formó en enero de 2026 una empresa conjunta estratégica con la Sociedad Americana de Terapia Génica y Celular (ASGCT) para lanzar CGTxchange, un centro de información y mercado conjunto para terapias génicas y celulares en etapa clínica que han sido despriorizadas por razones financieras o estratégicas. Combinando la plataforma basada en IA de OTXL con la red científica y clínica global de ASGCT, CGTxchange busca reactivar el impulso del desarrollo y ampliar vías sostenibles para que los pacientes accedan a tratamientos prometedores para condiciones raras.

La asociación P4ML acelerará el acceso a terapias génicas y celulares para pacientes en MENA:

P4ML impulsa la entrega de terapias avanzadas en genes y células en Oriente Medio y Norte de África, combinando experiencia regional profunda con alianzas científicas de clase mundial. Como primer socio de BeginNGS en EMEAI, la plataforma de cribado neonatal genómico de próxima generación lanzada por el Instituto de Medicina Genómica Infantil Rady (RCIGM), P4ML desempeña un papel clave en transformar la identificación y tratamiento de enfermedades raras.

Operando bajo un modelo alineado con ONG, P4ML garantiza que los bebés y sus familias nunca sean monetizados, permitiendo el desarrollo ético y la aceleración de nuevas terapias. BeginNGS busca reducir la odisea diagnóstica y promover la equidad en salud identificando condiciones genéticas severas antes de que aparezcan síntomas. Resultados revisados por pares publicados en The American Journal of Human Genetics demuestran una reducción del 97% en falsos positivos y beneficios medibles en 1 de cada 13 bebés, creando una vía escalable desde el diagnóstico temprano hasta el desarrollo acelerado de terapias huérfanas.

Respaldado por un consorcio de primer nivel de empresas biofarmacéuticas, innovadores en biotecnología, grupos de defensa de pacientes y instituciones académicas y clínicas reconocidas globalmente, BeginNGS refuerza aún más la posición de P4ML como socio de ejecución en MENA para terapias avanzadas.

Patrick J. Moloney, CEO de P4ML, afirmó:

“Esta asociación busca solucionar la mayor falla en la innovación en salud global: que miles de niños puedan ser diagnosticados pero no tratados. P4ML ha construido su modelo en los EAU y en toda la región MENA para garantizar que los datos, el cribado neonatal y las terapias avanzadas se traduzcan en acceso real. Convertirse en Miembro Fundador del Acelerador de Terapéuticas para Huérfanos es un paso importante hacia un nuevo estándar global: comercialización ética que entregue curas, no márgenes.”

Craig Martin, CEO del Acelerador de Terapéuticas para Huérfanos (OTXL), agregó:

“El Acelerador de Terapéuticas para Huérfanos fue creado para promover terapias prometedoras para enfermedades ultra-raras que han sido archivadas porque no pueden ser desarrolladas y disponibles para pacientes globales mediante modelos comerciales tradicionales. Las capacidades avanzadas de omics de P4ML, su estrategia de salud global y sus vínculos profundos con MENA fortalecerán nuestra capacidad para identificar pacientes más temprano y avanzar rápidamente en el desarrollo y acceso en una región con una necesidad insatisfecha excepcionalmente alta.”