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Denali Therapeutics presenta resultados financieros del cuarto trimestre y del año completo 2025 y aspectos destacados del negocio

Denali Therapeutics Inc.

Vie, 27 de febrero de 2026 a las 6:01 AM GMT+9 12 min de lectura

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Denali Therapeutics Inc.

La preparación para el lanzamiento de Tividenofusp alfa (DNL310; ETV:IDS) se estableció antes de la fecha objetivo de acción del 5 de abril de 2026 para la Ley de Tarifas de Usuarios de Medicamentos con Receta (PDUFA) para el síndrome de Hunter

Datos preliminares de la fase 1/2 de DNL126 (ETV:SGSH) presentados en el WORLD_Symposium™ 2026, apoyando planes para seguir una vía de aprobación acelerada en el síndrome de Sanfilippo tipo A

Actividades de inicio en marcha para el estudio de fase 1b de DNL628 (OTV:MAPT) para Alzheimer y de DNL952 (ETV:GAA) para la enfermedad de Pompe de inicio tardío

La plataforma TransportVehicle™ y la cartera clínica avanzan en trastornos de almacenamiento lisosomal y enfermedades neurodegenerativas  

SOUTH SAN FRANCISCO, California, 26 de febrero de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – Denali Therapeutics Inc. (Nasdaq: DNLI) informó hoy los resultados financieros del cuarto trimestre y del año completo finalizados el 31 de diciembre de 2025, y compartió aspectos destacados del negocio.

“En 2025, logramos avances significativos para ofrecer opciones de tratamiento urgentemente necesarias para personas que viven con enfermedades neurodegenerativas y trastornos de almacenamiento lisosomal, basándonos en la sólida base científica que define a Denali,” dijo Ryan Watts, Ph.D., Director Ejecutivo de Denali Therapeutics. “Establecimos la preparación comercial para el lanzamiento anticipado de tividenofusp alfa para personas y familias afectadas por el síndrome de Hunter y continuamos avanzando en nuestra plataforma TransportVehicle en enfermedades neurológicas y sistémicas graves que afectan a millones en todo el mundo.

“En 2026, nos enfocamos en lanzar tividenofusp alfa y transformar la vida de personas que viven con otras enfermedades graves. Los datos presentados en el WORLD_Symposium_ respaldan nuestros planes de seguir una vía de aprobación acelerada para DNL126 en el síndrome de Sanfilippo tipo A. También estamos iniciando estudios clínicos de DNL628 (OTV:MAPT) en Alzheimer y de DNL952 (ETV:GAA) en la enfermedad de Pompe de inicio tardío. En los próximos tres años, esperamos avanzar de cuatro a seis programas adicionales en la clínica, guiados por nuestro compromiso con los pacientes a quienes servimos.”

Resultados financieros del cuarto trimestre de 2025 y actualizaciones recientes de programas

PROGRAMAS CLÍNICOS

Tividenofusp alfa (DNL310; ETV:IDS) para el síndrome de Hunter (mucopolisacaridosis tipo II [MPS II])

Denali ha establecido la preparación para el lanzamiento comercial en anticipación a una decisión regulatoria sobre la Solicitud de Licencia de Biológicos (BLA) para tividenofusp alfa bajo la vía de aprobación acelerada de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA), con una fecha objetivo de acción del 5 de abril de 2026. Los resultados del ensayo clínico abierto de fase 1/2 de tividenofusp alfa se publicaron en la edición del 1 de enero de 2026 de The New England Journal of Medicine. El estudio global en curso de fase 2/3, COMPASS, se espera que genere evidencia confirmatoria y respalde las presentaciones regulatorias globales; la inscripción en la cohorte A (participantes con neuronopatía) se completó en diciembre de 2025.

Continúa la historia  

DNL126 (ETV:SGSH) para el síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA)

En febrero de 2026, Denali presentó datos preliminares de fase 1/2 en el WORLD_Symposium_ demostrando que el tratamiento con DNL126 resultó en reducciones sustanciales en biomarcadores de la enfermedad en el líquido cefalorraquídeo (CSF heparan sulfate y GM3) y en la periferia (heparan sulfate en orina), con un perfil de seguridad generalmente consistente con terapias de reemplazo enzimático ya establecidas. Estos datos preliminares respaldan una vía de aprobación acelerada en el síndrome de Sanfilippo tipo A. La planificación para un estudio confirmatorio global de fase 3 está en marcha.

TAK-594/DNL593 (PTV:PGRN) para la demencia frontotemporal relacionada con GRN

TAK-594/DNL593 es una terapia de reemplazo de progranulina administrada por vía intravenosa que utiliza la tecnología Protein TransportVehicle™ de Denali para transportar la progranulina a través de la barrera hematoencefálica (BBB) y hacia el cerebro en personas con FTD-GRN. La inscripción en el estudio de fase 1/2 en curso se completó con un total de 40 participantes con FTD-GRN. Se esperan datos iniciales de pacientes con FTD-GRN en 2026. El programa se desarrolla en colaboración con Takeda.

DNL952 (ETV:GAA) para la enfermedad de Pompe

DNL952 está habilitado por la plataforma Enzyme TransportVehicle™ de Denali y diseñada para mejorar la entrega de la enzima faltante, GAA, en los músculos y a través de la BBB hacia el cerebro. En enero de 2026, Denali anunció que la FDA había levantado la suspensión clínica de la Solicitud de Nuevo Medicamento en Investigación (IND) para DNL952. Las actividades de inicio del estudio de fase 1 están en marcha.

DNL628 (OTV:MAPT) para Alzheimer

DNL628 está habilitado por la plataforma Oligonucleotide TransportVehicle™ de Denali y diseñada para cruzar la BBB y reducir la proteína tau mediante la targeting del gen MAPT que codifica para tau. En enero de 2026, Denali anunció que la Solicitud de Ensayo Clínico (CTA) para el estudio de fase 1b de DNL628 había sido aprobada y las actividades de inicio del estudio están en marcha.

BIIB122/DNL151 (inhibidor de molécula pequeña LRRK2) para Parkinson

Se espera que en mediados de 2026 se publiquen los resultados del estudio global de fase 2b LUMA de BIIB122 para Parkinson en etapa temprana. El estudio fase 2a BEACON en Parkinson asociado a LRRK2 continúa en curso. El programa LRRK2 se desarrolla en colaboración con Biogen.

SAR443122/DNL758 (eclitasertib; inhibidor de RIPK1 de molécula pequeña) para colitis ulcerosa

Se esperan resultados en la primera mitad de 2026 del estudio de fase 2 con eclitasertib en participantes con colitis ulcerosa moderada a severa. El programa se desarrolla por Sanofi.

PROGRAMAS EN ETAPA DE HABILITACIÓN IND

Denali tiene varios programas adicionales en etapa de habilitación IND, incluyendo DNL921 (ATV:Abeta) para Alzheimer; DNL111 (ETV:GCase) para Parkinson y enfermedad de Gaucher; DNL622 (ETV:IDUA) para MPS I; y DNL422 (OTV:SNCA) para Parkinson.

Actualizaciones corporativas

En diciembre, Denali anunció dos eventos de financiamiento. El primero fue un acuerdo de financiamiento de regalías sintéticas por 275 millones de dólares con Royalty Pharma plc, basado en las ventas netas futuras de tividenofusp alfa. El segundo fue una oferta pública exitosa de acciones ordinarias y warrants prefinanciados por aproximadamente 200 millones de dólares en ingresos netos.

Participación en próximas conferencias para inversores

Conferencia anual de salud de TD Cowen, 2-4 de marzo de 2026, Boston

Cumbre de biotecnología de UBS Miami - Catalyst for Change, 8-10 de marzo de 2026, Miami

Conferencia global de salud de Leerink, 8-11 de marzo de 2026, Miami

Cumbre de biotecnología de Jefferies 2026 en la playa, 10-11 de marzo de 2026, Miami  

Resultados financieros del cuarto trimestre y del año completo 2025

Las pérdidas netas fueron de 128.5 millones de dólares en el trimestre y 512.5 millones en el año finalizado el 31 de diciembre de 2025, en comparación con pérdidas netas de 114.8 millones y 422.8 millones en el mismo período del año anterior.

Los gastos totales en investigación y desarrollo fueron de 97.9 millones y 418.8 millones para el trimestre y el año finalizados el 31 de diciembre de 2025, en comparación con 99.8 millones y 396.4 millones en el mismo período del año anterior. El aumento de aproximadamente 22.4 millones en 2025 respecto al período comparable del año anterior se atribuye principalmente a mayores costos externos de investigación y desarrollo relacionados con múltiples programas preclínicos y clínicos de TransportVehicle, así como a mayores gastos de personal y otros gastos operativos asociados con nuestra planta de fabricación de moléculas grandes en Salt Lake City, Utah. Estos aumentos se vieron parcialmente compensados por menores gastos externos en programas de moléculas pequeñas, lo que también contribuyó a una disminución de 1.9 millones en gastos de investigación y desarrollo en el trimestre finalizado el 31 de diciembre de 2025, en comparación con el mismo período del año anterior.

Los gastos generales y administrativos fueron de 39.5 millones y 136.6 millones en el trimestre y el año finalizados el 31 de diciembre de 2025, en comparación con 30.1 millones y 105.4 millones en el mismo período del año anterior. Los aumentos de 9.4 millones y 31.1 millones en estos gastos se deben principalmente a incrementos en la plantilla y otras actividades relacionadas con la preparación para el posible lanzamiento comercial de tividenofusp alfa.

El efectivo, equivalentes de efectivo y valores negociables sumaron aproximadamente 966.2 millones de dólares al 31 de diciembre de 2025.

Acerca de Denali Therapeutics

Denali Therapeutics Inc. es una compañía de biotecnología que desarrolla una nueva clase de bioterapéuticos diseñados para cruzar la barrera hematoencefálica mediante su plataforma propietaria TransportVehicle™. Con una plataforma de entrega clínicamente validada y una cartera en crecimiento de candidatos terapéuticos en todas las etapas de desarrollo, Denali avanza hacia su objetivo de ofrecer medicamentos efectivos para transformar la vida de personas con enfermedades neurodegenerativas, trastornos de almacenamiento lisosomal y otras enfermedades graves. Para más información, visite www.denalitherapeutics.com.

Nota de precaución sobre declaraciones prospectivas

Este comunicado contiene declaraciones prospectivas según la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995. Las declaraciones prospectivas expresadas o implícitas en este comunicado incluyen, pero no se limitan a, expectativas sobre la plataforma TransportVehicle™ y sus terapéuticos y potencial comercial; estrategias y planes de negocio de Denali, incluyendo hitos clave previstos para 2026 y más allá, y la capacidad de Denali para ejecutar sus estrategias comerciales; planes, cronogramas y expectativas relacionadas con la franquicia Enzyme TransportVehicle™ y su potencial terapéutico y comercial; planes, cronogramas y expectativas respecto a tividenofusp alfa (DNL310), incluyendo el momento, probabilidad y alcance de aprobaciones regulatorias y lanzamiento comercial, el potencial terapéutico de tividenofusp alfa, y la probabilidad de que los datos de la fase 2/3 COMPASS respalden evidencia confirmatoria para presentaciones y aprobaciones regulatorias globales; planes, cronogramas y expectativas respecto a DNL126, incluyendo la disponibilidad de datos del estudio de fase 1/2, el potencial terapéutico de DNL126, la probabilidad y vía de aprobación regulatoria, y los planes para iniciar un estudio de fase 3; planes y expectativas respecto a DNL593 y la disponibilidad de datos del estudio de fase 1/2 en curso; planes y expectativas respecto a DNL628, incluyendo el estudio de fase 1b planeado; planes y expectativas respecto a DNL952, incluyendo el estudio de fase 1 y el potencial terapéutico del programa; planes, cronogramas y expectativas respecto a DNL151, incluyendo el estudio de fase 2a BEACON en curso, y la disponibilidad de datos del estudio de fase 2b LUMA; expectativas respecto a DNL758 y la disponibilidad de datos del estudio de fase 2; la ocurrencia de posibles pagos de hitos, incluyendo los de Royalty Pharma plc; los futuros gastos operativos de Denali y la previsión de liquidez; planes de participación en próximas conferencias para inversores; y declaraciones del Director Ejecutivo de Denali. Todos los medicamentos actualmente en desarrollo por Denali son en investigación y no han recibido aprobación regulatoria para ninguna indicación. Los resultados reales están sujetos a riesgos e incertidumbres y pueden diferir materialmente de los indicados en estas declaraciones prospectivas debido a estos riesgos e incertidumbres, incluyendo pero no limitándose a: impacto de condiciones económicas adversas, aranceles e inflación en los negocios y operaciones de Denali; la ocurrencia de eventos, cambios u otras circunstancias que puedan dar lugar a la terminación de acuerdos con Sanofi, Takeda, Biogen u otros colaboradores; la transición de Denali a una compañía de desarrollo de medicamentos en etapa avanzada; la capacidad de Denali y sus colaboradores para completar el desarrollo y, si se aprueba, la comercialización de sus candidatos a medicamentos; la capacidad de Denali y sus colaboradores para inscribir pacientes en sus ensayos clínicos en curso y futuros; la dependencia de Denali de terceros para la fabricación y suministro de sus candidatos a medicamentos; la dependencia de Denali en el desarrollo exitoso de su tecnología de plataforma de barrera hematoencefálica y sus programas y candidatos; la capacidad de Denali y sus colaboradores para realizar o completar ensayos clínicos en los plazos previstos; el riesgo de que los perfiles preclínicos de los candidatos a medicamentos de Denali no se traduzcan en ensayos clínicos; la posibilidad de que los ensayos clínicos difieran de los resultados preclínicos, clínicos tempranos, preliminares o esperados; el riesgo de eventos adversos significativos, toxicidades u otros efectos secundarios indeseables; la incertidumbre de que los candidatos a medicamentos obtengan las aprobaciones regulatorias necesarias para su comercialización; la capacidad de Denali para seguir creando una cartera de candidatos a medicamentos o comercializar productos; desarrollos relacionados con competidores y la industria de Denali, incluyendo candidatos a medicamentos y terapias competidoras; la capacidad de Denali para obtener, mantener o proteger derechos de propiedad intelectual relacionados con sus candidatos a medicamentos; la implementación de los planes estratégicos de Denali para su negocio, candidatos y tecnología de plataforma; la capacidad de Denali para obtener financiamiento adicional; la capacidad de Denali para pronosticar con precisión resultados financieros futuros y gestionar riesgos financieros en el entorno actual; y otros riesgos e incertidumbres, incluyendo los descritos en el Informe Anual más reciente y en los Informes Trimestrales en los formularios 10-K y 10-Q presentados ante la SEC el 27 de febrero de 2025 y el 6 de noviembre de 2025, y en futuros informes de Denali ante la SEC. Denali no asume obligación alguna de actualizar o revisar estas declaraciones prospectivas, ni de ajustar estas declaraciones a resultados reales, salvo cuando la ley lo exija.

Denali Therapeutics Inc.
Estados de Resultados Consolidados Resumidos
(No auditados)
(En miles, salvo cantidades por acción y por acción)

Denali Therapeutics Inc.
Balance General Consolidado Resumido
(No auditado)
(En miles)

Contacto para inversores:
Laura Hansen, Ph.D.
hansen@dnli.com

Contacto para medios:
Erin Patton
epatton@dnli.com

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