3 Acciones de Biotecnología Deprimidas: ¿Pueden Recuperarse?

El mes pasado ha sido terriblemente difícil para las acciones de biotecnología en general. Eso hizo que no fuera un momento propicio para reportar resultados de ensayos clínicos que no fueran excepcionales.

Aparentemente, estas tres startups de biotecnología no recibieron el mensaje. Las tres acciones cayeron fuerte tras resultados que no fueron exactamente lo que los inversores esperaban.

¿Alguna de estas acciones encajaría en la cartera de un comprador de gangas? Antes de que siquiera pienses en intentar atrapar una de estas cuchillas que caen, mira qué fue lo que llevó a estas acciones a bajar en primer lugar.

Compañía (Acción) Pérdida en un mes Capitalización de mercado
Frequency Therapeutics (FREQ +0.00%) 71% 370 millones de dólares
Scholar Rock Holding (SRRK +12.10%) 48% 1.000 millones de dólares
Solid Biosciences (SLDB +0.42%) 36% 573 millones de dólares

Fuente de datos: Yahoo! Finanzas.

  1. Frequency Therapeutics

Esta biotecnológica en etapa clínica intenta tratar una forma común de pérdida auditiva con su principal candidato, FX-322. La pérdida auditiva sensorineural (SNHL) es causada por daño en las células ciliadas del oído interno, que interrumpen la recepción de una frecuencia tras otra, hasta que todos parecen hablarte a través de altavoces de coche quemados. A principios de este año, las acciones de Frequency Therapeutics se dispararon porque una sola inyección de FX-322 en los oídos medios de 16 pacientes en un ensayo de fase 1 condujo a mejoras significativas en comparación con quienes recibieron un placebo.

Fuente de la imagen: Getty Images.

Más recientemente, las acciones de Frequency Therapeutics han sido duramente castigadas, porque FX-322 no pudo repetir su éxito previo en un ensayo más grande, controlado con placebo, que involucró múltiples inyecciones en lugar de solo una. Frequency Therapeutics culpa a su diseño de ensayo con múltiples inyecciones por los decepcionantes datos de la fase 2, y resultados más recientes de estudios de brazo único sugieren que todavía es demasiado pronto para rendirse.

Frequency Therapeutics piensa que más de 40 millones de personas en EE. UU. podrían beneficiarse de un medicamento como FX-322, que regenera las células ciliadas dañadas en el oído interno. Esto significa que la modesta capitalización de mercado de la compañía podría multiplicarse varias veces si Frequency Therapeutics logra demostrar evidencia sólida de que una sola inyección de su principal medicamento funciona como se espera.

  1. Scholar Rock Holding

Esta compañía en etapa precomercial está desarrollando un promotor experimental del crecimiento muscular llamado apitegromab para tratar una enfermedad rara llamada atrofia muscular espinal (AME). El daño progresivo en los nervios conduce a la pérdida de masa muscular, pero datos de seis meses del ensayo de fase 2 Topaz sugirieron que apitegromab podría ayudar a los pacientes con AME a lograr mejoras significativas en la función motora.

A principios de este mes, las acciones de Scholar Rock cayeron después de que los datos a 12 meses del estudio Topaz mostraron mejoras que no fueron tan significativas como los inversores esperaban. Los datos de seguimiento de apitegromab no generaron el impacto esperado, pero un enfoque que incluya un medicamento que prevenga el daño nervioso progresivo en pacientes con AME parece tener buenas probabilidades de éxito.

Biogen (BIIB +0.88%) también tiene un medicamento diseñado para prevenir el daño a las neuronas motoras, llamado Spinraza. Un subgrupo de pacientes con AME tipo 3 tratados con una combinación de Spinraza y apitegromab mostró mejoras significativas en la función muscular en el seguimiento a 12 meses. Estos pacientes todavía tendrán dificultades para abrir frascos de pepinillos, pero las mejoras medidas hasta ahora podrían traducirse en grandes mejoras en la calidad de vida a largo plazo.

Para buscar confirmación de las observaciones positivas señaladas en el estudio Topaz, Scholar Rock acelerará su principal candidato en un estudio pivotal más grande. Resultados exitosos en el futuro podrían ayudar a que esta acción recupere sus pérdidas recientes, y más.

  1. Solid Biosciences

Las acciones de esta biotecnológica en etapa clínica cayeron en marzo después de que la compañía reportara resultados decepcionantes en un ensayo clínico con pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Esta es una enfermedad hereditaria de desgaste muscular causada por mutaciones en el gen de la distrofina, una proteína estructural que evita que los tejidos musculares vecinos se desgasten entre sí con cada movimiento, respiración y latido del corazón.

El principal candidato de Solid Biosciences, SGT-001, es un vector viral lleno de instrucciones genéticas para partes del gen de la distrofina que ocurre naturalmente. Esta terapia génica experimental entrega microdistrofina, ya que la receta original es demasiado grande para caber dentro de cualquier virus reprogramado para funcionar como vehículo de entrega. Los primeros resultados mostraron signos alentadores de beneficio funcional durante una evaluación intermedia de un estudio de determinación de dosis en curso.

Las acciones de Solid se desplomaron en marzo después de que la compañía reportara resultados de seguimiento que no fueron tan fantásticos como esperaba Wall Street. Después de 48 semanas, los primeros tres pacientes que recibieron una dosis alta de SGT-001 mostraron mejoras leves que fueron mejores de lo que se esperaría en pacientes similares sin tratamiento, pero menores que las mejoras reportadas previamente para una dosis mucho menor.

¿Es probable que rebote?

Solid Biosciences no es la única compañía que desarrolla una forma miniaturizada de distrofina. La startup en etapa clínica compite contra Sarepta Therapeutics (SRPT 3.61%) y Pfizer (PFE +1.10%), y ambas han reportado datos a largo plazo algo decepcionantes. Resultados adicionales que diferencien a SGT-001 de la competencia podrían permitir que las acciones de Solid Biosciences suban nuevamente, pero podría tomar mucho tiempo. La compañía aún no sabe cuándo comenzará un ensayo de fase 3.

Frequency Therapeutics no descubrió una molécula completamente nueva para regenerar las células ciliadas del oído interno; FX-322 es un medicamento antiepiléptico antiguo combinado con un promotor de crecimiento celular ampliamente disponible, que generalmente se limita a experimentos de laboratorio. No hay nada de malo en reutilizar moléculas antiguas, pero los inversores deben saber que la compañía no tiene otras posibles fuentes de ingresos.

Frequency y Solid están realizando actos de alto riesgo sin red, pero el candidato principal de Scholar Rock es el primero en una serie de anticuerpos diseñados de manera única. En una conferencia científica reciente, Scholar Rock presentó un ensayo clínico recientemente iniciado con SRK-181, otro anticuerpo diseñado para ayudar al sistema inmunológico a luchar contra el cáncer. Como la compañía con más oportunidades, Scholar Rock parece más probable que rebote que las otras acciones de biotecnología en esta lista.

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