Acabo de ver que Ascendis obtuvo la aprobación de la FDA para YUVIWEL - aparentemente es el primer tratamiento semanal para la acondroplasia en niños. Eso en realidad es bastante importante si sigues las cosas de biotecnología. Han estado trabajando en esto durante años con su enfoque TransCon CNP, básicamente proporcionando exposición continua a CNP para combatir la señalización hiperactiva de FGFR3 que causa la acondroplasia. La aprobación fue acelerada basada en mejoras en la velocidad de crecimiento de su ensayo ApproaCH, que fue lo suficientemente sólido como para publicarlo en JAMA Pediatrics. Lo que llamó mi atención fue la reacción de las acciones - ASND subió de $233.50 a $243 en las operaciones después del horario, aproximadamente un 4% de aumento. Planean lanzarlo a principios del segundo trimestre de 2026 con su programa de apoyo a pacientes, además de que obtuvieron un Voucher de Revisión Prioritaria para Enfermedades Pediátricas Raras, que básicamente es un boleto dorado para futuras solicitudes de medicamentos. Todo el mercado de acondroplasia ha estado tranquilo durante tanto tiempo, así que esto se siente como un momento de verdadero avance para estos niños. Me pregunto si otras empresas de biotecnología ya están trabajando en tratamientos competidores ahora.

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