DAYBUE STIX obtient l'autorisation de la FDA : nouvelle option de traitement pour les patients atteints du syndrome de Rett

Acadia Pharmaceuticals a obtenu l’autorisation de la FDA américaine pour DAYBUE STIX, introduisant une formulation en poudre en alternative à sa solution orale existante pour la prise en charge du syndrome de Rett chez les patients pédiatriques et adolescents âgés de deux ans et plus. Cette maladie neurodéveloppementale génétique rare affecte environ 1 naissance sur 10 000 à 15 000 chez les filles dans le monde.

La nouvelle forme en poudre, approuvée récemment, conserve les mêmes caractéristiques d’efficacité et de sécurité que la formulation liquide DAYBUE qui a reçu l’approbation de la FDA en 2023. La société a indiqué que DAYBUE STIX sera initialement lancé avec une distribution restreinte à partir du premier trimestre 2026, suivie d’un accès élargi au marché prévu pour le début du deuxième trimestre 2026, tandis que la solution originale restera en circulation pour les patients existants.

Rett syndrome est un trouble neurologique progressif affectant principalement les filles, caractérisé par un développement normal dans un premier temps, suivi d’une régression des capacités motrices, de la communication et des fonctions cognitives. L’introduction de DAYBUE STIX offre aux patients et aux soignants une voie d’administration supplémentaire, ce qui pourrait améliorer l’observance du traitement et la qualité de vie des personnes atteintes de cette maladie invalidante.

Cette étape réglementaire souligne l’innovation pharmaceutique continue visant les troubles neurologiques rares chez l’enfant, en fournissant aux cliniciens diverses options de traitement pour mieux servir les populations de patients vulnérables.