Rezdiffra désormais disponible aux États-Unis en tant que premier traitement approuvé par la FDA pour la NASH avancée

Le paysage pharmaceutique pour la stéatohépatite non alcoolique (NASH), également appelée “MASH” dans la nomenclature clinique récente, a évolué avec l’introduction sur le marché de Rezdiffra (resmetirom). Fabriqué par Madrigal Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MDGL), ce traitement représente une avancée clinique significative pour les patients atteints de NASH non cirrhotique présentant une fibrose hépatique modérée à avancée aux stades F2 à F3. Le médicament est administré une fois par jour sous forme orale, en tant qu’agoniste THR-β conçu pour traiter les mécanismes physiopathologiques sous-jacents de la NASH.

Approbation par la FDA et fondement des preuves cliniques

La voie réglementaire a abouti à une approbation accélérée par la FDA, soutenue par les données d’essais de phase 3 du programme MAESTRO-NASH, qui ont démontré des améliorations cliniques mesurables. Ces résultats ont été publiés dans le New England Journal of Medicine en février 2024, fournissant la base de preuve pour l’autorisation de Rezdiffra. Le cadre réglementaire inclut une condition : l’approbation durable dépend de la vérification du bénéfice clinique par le biais d’études de confirmation en cours.

Un essai parallèle évalue simultanément si Rezdiffra réduit la progression vers la décompensation hépatique chez les patients atteints de cirrhose liée à la NASH bien compensée, par rapport à un placebo. Ces investigations simultanées visent à établir la durabilité de la réponse au traitement et à élargir la base de preuves soutenant l’efficacité.

Mise en œuvre clinique et accès pour les patients

Depuis l’obtention de l’autorisation réglementaire, Madrigal a mobilisé ses ressources à travers son infrastructure de distribution. Les réseaux de pharmacies spécialisées traitent les prescriptions, les chaînes d’approvisionnement sont pleinement opérationnelles, et les premières populations de patients ont déjà commencé le traitement. L’indication concerne les adultes atteints de NASH non cirrhotique présentant des stades de fibrose F2-F3, avec Rezdiffra prescrit en complément d’une modification diététique et d’une activité physique accrue.

Le cadre de prescription adopte une approche centrée sur le patient : le diagnostic ne nécessite pas de biopsie hépatique, ce qui constitue une rupture avec la méthodologie diagnostique traditionnelle. Cette voie non invasive facilite potentiellement une détection et une initiation du traitement plus précoces par rapport aux protocoles diagnostiques dépendants de la biopsie.

Réaction de la communauté clinique

Les spécialistes en hépatologie rapportent que la disponibilité de Rezdiffra transforme fondamentalement les conversations cliniques avec les patients atteints de NASH. Pour les praticiens gérant des patients répondant aux critères de gravité de la fibrose, la disponibilité d’une intervention pharmacologique approuvée par la FDA offre une option thérapeutique jusque-là absente. Ce développement a dynamisé les équipes cliniques auparavant limitées aux modifications du mode de vie et aux recommandations de soins de soutien.

La détermination de la posologie suit les paramètres de poids corporel du patient, avec une supervision clinique continue pour ajuster le traitement. La combinaison d’une intervention pharmaceutique avec une alimentation et une activité physique continues représente le paradigme actuel de traitement dans le cadre de l’indication approuvée.

Cette approbation marque une étape importante pour Madrigal Pharmaceuticals et le domaine du traitement de la NASH, établissant un précédent pour le développement thérapeutique futur dans cette catégorie de maladies hépatiques auparavant limitée en options.