Rege Nephro sécurise des actifs de développement avancé de Tamibarotène auprès de Syros Pharmaceuticals pour l'expansion du marché américain

Rege Nephro Co., Ltd., une société biotechnologique en phase clinique basée à Kyoto, a réussi à finaliser une acquisition stratégique des ressources de recherche et de fabrication liées au tamibarotène auprès de Syros Pharmaceuticals, Inc. le 26 février 2025. La transaction comprenait des données de développement complètes, une documentation sur la sécurité, des partenariats de fabrication et des fournitures pharmaceutiques nécessaires pour faire progresser le composé dans le cadre du développement clinique aux États-Unis.

La logique stratégique derrière l’accord

L’acquisition des actifs liés au tamibarotène par Rege Nephro représente une étape cruciale dans l’expansion de la portée clinique du candidat médicament au-delà du Japon. Syros Pharmaceuticals avait précédemment investi dans des essais de phase 3 pour des indications alternatives telles que le syndrome myélodysplasique et la leucémie myéloïde aiguë, générant ainsi une intelligence substantielle en matière de sécurité et de fabrication. En obtenant ces actifs propriétaires — y compris les données de sécurité humaine, les accords avec des organisations de fabrication sous contrat et les fournitures d’ingrédients pharmaceutiques actifs — Rege Nephro bénéficie d’un accès accéléré aux voies réglementaires américaines sans dupliquer les travaux de développement antérieurs.

Comprendre le potentiel thérapeutique du tamibarotène

Désigné RN-014 lors du programme de développement de Rege Nephro, le tamibarotène fonctionne comme un agoniste du récepteur de l’acide rétinoïque spécifiquement conçu pour traiter la polykystose rénale autosomique dominante (PKD). Le composé agit en supprimant le développement aberrant des kystes tout en restaurant la fonction rénale chez les patients atteints de PKD, une maladie génétique progressive touchant des millions de personnes dans le monde.

Les preuves cliniques commencent à apparaître favorablement. L’essai de phase 2 au Japon, lancé en décembre 2023, a terminé l’enrôlement pour sa deuxième cohorte. À ce jour, le profil de sécurité reste rassurant, aucun événement indésirable majeur n’ayant été documenté, tandis que des signaux préliminaires d’efficacité ont validé l’hypothèse thérapeutique.

La voie à suivre : de l’expansion du Japon aux États-Unis

La stratégie immédiate de Rege Nephro consiste à consolider les données d’efficacité et de sécurité issues de son essai japonais en cours avant de passer à des opérations cliniques basées aux États-Unis. Les actifs acquis auprès de Syros Pharmaceuticals — y compris la documentation sur la sécurité humaine prête pour la demande de nouveau médicament (NDA) et les accords de fabrication établis — positionnent l’entreprise pour rationaliser son calendrier de soumission réglementaire et son efficacité opérationnelle. Ce transfert d’actifs élimine les coûts de développement redondants et permet une initiation plus rapide de l’enrôlement de patients américains.

À propos des entreprises

Rege Nephro : Fondée en 2019, la société est issue de recherches menées par le professeur Kenji Osafune au Centre de recherche et d’application sur les cellules iPS (CiRA) de l’Université de Kyoto. L’organisation se spécialise dans le développement de thérapies cellulaires et de petites molécules pour les maladies du rein, du foie et du pancréas, en s’appuyant sur des plateformes de médecine régénérative de pointe.

Syros Pharmaceuticals : La société biopharmaceutique basée à Boston (NASDAQ:SYRS) a précédemment fait progresser le tamibarotène à travers des phases cliniques avancées avant de rediriger ses ressources de développement vers d’autres priorités de pipeline.