La FDA approuve la formulation en pellet d'ORLADEYO de BioCryst pour les jeunes patients atteints de HAE, marquant une étape majeure dans le domaine pédiatrique

BioCryst Pharmaceuticals a obtenu l’autorisation de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour une formulation pédiatrique d’ORLADEYO (berotralstat), établissant le médicament de la société comme la principale option préventive orale ciblée pour l’angioedème héréditaire chez les enfants à partir de 2 ans.

La dernière approbation réglementaire marque une expansion significative de la présence clinique d’ORLADEYO. La nouvelle forme orale en granulés, spécifiquement conçue pour les patients pédiatriques, offre une méthode d’administration plus pratique par rapport aux approches traditionnelles de traitement pour cette jeune population de patients.

La base clinique de cette approbation provient de l’essai APeX-P, qui a démontré des bénéfices cliniques significatifs pour le groupe d’âge ciblé. Les données de l’étude ont révélé que les patients ont connu une diminution rapide et soutenue de la fréquence de leurs crises mensuelles d’HAE, fournissant ainsi une preuve de l’efficacité préventive du traitement pour réduire la charge de la maladie chez les enfants.

Avec cette autorisation, ORLADEYO occupe désormais une position unique sur le marché en tant que premier et seul médicament prophylactique oral ciblé disponible pour tous les patients atteints d’HAE à partir de 2 ans. Cette approbation souligne l’engagement de BioCryst à combler les lacunes dans la prise en charge des maladies rares pédiatriques et offre aux familles une option de thérapie préventive basée sur des preuves, spécialement adaptée aux jeunes patients souffrant d’angioedème héréditaire.