## Mouvement stratégique de Pfizer dans le traitement des troubles sanguins rares avec un accord mondial de 5,4 milliards de dollars avec Global Blood Therapeutics

Pfizer a signé un accord définitif pour acquérir Global Blood Therapeutics dans le cadre d'une transaction en espèces d'une valeur d'environ 5,4 milliards de dollars, marquant une expansion significative de la présence du géant pharmaceutique dans l'hématologie rare. Selon l'accord, les actionnaires recevront 68,50 $ par action, avec l'approbation unanime des conseils d'administration des deux sociétés. Cette acquisition devrait être finalisée après les approbations réglementaires habituelles et le consentement des actionnaires.

**Renforcement de la position sur le marché dans la drépanocytose**

La transaction souligne l'engagement de Pfizer de trois décennies envers les troubles sanguins rares tout en établissant un portefeuille plus solide dans le traitement de la drépanocytose. Global Blood Therapeutics apporte une expertise spécialisée et un pipeline de thérapies innovantes visant à combler les lacunes critiques de cette population de patients sous-traitée. La franchise combinée pourrait atteindre des ventes mondiales maximales dépassant $3 milliards, positionnant Pfizer comme un acteur clé dans ce domaine thérapeutique.

**Portefeuille de produits et génération de revenus**

Au cœur de cette acquisition se trouve Oxbryta (voxelotor), une thérapie orale quotidienne qui cible directement la cause profonde de la drépanocytose en inhibant la polymérisation de l'hémoglobine. Depuis son approbation par la FDA en novembre 2019, le médicament a généré environ $195 millions de dollars en ventes nettes en 2021 et a obtenu des approbations dans plusieurs régions, notamment l'Union européenne, les Émirats arabes unis, Oman et la Grande-Bretagne. Ce médicament représente une avancée significative, car il augmente l'affinité de l'oxygène de l'hémoglobine, empêchant ainsi la falciformation et la destruction des globules rouges qui caractérisent la maladie.

**Avancement du développement clinique**

Au-delà du produit établi, Global Blood Therapeutics fait progresser un pipeline prometteur. GBT601, un inhibiteur oral de la polymérisation de l'hémoglobine de nouvelle génération actuellement en essais de phase 2/3, vise à améliorer à la fois l'hémolyse et la réduction des crises vaso-occlusives — les épisodes de douleur aiguë qui impactent gravement la qualité de vie des patients. De plus, inclacumab, un anticorps monoclonal entièrement humain ciblant P-sélectine, fait l'objet de deux essais cliniques de phase 3 en tant que traitement trimestriel potentiel pour réduire la fréquence des crises et les taux de réadmission à l'hôpital. Les deux composés ont reçu des désignations de médicament orphelin de la FDA.

**Financement et mise en œuvre**

Pfizer prévoit de financer l'acquisition avec ses réserves de trésorerie existantes. La société souhaite tirer parti de son infrastructure de distribution mondiale pour élargir l'accès des patients aux traitements de Global Blood Therapeutics, en particulier dans les régions les plus touchées par la drépanocytose, notamment les populations d'Afrique subsaharienne et d'autres zones à ressources limitées où la maladie est la plus répandue.

**Contexte de la maladie et besoin médical non satisfait**

La drépanocytose touche environ 4,5 millions de personnes dans le monde, la maladie impactant de manière disproportionnée les individus d'origine africaine. La maladie se caractérise par une anémie hémolytique, des crises de douleur récurrentes et des dommages progressifs aux organes, débutant dès la petite enfance. Historiquement, le marché a connu d'importants besoins non satisfaits pour des thérapies traitant à la fois la cause profonde et les complications aiguës de la maladie, rendant des innovations comme Oxbryta particulièrement précieuses pour les communautés de patients qui manquent depuis longtemps de traitements efficaces.