Sanofi fait face à un revers CRL sur un médicament contre la sclérose en plaques tout en obtenant une victoire dans l'UE pour l'inhibiteur de la BTK

Sanofi a révélé un obstacle réglementaire majeur cette semaine lorsque la FDA a émis une lettre de réponse complète (CRL) concernant sa demande pour le tolebrutinib, un inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton (BTK) ciblant la sclérose en plaques secondaire progressive non récidivante (nrSPMS) chez l’adulte. Ce revers représente la deuxième révision majeure du calendrier d’approbation en quelques mois, l’agence s’attendant désormais à fournir de nouvelles orientations d’ici le premier trimestre 2026.

Les retards réglementaires aggravent les déceptions cliniques antérieures

La décision de la CRL s’inscrit dans un schéma de défis croissants pour le programme d’inhibiteurs BTK de Sanofi. Plus tôt cette année, la FDA a prolongé deux fois la période d’examen du tolebrutinib — d’abord de trois mois au printemps, puis à nouveau après que la société a soumis un protocole d’accès élargi à la demande du régulateur. La date initiale de décision du 28 septembre 2025 a été repoussée au 28 décembre, puis encore retardée au début de 2026.

Ce calendrier s’aligne avec de nouveaux revers cliniques. Ces dernières semaines, Sanofi a révélé que son essai de phase III PERCEUS évaluant le tolebrutinib dans la sclérose en plaques primaire progressive (PPMS) n’a pas atteint les objectifs principaux pour ralentir la progression du handicap. La société a ensuite décidé de cesser le développement supplémentaire dans le PPMS, qui représente environ 10 % de la population atteinte de sclérose en plaques. Malgré les préoccupations concernant l’efficacité, le profil de sécurité est resté cohérent avec les études précédentes.

Ces défis rappellent 2022, lorsque la FDA a imposé une suspension partielle des essais cliniques du tolebrutinib après avoir identifié des cas de lésions hépatiques induites par le médicament chez les participants à l’essai. Bien que la société ait finalement abandonné des essais séparés pour la myasthénie grave, l’indication pour la sclérose en plaques a continué d’avancer — jusqu’à présent.

Performance du marché et perspectives des analystes

Les actions SNY ont gagné seulement 1,1 % au cours des six derniers mois, sous-performant largement la hausse de 20,4 % du secteur de la santé dans son ensemble, ce qui reflète le scepticisme du marché quant à la voie à suivre pour le médicament. La CRL et l’échec récent de l’essai suggèrent une réévaluation de la solidité du pipeline de Sanofi en neurologie.

Cependant, la société a obtenu une victoire importante à l’échelle internationale. La Commission européenne a approuvé Wayrilz (rilzabrutinib), un autre inhibiteur de la BTK, pour le traitement des patients adultes atteints de thrombocytopénie immunitaire (ITP) qui ont échoué à d’autres thérapies. Cette approbation fait suite à une opinion positive du comité en octobre et a été soutenue par les données de l’essai de phase III LUNA 3, montrant des améliorations des taux de plaquettes soutenus. La FDA avait déjà autorisé Wayrilz pour la ITP chronique en août 2025.

Quelles sont les prochaines étapes pour les investisseurs

Les fortunes divergentes du pipeline de Sanofi — en pause pour la sclérose en plaques mais en progression pour l’ITP — soulignent l’imprévisibilité du développement de médicaments. Avec de nouvelles orientations de la CRL attendues d’ici mars 2026, la société doit prendre des décisions cruciales concernant la viabilité commerciale du tolebrutinib. Les observateurs du marché suivent si des soumissions de données supplémentaires peuvent relancer la demande ou si Sanofi décidera de réorienter ses ressources vers ses programmes BTK validés dans les indications hématologiques.