Le cours de l'action Ultragenyx a augmenté en raison de la réception d'une évaluation prioritaire par la FDA

LootboxPhobia · 2026-02-24T09:20:20+00:00

Investing.com -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) Le cours de l'action a augmenté de 1,6 % lundi, après que la société a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accepté sa demande d'autorisation de mise sur le marché pour le traitement génique DTX401 AAV destiné à la maladie de stockage du glycogène de type Ia.La FDA a accordé à cette demande un statut de priorité, et a fixé la date d'action au 23 août 2026 conformément à la loi sur le paiement basé sur l'utilisation des médicaments sur ordonnance. Si elle est approuvée, DTX401 deviendra le premier traitement ciblant la cause fondamentale de la GSDIa.La demande d'autorisation de mise sur le marché est basée sur les données d'un projet de développement clinique comprenant 52 patients traités et un suivi allant jusqu'à six ans. Les résultats de l'étude de phase 3 GlucoGene, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, ont montré que les patients ayant reçu DTX40

LootboxPhobia

2026-02-24 09:20:20

Investing.com – Les actions d’Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ :RARE) ont augmenté de 1,6 % lundi après que la société a annoncé que la Food and Drug Administration des États-Unis a accepté sa demande de licence biologique pour la thérapie génique DTX401 AAV pour la maladie de stockage du glycogène de type I.

La FDA a accordé une priorité à la demande et a fixé une date d’action au 23 août 2026, en vertu de la loi sur la rémunération des utilisateurs de médicaments sur ordonnance. Si elle est approuvée, la DTX401 serait le premier traitement à cibler la cause sous-jacente du GSDIa.

La demande de licence pour les biologiques repose sur des données issues d’un programme de développement clinique qui a inclus 52 patients traités et jusqu’à six ans de suivi. Les données de l’étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo sur le glucogène de phase 3 ont montré que les patients traités par DTX401 avaient une consommation et une fréquence quotidiennes de fécule de maïs réduites, tout en maintenant des niveaux d’hypoglycémie plus bas, une amélioration des taux normaux de glucose sanguin et une tolérance au jeûne améliorée.

Ces bénéfices cliniques se traduisent par une amélioration de la qualité de vie rapportée par les patients, mesurée par l’échelle de l’impression globale du patient sur le changement. Selon la société, la DTX401 est bien tolérée et présente des caractéristiques de sécurité acceptables.

Si approuvé, le DTX401 sera fabriqué à l’usine de fabrication de thérapie génique Ultragenyx à Bedford, Massachusetts.

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