Le cours de l'action de Fulcrum Therapeutics chute fortement, malgré la publication des résultats d'essai

LootboxPhobia · 2026-02-24T12:55:27+00:00

Fulcrum Therapeutics Inc. voit son cours chuter de 20 % après avoir publié les résultats de l'essai de phase 1b de pociredir pour le traitement de la drépanocytose. Sur 12 patients, le niveau de HbF a augmenté en moyenne de 12,2 %, et certains patients ont montré une amélioration de leurs indicateurs. Bien que 6 cas de crises vasculaires soient survenus, la tolérance globale est bonne. La société prévoit de lancer la prochaine étude d'enregistrement en 2026.

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2026-02-24 12:55:27

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Investing.com – Les actions de Fulcrum Therapeutics Inc. (NASDAQ :FULC) ont chuté de 20 % mardi après que la société a publié les résultats sur 12 semaines du groupe de dose de 20 mg dans l’essai de phase 1b PIONEER du pociredir pour le traitement de la drépanocytose.

L’essai a montré une augmentation de 12,2 % de l’hémoglobine fœtale absolue moyenne à 12 semaines, passant de 7,1 % à 19,3 % chez 12 patients évaluables. Sept des 12 patients avaient un taux d’HbF absolu d’au moins 20 %, et tous les patients avaient une augmentation absolue d’HbF d’au moins 6,5 %.

La société a rapporté des améliorations des marqueurs d’hémolyse et d’érythropoïèse, avec une diminution de 40 % de la bilirubine indirecte, une diminution de 34 % de la lactate déshydrogénase, et une augmentation de l’hémoglobine moyenne de 7,3 g/dL à partir de la ligne de départ à 1,1 g/dL puis à 8,4 g/dL. La proportion de globules rouges contenant HbF est passée d’une moyenne de 31 % au départ à 63 % à la semaine 12.

Pendant la période de traitement de 12 semaines, 6 cas de crise vaso-oclusive ont été signalés, tandis que 7 des 12 patients n’ont signalé aucun COV. D’après les dossiers médicaux enregistrés par le médecin traitant pour 6 à 12 mois avant l’inscription, environ 16 cas de COV devraient survenir pendant la période de traitement.

Pociredir a généralement été bien toléré, sans événements indésirables graves liés au traitement et sans arrêt dû à des événements indésirables liés au traitement à la date limite des données du 23 décembre 2025. À cette date, le pociredir a été administré à 148 adultes, dont 89 ont reçu plusieurs doses pendant jusqu’à 12 semaines.

Fulcrum prévoit de fournir des détails supplémentaires sur la conception du prochain essai après avoir reçu les minutes de fin de phase avec la FDA au deuxième trimestre 2026. L’entreprise prévoit de lancer un essai d’enregistrement potentiel dans la seconde moitié de 2026.

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