P4ML devient membre fondateur de l'accélérateur Orphan Therapeutics (OTXL) pour soutenir un accès mondial plus large aux traitements des maladies ultra-rares

(MENAFN- Mid-East Info) L’expertise de P4ML en identification génomique des patients, ses liens avec les initiatives de santé au Moyen-Orient et ses racines biopharmaceutiques irlandaises seront utilisées pour soutenir la mission et les programmes d’OTXL

Abou Dhabi, Émirats arabes unis, février 2026 - P4ML, une entreprise du Future100 basée aux Émirats arabes unis, a été nommée membre fondatrice de l’Accelerateur de thérapies orphelines (OTXL), renforçant les capacités internationales d’OTXL en identification génomique des patients et améliorant le développement et l’accès à des thérapies avancées dans une région fortement touchée par les maladies rares.

Ce partenariat place P4ML au cœur du marché mondial en pleine expansion des médicaments de thérapie avancée (ATMP), évalué à plus de 25 milliards de dollars et devant dépasser 100 milliards de dollars d’ici 2030, tout en s’alignant sur la voie de développement et de commercialisation mondiale axée sur l’accès d’OTXL pour les thérapies de maladies ultra-rares en phase clinique. Grâce à son modèle intégré, OTXL reconstruit la voie pour des thérapies que la science peut développer mais que les systèmes traditionnels ne peuvent soutenir durablement, restaurant la viabilité et élargissant l’accès des patients à des traitements vitaux.

Cette annonce intervient à un moment réglementaire clé. Le 23 février, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a renouvelé son engagement à faire progresser les thérapies pour maladies ultra-rares via des directives actualisées soutenant des voies de développement basées sur des mécanismes d’action scientifiquement plausibles, notamment dans des conditions où les essais cliniques à grande échelle sont impossibles. Le cadre évolutif de la FDA renforce l’importance du diagnostic génomique précoce, de la rationale biologique validée et des modèles de développement innovants, éléments centraux de la plateforme axée sur l’accès d’OTXL et de la stratégie intégrée de dépistage néonatal à la thérapie de P4ML. En alignant plausibilité scientifique, commercialisation éthique et identification génomique en conditions réelles, le partenariat P4ML–OTXL est positionné pour transformer la flexibilité réglementaire en un accès accéléré et durable pour les patients.

Nouveau membre fondateur, le financement s’appuie sur des étapes clés récentes d’OTXL :

OTXL a rapidement concrétisé ses idées, atteignant des jalons majeurs tels que le lancement des Thérapies Orphelines, sa filiale d’accès commercial, et un partenariat de commercialisation innovant avec la Fondazione Telethon pour fournir un accès aux États-Unis à une thérapie génique approuvée par la FDA, WASKYRATM, via une voie entièrement à but non lucratif.

OTXL a également formé en janvier 2026 une coentreprise stratégique avec l’American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) pour lancer CGTxchange, une plateforme commune de dédouanement et de marché pour les thérapies géniques et cellulaires en phase clinique, dépriorisées pour des raisons financières ou stratégiques. En combinant la plateforme basée sur l’IA d’OTXL avec le réseau scientifique et clinique mondial de l’ASGCT, CGTxchange vise à relancer la dynamique de développement et à élargir les voies durables d’accès pour les traitements prometteurs de maladies rares.

Partenariat P4ML pour accélérer l’accès aux thérapies géniques et cellulaires pour les patients MENA :

P4ML conduit la livraison de thérapies avancées en génétique et en thérapie cellulaire à travers le Moyen-Orient et l’Afrique du Nord, combinant une expertise régionale approfondie avec des partenariats scientifiques de classe mondiale. En tant que premier partenaire EMEAI de BeginNGS, la plateforme de dépistage néonatal génomique de nouvelle génération lancée par le Rady Children’s Institute for Genomic Medicine (RCIGM), P4ML joue un rôle clé dans la transformation de l’identification et du traitement des maladies rares.

Opérant selon un modèle aligné avec une ONG, P4ML garantit que les bébés et leurs familles ne sont jamais monétisés, tout en permettant le développement éthique et l’accélération de nouvelles thérapies. BeginNGS vise à réduire l’odyssée diagnostique et à promouvoir l’équité en santé en identifiant précocement des conditions génétiques graves avant l’apparition des symptômes. Des résultats évalués par des pairs publiés dans l’American Journal of Human Genetics montrent une réduction de 97 % des faux positifs et un bénéfice mesurable pour 1 bébé sur 13, créant une voie évolutive du diagnostic précoce au développement accéléré de thérapies orphelines.

Soutenu par un consortium mondial de sociétés biopharmaceutiques, d’innovateurs en biotechnologie, de groupes de défense des patients et d’institutions académiques et cliniques reconnues internationalement, BeginNGS renforce la position de P4ML en tant que partenaire d’exécution pour les thérapies avancées dans la région MENA.

Patrick J. Moloney, PDG de P4ML, a déclaré :

« Ce partenariat vise à corriger la plus grande défaillance de l’innovation en santé mondiale : le fait que des milliers d’enfants puissent désormais être diagnostiqués mais pas traités. P4ML a construit son modèle aux Émirats arabes unis et dans la région MENA pour que les données, le dépistage néonatal et les thérapies avancées se traduisent en un véritable accès. Devenir membre fondateur de l’Accelerateur de thérapies orphelines est une étape majeure vers une nouvelle norme mondiale : une commercialisation éthique qui délivre des cures, pas des marges. »

Craig Martin, PDG de l’Accelerateur de thérapies orphelines (OTXL), a ajouté :

« L’Accelerateur de thérapies orphelines a été créé pour faire progresser des thérapies prometteuses pour des maladies ultra-rares, souvent mises de côté parce qu’elles ne peuvent pas être développées et rendues accessibles aux patients mondiaux via des modèles commerciaux traditionnels. Les capacités avancées en omiques de P4ML, sa stratégie de santé mondiale et ses liens profonds avec la région MENA renforceront notre capacité à identifier plus tôt les patients et à faire avancer rapidement le développement et l’accès dans une région où les besoins sont extrêmement importants. »

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