DAYBUE STIX Mendapatkan Persetujuan FDA: Opsi Pengobatan Baru untuk Pasien Sindrom Rett

Acadia Pharmaceuticals telah mendapatkan otorisasi dari FDA AS untuk DAYBUE STIX, memperkenalkan formulasi bubuk sebagai alternatif dari solusi oral yang ada untuk mengelola sindrom Rett pada pasien anak dan remaja berusia dua tahun ke atas. Kondisi neurodevelopmental genetik langka ini mempengaruhi sekitar 1 dari 10.000 hingga 15.000 kelahiran perempuan di seluruh dunia.

Formulasi bubuk yang baru disetujui ini mempertahankan karakteristik efektivitas dan keamanan yang identik dengan formulasi DAYBUE cair yang mendapatkan persetujuan FDA pada 2023. Perusahaan menyatakan bahwa DAYBUE STIX akan diluncurkan awalnya dengan distribusi terbatas mulai Q1 2026, diikuti oleh akses pasar yang diperluas di awal Q2 2026, sementara solusi asli tetap beredar untuk pasien yang sudah ada.

Sindrom Rett adalah gangguan neurologis progresif yang terutama mempengaruhi perempuan, ditandai dengan perkembangan awal yang normal diikuti oleh regresi dalam kontrol motorik, komunikasi, dan kemampuan kognitif. Pengenalan DAYBUE STIX menawarkan pasien dan pengasuh jalur pemberian tambahan, yang berpotensi meningkatkan kepatuhan pengobatan dan kualitas hidup bagi mereka yang mengelola kondisi yang melemahkan ini.

Tonggak regulasi ini menegaskan inovasi farmasi yang berkelanjutan dalam menargetkan gangguan neurologis langka pada anak-anak, memberikan klinisi berbagai opsi pengiriman pengobatan untuk melayani populasi pasien yang rentan.