NeuroSense Therapeutics Menandai Tonggak Klinis Utama: PrimeC Menunjukkan Janji dalam Menghentikan Perkembangan ALS di Tengah Posisi Keuangan yang Lebih Baik

NeuroSense Therapeutics Ltd. (Nasdaq: NRSN), sebuah perusahaan bioteknologi tahap klinis yang fokus pada gangguan neurodegeneratif berat, mengumumkan data tahap 2b yang menjanjikan untuk terapi investigasinya PrimeC dalam amyotrophic lateral sclerosis (ALS), bersama dengan hasil keuangan akhir tahun 2024. Aset utama perusahaan menunjukkan kemampuan untuk secara signifikan memperlambat perkembangan penyakit dalam uji coba PARADIGM dengan 68 pasien, menempatkan NeuroSense pada posisi untuk potensi kemajuan ke tahap 3 dan masuk pasar akhirnya.

Terobosan Klinis Menegaskan Potensi Terapi PrimeC

Studi Tahap 2b PARADIGM memenuhi dua target utamanya, dengan PrimeC menunjukkan pengurangan 33% dalam kecepatan progresi penyakit (seperti diukur oleh skor ALSFRS-R) selama periode observasi 18 bulan (p=0.007). Selain memperlambat kerusakan neuron motor, senyawa ini mengurangi risiko gabungan kematian, masuk ICU, dan intervensi pernapasan sebesar 58%, yang berarti peningkatan hasil kelangsungan hidup. Yang menarik, pasien mengalami fungsi yang tetap terjaga dalam berbicara dan menelan—dua domain penting yang sering terganggu pada ALS—sementara mereka menoleransi pengobatan dengan baik.

“2024 merupakan titik balik bagi NeuroSense Therapeutics,” kata CEO Alon Ben-Noon. “Uji coba PARADIGM kami memvalidasi kapasitas PrimeC dalam mengubah penyakit pada kondisi dengan kebutuhan medis yang mendalam. Keselarasan FDA terhadap protokol tahap 3 kami setelah pertemuan Tipe C memperkuat kepercayaan kami untuk maju ke tahap pengembangan berikutnya.”

Jalan ke Depan: Strategi Regulasi dan Komersialisasi

Berdasarkan hasil ini, NeuroSense Therapeutics secara aktif mengejar diskusi kemitraan untuk pengembangan bersama dan komersialisasi PrimeC. Perusahaan telah mendapatkan persetujuan dari FDA terhadap desain studi tahap 3 yang diusulkan, dengan pendaftaran peserta diperkirakan akan dimulai pada 2025. Selain itu, NeuroSense berencana untuk memulai komersialisasi awal di Kanada, di mana analis memperkirakan potensi pendapatan tahunan puncak antara $100 juta dan $150 juta.

Perlindungan kekayaan intelektual diperkuat ketika Kantor Paten dan Merek Dagang AS memberikan paten utama untuk formulasi proprietary PrimeC, memperpanjang eksklusivitas hingga 2042.

Kesehatan Keuangan Mendukung Pengembangan Berkelanjutan

NeuroSense Therapeutics melaporkan pengeluaran riset dan pengembangan sebesar $5,7 juta pada 2024, turun 21,9% dari $7,3 juta pada 2023, terutama karena pengurangan pengeluaran subkontraktor dan pengurangan kompensasi berbasis saham. Pengeluaran umum dan administrasi mencapai $4,2 juta pada 2024 dibandingkan dengan $4,8 juta tahun sebelumnya, penurunan 12,5% yang dikaitkan dengan optimalisasi tenaga kerja dan biaya asuransi profesional yang lebih rendah, sebagian diimbangi oleh peningkatan biaya konsultasi.

Per 31 Desember 2024, NeuroSense Therapeutics memegang cadangan kas sebesar $3,4 juta. Total aset mencapai $4,6 juta, sementara ekuitas pemegang saham meningkat menjadi $2,6 juta dari posisi defisit sebesar $1,8 juta pada 2023. Kerugian bersih untuk tahun tersebut adalah $10,2 juta, atau $0,54 per saham dilusian, dibandingkan dengan $10,1 juta ($0,74 per saham) pada 2023.

Memahami Konteks Penyakit

Amyotrophic lateral sclerosis mempengaruhi sekitar 5.000 individu yang baru didiagnosis setiap tahun di Amerika Serikat, dengan perkembangan penyakit yang biasanya menyebabkan kelumpuhan total dan kematian dalam 24 hingga 60 bulan. Opsi terapi saat ini tetap terbatas, dan populasi ALS global diperkirakan akan bertambah sebesar 24% di seluruh AS dan Uni Eropa hingga 2040, menciptakan permintaan klinis yang besar.

Tentang PrimeC dan NeuroSense Therapeutics

PrimeC merupakan kombinasi dosis tetap dari ciprofloxacin dan celecoxib—dua farmasi yang sudah mapan yang diformulasikan ulang sebagai pengobatan oral rilis diperpanjang. Kombinasi ini dirancang untuk secara bersamaan mengatasi berbagai mekanisme patologis dalam ALS, termasuk peradangan neuro, deposisi besi oksidatif, dan gangguan proses RNA. Uji coba Tahap 2a sebelumnya mengonfirmasi keamanan dan menunjukkan peningkatan yang terukur dalam stabilitas fungsional dan parameter pernapasan bersamaan dengan perubahan biomarker yang menunjukkan aktivitas biologis. Baik FDA maupun European Medicines Agency telah memberikan status obat yatim piatu untuk PrimeC.

NeuroSense Therapeutics berfokus pada menerjemahkan wawasan ilmiah ke dalam terapi kombinasi yang menargetkan berbagai jalur penyakit di berbagai kondisi neurodegeneratif termasuk Parkinson dan Alzheimer.