Terapi Oral On-Demand Pertama untuk Hereditary Angioedema Sekarang Tersedia: sebetralstat dari KalVista Menandai Satu Dekade Kemajuan Medis

Penderita hereditary angioedema (HAE) secara historis menghadapi tantangan besar: mengelola serangan yang tidak dapat diprediksi dan berpotensi mengancam nyawa memerlukan injeksi intravena atau subkutan. Beban pengobatan ini berubah secara drastis dengan disetujuinya oleh FDA sebuah inhibitor kallikrein plasma baru yang dikembangkan oleh KalVista Pharmaceuticals—EKTERLY (sebetralstat)—menandai obat oral on-demand pertama untuk gangguan genetik langka ini dalam lebih dari sepuluh tahun.

Mengapa Persetujuan Ini Penting untuk Manajemen HAE

Bukti klinis yang mendukung persetujuan sebetralstat sangat meyakinkan. Uji klinis KONFIDENT fase 3, studi klinis terbesar yang pernah dilakukan pada HAE, melibatkan 136 pasien di 66 situs di 20 negara. Hasil yang dipublikasikan di New England Journal of Medicine menunjukkan bahwa EKTERLY mencapai kecepatan pemulihan gejala yang jauh lebih cepat, mengurangi tingkat keparahan serangan, dan mencapai resolusi lebih cepat daripada plasebo—dengan profil keamanan yang sebanding dengan plasebo itu sendiri.

Data dunia nyata dari uji ekstensi terbuka KONFIDENT-S mengungkapkan hasil yang bahkan lebih menjanjikan. Pada September 2024, pasien yang diobati dengan sebetralstat mampu mengonsumsi obat dalam waktu median hanya 10 menit setelah gejala muncul. Untuk presentasi yang paling parah—pembengkakan laring, serangan abdominal, dan serangan terobosan meskipun terapi profilaksis—pemulihan gejala dimulai dalam sekitar 1,3 jam, tanpa memandang lokasi serangan atau usia pasien.

Mengubah Kemandirian Pasien dan Kualitas Hidup

Yang membedakan EKTERLY dari pengobatan on-demand sebelumnya bukan hanya efektivitasnya, tetapi juga aksesibilitasnya. Terapi sebelumnya memerlukan administrasi medis—sebuah beban yang menunda pengobatan dan membatasi kemampuan pasien untuk merespons secara langsung terhadap serangan. Formulasi oral sebetralstat memberdayakan individu untuk mengobati serangan secara mandiri, kapan saja dan di mana saja gejala muncul.

“Ini sangat berarti bagi orang yang mengalami serangan terobosan meskipun menggunakan terapi pencegahan jangka panjang,” kata peneliti klinis yang terlibat dalam penyelidikan KONFIDENT. “Memiliki opsi yang dapat diambil sendiri secara langsung sesuai kebutuhan sejalan dengan filosofi pengobatan modern: melakukan intervensi dini untuk mencegah pembengkakan berkembang dan mengurangi beban penyakit secara keseluruhan.”

Obat ini disetujui untuk pasien berusia 12 tahun ke atas, dengan studi pediatrik yang sedang berlangsung untuk penggunaannya pada anak-anak yang lebih muda. Pemantauan keamanan dari lebih dari 1.700 kasus pengobatan dalam KONFIDENT-S mengonfirmasi profil tolerabilitas yang konsisten, dengan sakit kepala menjadi efek samping yang paling umum dilaporkan.

Menangani Kebutuhan yang Belum Terpenuhi Secara Persisten

Meskipun ada opsi profilaksis, sebagian besar pasien HAE mengalami serangan yang tidak dapat diprediksi yang membutuhkan akses cepat ke pengobatan akut. Peralihan dari terapi yang bergantung pada injeksi ke pengobatan oral sendiri merupakan perubahan kualitatif dalam manajemen penyakit—yang mendukung intervensi dini dan mengurangi kecemasan terkait terbatasnya akses pengobatan.

KalVista telah meluncurkan sebetralstat di pasar AS secara langsung, dengan dokter dapat meresepkan EKTERLY mulai hari ini. Perusahaan telah membangun program dukungan pasien yang komprehensif untuk membantu individu yang memenuhi syarat dalam navigasi asuransi, akses cakupan, dan dukungan berkelanjutan selama pengobatan.

Beberapa aplikasi regulasi untuk sebetralstat masih dalam peninjauan di pasar internasional utama, menempatkan terapi ini sebagai pengobatan dasar potensial untuk manajemen HAE di seluruh dunia.