Rege Nephro Mengamankan Aset Pengembangan Tamibarotene Lanjutan dari Syros Pharmaceuticals untuk Perluasan Pasar AS

Rege Nephro Co., Ltd., sebuah perusahaan biotech tahap klinis yang berbasis di Kyoto, telah berhasil menyelesaikan akuisisi strategis sumber daya penelitian dan manufaktur terkait tamibarotene dari Syros Pharmaceuticals, Inc. pada 26 Februari 2025. Transaksi ini mencakup data pengembangan komprehensif, dokumentasi keamanan, kemitraan manufaktur, dan pasokan farmasi yang diperlukan untuk memajukan senyawa tersebut ke dalam pengembangan klinis di AS.

Alasan Strategis di Balik Kesepakatan

Akuisisi aset tamibarotene oleh Rege Nephro mewakili langkah penting dalam memperluas jangkauan klinis kandidat obat ini di luar Jepang. Syros Pharmaceuticals sebelumnya berinvestasi dalam uji coba Fase 3 untuk indikasi alternatif termasuk sindrom myelodysplastik dan leukemia mieloid akut, menghasilkan intelijen keamanan dan manufaktur yang substansial. Dengan memperoleh aset kepemilikan ini—termasuk data keamanan manusia, perjanjian organisasi manufaktur kontrak, dan pasokan bahan aktif farmasi—Rege Nephro mendapatkan akses yang dipercepat ke jalur regulasi AS tanpa menduplikasi pekerjaan pengembangan sebelumnya.

Memahami Potensi Terapi Tamibarotene

Ditetapkan sebagai RN-014 selama program pengembangan Rege Nephro, tamibarotene berfungsi sebagai agonis reseptor asam retinoat yang dirancang khusus untuk mengatasi penyakit ginjal polikistik autosomal dominan. Senyawa ini bekerja dengan menekan perkembangan kista yang menyimpang sekaligus memulihkan fungsi ginjal pada pasien dengan ADPKD, sebuah gangguan genetik progresif yang mempengaruhi jutaan orang di seluruh dunia.

Bukti klinis mulai muncul secara positif. Uji coba Fase 2 di Jepang, yang dimulai pada Desember 2023, telah menyelesaikan pendaftaran untuk kohort kedua. Hingga saat ini, profil keamanannya tetap meyakinkan tanpa kejadian merugikan utama yang terdokumentasi, sementara sinyal efektivitas awal telah memvalidasi hipotesis terapeutik.

Jalur Ke Depan: Ekspansi dari Jepang ke Amerika Serikat

Strategi langsung Rege Nephro melibatkan pengkonsolidasian data efektivitas dan keamanan dari uji coba Jepang yang sedang berlangsung sebelum beralih ke operasi klinis berbasis di AS. Aset yang diperoleh dari Syros Pharmaceuticals—termasuk dokumentasi keamanan manusia yang siap untuk Pengajuan Obat Baru dan perjanjian manufaktur yang sudah mapan—menempatkan perusahaan untuk mempercepat garis waktu pengajuan regulasi dan efisiensi operasional. Transfer aset ini menghilangkan biaya pengembangan yang redundan dan memungkinkan dimulainya pendaftaran pasien di Amerika dengan lebih cepat.

Tentang Perusahaan

Rege Nephro: Didirikan pada 2019, perusahaan ini muncul dari penelitian yang dilakukan oleh Profesor Kenji Osafune di Pusat Penelitian dan Aplikasi Sel iPS (CiRA) di Universitas Kyoto. Organisasi ini mengkhususkan diri dalam mengembangkan terapeutik seluler dan molekul kecil untuk penyakit ginjal, hati, dan pankreas, memanfaatkan platform pengobatan regeneratif mutakhir.

Syros Pharmaceuticals: Perusahaan biopharmaceutical yang berbasis di Boston (NASDAQ:SYRS) sebelumnya mengembangkan tamibarotene melalui fase klinis lanjutan sebelum mengalihkan sumber daya pengembangannya ke prioritas pipeline lain.