Roche Bermitra dengan Shape Therapeutics dalam Platform Penyuntingan RNA Canggih untuk Pengobatan Penyakit Neurodegeneratif dan Penyakit Langka

Shape Therapeutics telah menjalin kemitraan transformasional dengan raksasa farmasi Roche, menandai tonggak penting dalam evolusi teknologi terapi gen berbasis RNA. Kolaborasi ini berfokus pada platform inovatif RNAfix™ dari Shape Therapeutics dan potensi integrasi teknologi pengantaran AAVid™ untuk menciptakan pengobatan generasi berikutnya yang menargetkan area terapi penting.

Lingkup Aliansi Strategis

Kemitraan ini membangun kerangka penelitian multi-target yang berfokus pada pengembangan terapi gen untuk kondisi termasuk penyakit Alzheimer, penyakit Parkinson, dan indikasi penyakit langka tertentu. Shape Therapeutics akan memanfaatkan mesin penemuan berbasis AI untuk mengidentifikasi kandidat pengembangan yang menjanjikan, sementara Roche bertanggung jawab penuh untuk memajukan penemuan ini melalui pengembangan klinis dan mengkomersialkan terapi yang dihasilkan secara global.

Teknologi platform yang mendasari kolaborasi ini mewakili pendekatan berbeda terhadap intervensi terapeutik. RNAfix™ menggunakan mekanisme penyuntingan dasar yang terinspirasi dari alam untuk modifikasi RNA yang tepat, sementara AAVid™ mengantarkan vektor virus adeno-asosiasi spesifik jaringan—komponen penting untuk pengantaran gen yang tertarget dan efisien ke jaringan yang terkena.

Arsitektur Keuangan dan Penciptaan Nilai

Kerangka komersial mencerminkan kepercayaan Roche terhadap potensi kemitraan ini. Shape Therapeutics berpotensi menerima pembayaran di muka diikuti oleh struktur tonggak pencapaian yang komprehensif terkait keberhasilan pengembangan, persetujuan regulasi, dan kinerja komersial. Nilai total potensial dari pembayaran tonggak ini bisa melebihi $3 miliar, ditambah dengan pengaturan royalti berlapis pada produk yang berhasil dipasarkan.

Model keuangan ini menempatkan Shape Therapeutics untuk mendapatkan manfaat dari setiap fase jalur pengembangan sambil menjaga keselarasan dengan tujuan komersialisasi Roche.

Rationale Strategis dan Dampak Industri

James Sabry, Kepala Kemitraan Farmasi Roche, menekankan bahwa metodologi penyuntingan RNA dari Shape Therapeutics menunjukkan potensi disruptif yang didasarkan pada prinsip biologis dasar. Kemitraan ini terintegrasi secara mulus dengan inisiatif terapi gen yang lebih luas dari Roche, memungkinkan pemimpin farmasi mengakses teknologi RNA mutakhir sambil memperluas jalur terapi mereka di area penyakit berdampak tinggi.

Bagi Shape Therapeutics, kolaborasi ini memvalidasi platform teknologi kepemilikannya dan mempercepat translasi penelitian berbasis AI menjadi kandidat klinis. Misi perusahaan untuk memajukan teknologi RNA terobosan dalam terapi gen mendapatkan dukungan nyata melalui infrastruktur pengembangan dan kemampuan komersialisasi global Roche.

Gambaran Platform Teknologi

Platform terintegrasi Shape Therapeutics mencakup beberapa teknologi payload—RNAskip™, RNAfix™, dan RNAswap™—yang dikombinasikan dengan sistem pengantaran AAVid™ generasi berikutnya dan SquareBio, solusi manufaktur untuk produksi terapi gen yang skalabel. Elemen-elemen ini dikordinasikan melalui mesin AI kepemilikan yang mengoptimalkan pengambilan keputusan di seluruh siklus penelitian dan pengembangan, menempatkan perusahaan untuk memajukan solusi terapeutik seumur hidup di berbagai aplikasi penyakit.