FDA Menyetujui Formulasi Butiran ORLADEYO dari BioCryst untuk Pasien HAE Muda, Menandai Tonggak Penting Pediatrik

BioCryst Pharmaceuticals telah menerima persetujuan dari Food and Drug Administration (FDA) AS untuk formulasi ORLADEYO (berotralstat) yang khusus untuk pediatri, menetapkan obat perusahaan sebagai pilihan pencegahan oral yang terarah dan utama untuk angioedema herediter pada anak usia 2 tahun ke atas.

Persetujuan regulasi terbaru ini menandai perluasan signifikan dari jejak klinis ORLADEYO. Format butiran oral yang baru disetujui ini dirancang khusus dengan mempertimbangkan pasien pediatri, menawarkan metode pemberian yang lebih praktis dibandingkan pendekatan pengobatan tradisional untuk populasi pasien muda ini.

Dasar klinis untuk persetujuan ini berasal dari uji coba APeX-P, yang menunjukkan manfaat klinis yang berarti untuk kelompok usia yang ditargetkan. Data studi mengungkapkan bahwa pasien mengalami penurunan yang cepat dan berkelanjutan dalam frekuensi serangan HAE bulanan mereka, memberikan bukti efektivitas pencegahan pengobatan ini dalam mengurangi beban penyakit pada anak-anak.

Dengan persetujuan ini, ORLADEYO kini memegang posisi pasar yang unik sebagai satu-satunya obat profilaksis oral yang terarah dan tersedia untuk semua usia pasien HAE mulai dari 2 tahun. Persetujuan ini menegaskan komitmen BioCryst untuk mengatasi kekurangan pengobatan dalam manajemen penyakit langka pediatri dan memberikan keluarga pilihan terapi pencegahan berbasis bukti yang dirancang khusus untuk pasien muda yang mengalami angioedema herediter.