Penggunaan Mandiri ULTOMIRIS Mingguan Menunjukkan Kinerja yang Setara dengan Pengobatan IV dalam Uji Coba Fase 3

Alexion Pharmaceuticals telah menyampaikan berita menjanjikan dari studi fase 3 yang penting yang mengevaluasi formulasi subkutan ULTOMIRIS (ravulizumab-cwvz), sebuah inhibitor komplemen terkemuka untuk gangguan darah langka. Uji coba ini berhasil memenuhi tujuan utamanya, menunjukkan bahwa obat ultomiris inovatif yang diberikan melalui injeksi berkinerja sebanding dengan versi intravena tradisional.

Apa yang Ditunjukkan Data

Studi acak ini melibatkan 136 pasien dengan paroksismal nokturnal hemoglobinuria (PNH) yang sebelumnya telah stabil dengan terapi komplemen. Peserta dibagi 2:1 antara obat subkutan ULTOMIRIS yang baru dan pengobatan IV yang sudah ada. Pada Hari 71, versi subkutan mencapai non-inferioritas dalam konsentrasi serum trough (p < 0.0001), yang berarti pasien menerima inhibisi komplemen yang konsisten dan efektif tanpa mengorbankan efikasi.

Temuan utama termasuk tingkat lactate dehydrogenase yang stabil dan penekanan protein C5 bebas yang terjaga di semua pasien. Data keamanan tetap konsisten dengan profil yang diketahui dari formulasi obat ultomiris ini, tanpa kejadian adverse event yang tidak terduga atau infeksi serius selama periode pengobatan 71 hari.

Sebuah Terobosan untuk Kenyamanan Pasien

Potensi terobosan terletak pada pengiriman. Setiap dosis mingguan menggunakan perangkat yang dirancang khusus dan ramah pasien yang menempel pada kulit dan dapat disuntikkan sendiri dengan menekan tombol sederhana. Pasien dapat menyelesaikan dosis penuh mereka tanpa tangan dalam waktu sekitar 10 menit—sebuah perubahan besar dari waktu yang dibutuhkan untuk infus intravena.

Dari 135 pasien yang menyelesaikan fase terkendali, semua kecuali satu memilih untuk melanjutkan dengan obat ultomiris subkutan dalam studi ekstensi yang sedang berlangsung, menunjukkan preferensi nyata di dunia nyata terhadap opsi pengobatan ini.

Jalan Menuju Persetujuan dan Seterusnya

Alexion kini mengantisipasi pengajuan untuk persetujuan regulasi di AS dan Uni Eropa selama Q3 2021 untuk kombinasi obat dan perangkat ULTOMIRIS subkutan. Pengajuan ini akan mencakup dua indikasi: PNH dan sindrom uremik hemolitik atipikal (aHUS).

Jika disetujui, versi ini bisa menjadi opsi inhibitor komplemen subkutan pertama untuk kedua kondisi, berpotensi mengubah pola pengobatan bagi pasien yang mengelola gangguan ultra-jarang yang menghancurkan ini. Kemampuan administrasi sendiri dapat meningkatkan kualitas hidup dengan mengurangi kunjungan ke rumah sakit dan menawarkan otonomi yang lebih besar atas jadwal pengobatan.

Signifikansi Klinis

Bagi dokter yang merawat PNH dan aHUS, formulasi obat ultomiris mewakili kemajuan yang berarti. Pasien dengan kondisi ini menghadapi komplikasi serius termasuk hemolisis dan pembekuan darah. Memiliki opsi subkutan yang mempertahankan profil inhibisi komplemen yang sama dengan versi IV memperluas akses pengobatan sambil mempertahankan efikasi klinis.

Perusahaan berencana mengumpulkan data keamanan selama 12 bulan dari periode ekstensi sebelum pengajuan akhir, memastikan bukti komprehensif tentang keamanan jangka panjang dan tolerabilitas untuk otoritas regulasi di seluruh dunia.