Data Terobosan K36 Therapeutics tentang KTX-1001 Menetapkan Panggung untuk Pengobatan Multiple Myeloma yang Terarah di Pertemuan ASH Mendatang

K36 Therapeutics siap untuk menyajikan temuan klinis penting yang memajukan dasar ilmiah untuk inhibisi MMSET/NSD2 sebagai strategi terapeutik dalam multiple myeloma t(4;14). Perusahaan akan menampilkan beberapa presentasi di Pertemuan dan Pameran Tahunan American Society of Hematology ke-66, yang dijadwalkan pada 6-10 Desember 2024, di San Diego, California.

Kemajuan Klinis Menunjukkan Keterlibatan Target

Inti dari agenda presentasi K36 Therapeutics menampilkan hasil escalasi dosis Fase 1 awal untuk KTX-1001, inhibitor oral, pertama dalam kelasnya untuk MMSET. Data awal uji coba mengungkapkan peningkatan tergantung dosis dalam paparan obat yang disertai pengurangan yang sesuai pada biomarker H3K36me2—indikator utama keterlibatan target. Aktivitas farmakodinamik ini sejalan dengan prediksi prap klinis dan mendukung pengembangan berkelanjutan.

Menurut Benjamin Winograd, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer K36 Therapeutics, “Profil keamanan yang diamati pada dosis yang relevan secara terapeutik memberikan dasar yang kuat untuk melanjutkan ke fase perluasan dosis. Kami mengantisipasi memulai studi kombinasi pada 2025, memadukan agen oral investigasi kami dengan pendekatan standar perawatan termasuk inhibitor proteasom dan obat imunomodulator untuk mengoptimalkan pengobatan bagi pasien t(4;14).”

Uji coba ini, yang dikarakterisasi sebagai studi terbuka satu lengan pada pasien multiple myeloma (RRMM) yang kambuh dan refrakter, telah menunjukkan tolerabilitas yang baik disertai aktivitas klinis yang menjanjikan. Pierre Bories, MD, PhD, Hematolog di Toulouse University Cancer Institute, mencatat bahwa fase escalasi dosis secara jelas memvalidasi MMSET sebagai target terapeutik yang layak untuk populasi pasien berisiko tinggi ini.

Tiga Presentasi Poster Menyoroti Mekanisme dan Validasi Praklinis

Wawasan Mekanistik dari Karakterisasi Biokimia

K36 Therapeutics akan mempresentasikan analisis biokimia rinci tentang mekanisme KTX-1001 menggunakan teknologi resonansi permukaan plasmon (SPR). Data menunjukkan bagaimana senyawa ini mencapai pengurangan H3K36me2 dengan menggeser S-adenosyl methionine (SAM), kofaktor penting yang bertanggung jawab untuk metilasi H3K36. Pendekatan analitik baru ini memberikan kejelasan yang belum pernah ada tentang aksi molekuler KTX-1001.

Efficacy Praklinis Program KTX-1029

Presentasi pendamping akan menampilkan data efikasi in vitro dan in vivo untuk KTX-1029, inhibitor selektif MMSET yang lain dan dikembangkan oleh K36 Therapeutics. KTX-1029 menunjukkan aktivitas agen tunggal yang kuat dalam model multiple myeloma t(4;14) dan menunjukkan potensi sinergis saat dikombinasikan dengan inhibitor proteasom yang sudah mapan (bortezomib dan carfilzomib) di kedua pengaturan penyakit sensitif dan resisten. Temuan ini memperkuat hipotesis terapeutik yang mendasari penargetan MMSET.

Memenuhi Kebutuhan Medis yang Belum Terpenuhi

Terry Connolly, Ph.D., Presiden dan Chief Executive Officer K36 Therapeutics, menekankan pentingnya klinis: “Momentum pendaftaran peserta telah meningkat secara signifikan sejak presentasi ASH awal tahun lalu. Ini mencerminkan minat nyata dari peneliti dan pasien terhadap opsi terapeutik oral untuk multiple myeloma berisiko tinggi. Bagi pasien dengan t(4;14) yang telah kehabisan pengobatan konvensional, KTX-1001 mewakili pendekatan terapeutik yang benar-benar baru yang dirancang khusus sesuai biologi penyakit mereka.”

Data kolektif yang disajikan oleh K36 Therapeutics menegaskan dasar ilmiah dan potensi praktis dari inhibisi MMSET dalam mengubah hasil bagi subkelompok pasien yang sangat menantang ini. Bukti klinis, biokimia, dan praklinis dari KTX-1001 dan KTX-1029 membangun narasi yang meyakinkan untuk kelas terapeutik yang sedang berkembang ini.

Tentang K36 Therapeutics dan Rencana Pengembangan Masa Depan

Didirikan pada Februari 2021, K36 Therapeutics adalah perusahaan bioteknologi swasta yang didukung oleh investor ventura terkemuka termasuk Atlas Venture, F-Prime Capital, Eight Roads Ventures, Nextech, dan Bristol Myers Squibb (NYSE:BMS). Misi perusahaan berfokus pada menerjemahkan modulasi jalur epigenetik menjadi terapeutik molekul kecil pertama dalam kelasnya untuk pasien onkologi.

Untuk informasi tambahan tentang uji coba Fase 1 (NCT05651932) dan pusat klinis yang berpartisipasi, pihak yang berminat dapat mengunjungi registri uji coba. Detail lebih lanjut tentang K36 Therapeutics tersedia di www.k36tx.com, dengan pembaruan rutin yang dibagikan melalui LinkedIn.