Sanofi Menghadapi Kemunduran CRL pada Obat MS Sambil Mengamankan Kemenangan UE untuk Inhibitor BTK

Sanofi mengungkapkan hambatan regulasi yang signifikan minggu ini saat FDA mengeluarkan surat tanggapan lengkap (CRL) terkait aplikasi tolebrutinib, sebuah inhibitor tirosin kinase Bruton’s (BTK) yang menargetkan multiple sclerosis progresif sekunder non-relapsing (nrSPMS) pada orang dewasa. Kemunduran ini merupakan revisi kedua besar terhadap garis waktu persetujuan dalam beberapa bulan, dengan badan pengatur kini diperkirakan akan memberikan panduan lebih lanjut pada Q1 2026.

Penundaan Regulasi Memperburuk Kekecewaan Klinis Sebelumnya

Keputusan CRL mengikuti pola tantangan yang meningkat untuk program inhibitor BTK Sanofi. Awal tahun ini, FDA memperpanjang periode peninjauan tolebrutinib dua kali—pertama selama tiga bulan di musim semi, kemudian lagi setelah perusahaan mengajukan protokol akses diperluas atas permintaan regulator. Tanggal keputusan awal 28 September 2025, didorong ke 28 Desember, kemudian ditunda lebih jauh ke awal 2026.

Waktu ini sejalan dengan kemunduran klinis terbaru. Dalam beberapa minggu terakhir, Sanofi mengungkapkan bahwa uji coba fase III PERCEUS yang mengevaluasi tolebrutinib pada MS progresif primer (PPMS) gagal memenuhi endpoint utama untuk memperlambat progresi disabilitas. Perusahaan kemudian memutuskan untuk menghentikan pengembangan lebih lanjut dalam PPMS, yang mewakili sekitar 10% dari populasi pasien MS. Meskipun ada kekhawatiran tentang efektivitas, profil keamanan tetap konsisten dengan studi sebelumnya.

Tantangan ini mengingatkan pada tahun 2022, ketika FDA memberlakukan penahanan klinis parsial pada studi tolebrutinib setelah mengidentifikasi kasus cedera hati yang disebabkan obat pada peserta uji coba. Meskipun perusahaan akhirnya menghentikan uji coba myasthenia gravis yang terpisah, indikasi MS terus maju—hingga sekarang.

Performa Pasar dan Pandangan Analis

Saham SNY telah naik hanya 1,1% selama enam bulan terakhir, secara material di bawah kinerja sektor kesehatan yang meningkat 20,4%, mencerminkan skeptisisme pasar terhadap jalur pengembangan obat ini. Keputusan CRL dan kegagalan uji coba terbaru menunjukkan penilaian ulang terhadap kekuatan pipeline Sanofi di bidang neurologi.

Namun, perusahaan meraih kemenangan penting secara internasional. Komisi Eropa menyetujui Wayrilz (rilzabrutinib), inhibitor BTK lain, untuk mengobati pasien dewasa dengan immune thrombocytopenia (ITP) yang gagal dalam terapi lain. Persetujuan ini mengikuti opini positif dari komite pada Oktober dan didukung oleh data uji coba fase III LUNA 3 yang menunjukkan peningkatan jumlah trombosit yang berkelanjutan. FDA telah menyetujui Wayrilz untuk ITP kronis pada Agustus 2025.

Apa yang Berikutnya untuk Investor

Nasib yang berbeda dari pipeline Sanofi—terhenti di MS tetapi maju di ITP—menegaskan ketidakpastian dalam pengembangan obat. Dengan panduan CRL lebih lanjut yang diharapkan pada Maret 2026, perusahaan menghadapi keputusan penting tentang kelayakan komersial tolebrutinib. Pengamat pasar sedang memantau apakah pengajuan data tambahan dapat menghidupkan kembali aplikasi tersebut atau apakah Sanofi akan mengalihkan sumber daya ke program BTK yang sudah tervalidasi dalam indikasi hematologis.