Obat Multiple Sclerosis Sanofi Menghadapi Hambatan Baru dari FDA karena CRL Menunda Garis Waktu Persetujuan

Inhibitor BTK Sanofi, tolebrutinib, menghadapi hambatan regulasi lain ketika FDA mengeluarkan surat tanggapan lengkap (CRL) yang menolak aplikasi obat untuk mengobati multiple sclerosis progresif sekunder non-relap(nrSPMS) pada orang dewasa. Kemunduran ini menandai penundaan besar kedua tahun ini, karena badan tersebut telah memperpanjang batas waktu peninjauan dua kali—pertama selama tiga bulan hingga Desember 2025, kemudian lagi hingga akhir Q1 2026 setelah perusahaan mengajukan protokol akses diperluas.

Roller Coaster Regulasi: Garis Waktu Penundaan

Perjalanan persetujuan tolebrutinib tidak berjalan mulus. FDA awalnya menetapkan tanggal keputusan 28 September 2025, tetapi mengklasifikasikan analisis klinis tambahan Sanofi sebagai amandemen besar, sehingga batas waktu diperpanjang hingga Desember. Ketika perusahaan mengajukan program akses diperluas atas permintaan FDA, badan tersebut mengoreksi harapan lagi, dengan panduan lebih lanjut sekarang diharapkan pada Maret 2026. Pola perpanjangan ini sering menandakan kekhawatiran mendasar tentang data efikasi atau keamanan selama proses peninjauan.

Sementara itu, saham SNY telah naik hanya 1,1% selama enam bulan terakhir, jauh tertinggal dari kenaikan sektor kesehatan yang sebesar 20,4% selama periode yang sama—sebuah kesenjangan kinerja yang mencerminkan kekhawatiran investor tentang pipeline.

Hambatan Klinis Memperkuat Tekanan Regulasi

Selain hambatan nrSPMS, Sanofi mengumumkan hasil uji coba yang mengecewakan untuk tolebrutinib dalam MS progresif primer (PPMS). Studi PERCEUS fase III gagal menunjukkan efikasi dalam memperlambat progresi disabilitas dibandingkan plasebo, memaksa perusahaan untuk menghentikan pengembangan dalam indikasi ini meskipun PPMS mempengaruhi sekitar 10% dari populasi pasien MS.

Latar belakang bermasalah dari obat ini juga mempengaruhi jadwal pengembangan. Pada 2022, FDA memberlakukan penahanan klinis parsial terhadap studi tolebrutinib di berbagai indikasi setelah mengidentifikasi cedera hati yang disebabkan obat pada peserta uji coba. Sementara program MS tetap berjalan dengan protokol yang dimodifikasi, studi myasthenia gravis dihentikan sepenuhnya karena perubahan lanskap kompetitif.

Sebuah Harapan: Wayrilz Mendapat Persetujuan UE

Tidak semua portofolio inhibitor BTK Sanofi menghadapi hambatan. Komisi Eropa menyetujui Wayrilz (rilzabrutinib) untuk trombositopenia imun (ITP) pada pasien yang resisten terhadap pengobatan, setelah mendapatkan opini positif dari European Medicines Agency. Persetujuan ini didukung oleh data fase III LUNA 3 yang menunjukkan peningkatan jumlah trombosit yang berkelanjutan dan pengurangan gejala. FDA telah menyetujui Wayrilz untuk ITP persisten atau kronis pada Agustus 2025, memberikan Sanofi setidaknya satu kemenangan regulasi untuk mengimbangi penundaan tolebrutinib.

Apa Selanjutnya untuk CRL dan Sentimen Investor

Surat tanggapan lengkap tentang tolebrutinib secara efektif mengatur ulang garis waktu persetujuan, yang mengharuskan Sanofi menanggapi kekhawatiran FDA sebelum pengajuan ulang. Mengingat tantangan klinis yang meningkat dan pengawasan regulasi, komersialisasi tetap belum pasti. Bagi trader yang memantau SNY, kinerja saham yang kurang baik dibandingkan rekan sektornya menunjukkan bahwa kepercayaan terhadap pemulihan pipeline masih rapuh sampai sinyal regulasi yang lebih jelas muncul.