Harga saham Ultragenyx naik karena FDA menerima permohonan peninjauan prioritas

LootboxPhobia · 2026-02-24T09:20:20+00:00

Investing.com -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) Harga sahamnya naik 1,6% pada hari Senin, sebelumnya perusahaan mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA) telah menerima permohonan izin produk biologis untuk terapi gen AAV DTX401 mereka yang ditujukan untuk penyakit penyimpanan glikogen tipe Ia.FDA memberikan prioritas peninjauan untuk permohonan tersebut, dan berdasarkan Undang-Undang Pembayaran Pengguna Obat Resep, tanggal tindakan ditetapkan pada 23 Agustus 2026. Jika disetujui, DTX401 akan menjadi pengobatan pertama yang menargetkan penyebab mendasar GSDIa.Permohonan izin produk biologis ini didasarkan pada data dari sebuah proyek pengembangan klinis yang melibatkan 52 pasien yang menerima pengobatan dan pengawasan selama hingga enam tahun. Data dari studi GloCoGene fase 3 yang acak, buta ganda, dan terkendali plasebo menunjukkan bahwa menerima DTX40

LootboxPhobia

2026-02-24 09:20:20

Investing.com – Saham Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) naik 1,6% pada hari Senin setelah perusahaan mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS telah menerima aplikasi lisensi biologis untuk terapi gen DTX401 AAV untuk penyakit penyimpanan glikogen tipe I.

FDA memberikan tinjauan prioritas untuk aplikasi tersebut dan menetapkan tanggal tindakan pada 23 Agustus 2026, di bawah Undang-Undang Pembayaran Pengguna Obat Resep. Jika disetujui, DTX401 akan menjadi perawatan pertama yang menargetkan penyebab yang mendasari GSDIa.

Aplikasi lisensi biologi didasarkan pada data dari program pengembangan klinis yang mencakup 52 pasien yang dirawat dan tindak lanjut hingga enam tahun. Data dari studi GlucoGene Fase 3 yang diacak, buta ganda, terkontrol plasebo menunjukkan bahwa pasien yang diobati dengan DTX401 telah mengurangi asupan dan frekuensi tepung maizena harian, sambil mempertahankan kadar hipoglikemia yang lebih rendah, meningkatkan kadar glukosa darah normal, dan meningkatkan toleransi puasa.

Manfaat klinis ini diterjemahkan ke dalam peningkatan kualitas hidup yang dilaporkan pasien, yang diukur dengan Skala Kesan Global Pasien tentang Perubahan. Menurut perusahaan, DTX401 dapat ditoleransi dengan baik dan memiliki karakteristik keamanan yang dapat diterima.

Jika disetujui, DTX401 akan diproduksi di Fasilitas Manufaktur Terapi Gen Ultragenyx di Bedford, Massachusetts.

_This artikel diterjemahkan dengan bantuan kecerdasan buatan. Untuk informasi lebih lanjut, silakan lihat Ketentuan Penggunaan kami. _

Lihat Asli

Halaman ini mungkin berisi konten pihak ketiga, yang disediakan untuk tujuan informasi saja (bukan pernyataan/jaminan) dan tidak boleh dianggap sebagai dukungan terhadap pandangannya oleh Gate, atau sebagai nasihat keuangan atau profesional. Lihat Penafian untuk detailnya.