P4ML Menjadi Anggota Pendiri Orphan Therapeutics Accelerator (OTXL) Untuk Mendukung Akses Global yang Lebih Luas ke Pengobatan Penyakit Sangat Langka

(MENAFN- Mid-East Info) Keahlian P4ML dalam Identifikasi Pasien Genomik, Hubungan dengan Inisiatif Kesehatan Timur Tengah dan Akar Biopharmaceutical Irlandia untuk Mendukung Misi & Program OTXL

Abu Dhabi, UEA, Februari 2026 - P4ML, perusahaan Future100 yang berbasis di UEA, telah ditunjuk sebagai Anggota Pendiri Orphan Therapeutics Accelerator (OTXL), memperluas kemampuan internasional OTXL dalam identifikasi pasien genomik, dan meningkatkan pengembangan serta akses ke terapi canggih di wilayah yang secara tidak proporsional terdampak penyakit langka.

Kemitraan ini menempatkan P4ML di pusat pasar Produk Obat Terapi Canggih (ATMP) global yang berkembang pesat senilai lebih dari $25 miliar, yang diperkirakan akan melampaui $100 miliar pada tahun 2030, sekaligus sejalan dengan jalur pengembangan dan komersialisasi global berbasis akses OTXL untuk terapi penyakit langka ultra-rare tahap klinis. Melalui model terintegrasi, OTXL membangun kembali jalur untuk terapi yang dapat dikembangkan oleh ilmu pengetahuan tetapi tidak dapat didukung secara berkelanjutan oleh sistem tradisional, memulihkan keberlanjutan dan memperluas serta mempertahankan akses pasien ke pengobatan penting.

Pengumuman ini datang pada saat regulasi yang krusial. Pada 23 Februari, Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) menunjukkan komitmen baru untuk memajukan terapi penyakit langka ultra-rare melalui panduan terbaru yang mendukung jalur pengembangan berbasis mekanisme aksi yang secara ilmiah masuk akal, terutama untuk kondisi di mana uji klinis skala besar tradisional tidak memungkinkan. Kerangka kerja yang berkembang dari FDA ini menegaskan pentingnya diagnosis genomik dini, dasar biologis yang tervalidasi, dan model pengembangan inovatif yang menjadi pusat platform akses-pertama OTXL dan strategi terintegrasi dari newborn screening hingga terapi milik P4ML. Dengan menyelaraskan plausibilitas ilmiah, komersialisasi etis, dan identifikasi genomik dunia nyata, kemitraan P4ML–OTXL diposisikan untuk membantu menerjemahkan fleksibilitas regulasi menjadi akses pasien yang dipercepat dan berkelanjutan.

Anggota Pendiri Baru, Pendanaan Berdasarkan Tonggak OTXL Baru-baru ini:

OTXL telah bergerak dari konsep ke pelaksanaan dengan kecepatan luar biasa, mencapai tonggak utama termasuk peluncuran Orphan Therapies, anak perusahaan akses komersialnya, dan kemitraan komersialisasi inovatif dengan Fondazione Telethon untuk menyediakan akses AS ke terapi gen yang disetujui FDA, WASKYRATM, melalui jalur yang sepenuhnya dikelola non-profit.

OTXL juga membentuk usaha patungan strategis pada Januari 2026 dengan American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) untuk meluncurkan CGTxchange, sebuah pusat layanan dan pasar bersama untuk terapi gen dan sel tahap klinis yang telah diprioritaskan ulang karena alasan keuangan atau strategis. Dengan menggabungkan platform berbasis AI OTXL dengan jaringan ilmiah dan klinis global ASGCT, CGTxchange dirancang untuk mengembalikan momentum pengembangan dan memperluas jalur berkelanjutan untuk akses pasien terhadap pengobatan menjanjikan untuk kondisi langka.

Kemitraan P4ML untuk Mempercepat Akses Terapi Gen & Sel bagi Pasien MENA:

P4ML mendorong pengiriman terapi gen dan sel canggih di seluruh Timur Tengah dan Afrika Utara, menggabungkan keahlian regional yang mendalam dengan kemitraan ilmiah kelas dunia. Sebagai mitra pertama EMEAI dari BeginNGS, platform skrining genomik bayi baru lahir generasi berikutnya yang diluncurkan oleh Rady Children’s Institute for Genomic Medicine (RCIGM), P4ML memainkan peran penting dalam mengubah cara penyakit langka diidentifikasi dan diobati.

Beroperasi dalam model yang sejalan dengan NGO, P4ML memastikan bayi dan keluarga tidak pernah dimonetisasi, sekaligus memungkinkan pengembangan dan percepatan terapi baru secara etis. BeginNGS dirancang untuk mengurangi perjalanan diagnosis dan meningkatkan kesetaraan kesehatan dengan mengidentifikasi kondisi genetik parah sebelum gejala muncul. Hasil yang telah ditinjau sejawat dan dipublikasikan di The American Journal of Human Genetics menunjukkan pengurangan 97% positif palsu dan manfaat yang terukur bagi 1 dari 13 bayi, menciptakan jalur yang dapat diperluas dari diagnosis dini hingga pengembangan terapi orphan yang dipercepat.

Didukung oleh konsorsium kelas dunia yang terdiri dari perusahaan biopharma terkemuka, inovator bioteknologi, kelompok advokasi pasien, dan institusi akademik serta klinis yang diakui secara global, BeginNGS semakin memperkuat posisi P4ML sebagai mitra eksekusi di MENA untuk terapi canggih.

Patrick J. Moloney, CEO P4ML, mengatakan:

“Kemitraan ini tentang memperbaiki kegagalan terbesar dalam inovasi layanan kesehatan global — fakta bahwa ribuan anak sekarang dapat didiagnosis tetapi tidak mendapatkan pengobatan. P4ML membangun modelnya di UEA dan seluruh wilayah MENA untuk memastikan data, skrining bayi baru lahir, dan terapi canggih benar-benar dapat diakses. Menjadi Anggota Pendiri Orphan Therapeutics Accelerator adalah langkah besar menuju standar global baru: komersialisasi etis yang memberikan penyembuhan, bukan margin.”

Craig Martin, CEO Orphan Therapeutics Accelerator (OTXL), menambahkan:

“Orphan Therapeutics Accelerator dibuat untuk memajukan terapi penyakit langka ultra-rare yang menjanjikan yang telah dihentikan karena tidak dapat dikembangkan dan disediakan secara sukses kepada populasi pasien global melalui model komersial profit-oriented tradisional. Kemampuan omik canggih P4ML, strategi kesehatan global, dan hubungan mendalam dengan MENA akan memperkuat kemampuan kami untuk mengidentifikasi pasien lebih awal dan dengan cepat mempercepat serta memperluas pengembangan dan akses di wilayah dengan kebutuhan yang sangat tinggi.”