Ultragenyx株価はFDAの優先審査受理により上昇

Investing.com – Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（NASDAQ:RARE）の株価は月曜日に1.6％上昇しました。同社は米国食品医薬品局（FDA）がIa型糖原貯蔵症に対するDTX401 AAV遺伝子治療の生物製剤承認申請を受理したと発表しました。

FDAはこの申請に優先審査の資格を付与し、処方薬ユーザーフィー法に基づき審査の行動期限を2026年8月23日に設定しました。承認されれば、DTX401はGSDIaの根本的な原因に対する最初の治療法となります。

この生物製剤承認申請は、52人の治療を受けた患者と最大6年間の追跡調査を含む臨床開発データに基づいています。ランダム化二重盲検プラセボ対照の第3相GlucoGene研究の結果、DTX401治療を受けた患者は毎日のコーンスターチ摂取量と摂取頻度が減少し、低血糖の維持と血糖値の正常化、空腹時耐性の向上が見られました。

これらの臨床的利益は、患者の全体的な印象の変化を測定する生活の質の改善として報告されています。同社によると、DTX401は良好な耐性を示し、安全性の特性も受け入れられるものです。

承認されれば、DTX401はマサチューセッツ州ベッドフォードにあるUltragenyxの遺伝子治療生産施設で製造される予定です。

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