(MENAFN- Mid-East Info) P4MLのゲノム患者識別における専門知識、中東の医療イニシアチブとの連携、アイルランドのバイオ医薬品ルーツを活用し、OTXLのミッションとプログラムを支援アブダビ、UAE、2026年2月 - UAEに本拠を置くFuture100企業のP4MLは、孤児治療薬アクセラレーター（OTXL）の創設メンバーに選ばれ、ゲノム患者識別におけるOTXLの国際的な能力を拡大し、希少疾患の影響を受けやすい地域での先進治療の開発とアクセスを促進します。このパートナーシップにより、P4MLは、2030年までに1000億ドルを超えると予測される急速に拡大する250億ドル超の世界的な先進治療医薬品（ATMP）市場の中心に位置づけられ、OTXLの臨床段階の超稀少疾患治療薬のアクセス優先のグローバル開発・商業化路線と連携します。統合モデルを通じて、OTXLは、科学が開発できるが従来のシステムでは持続可能に支援できない治療法の道筋を再構築し、患者の治療へのアクセスを拡大・維持しながら、持続可能性を回復しています。この発表は、重要な規制の節目に行われました。2月23日、米食品医薬品局（FDA）は、科学的に妥当な作用機序に基づく開発路線を支持し、従来の大規模臨床試験が困難な条件においても超稀少疾患治療薬の推進に再びコミットすることを示すガイダンスを更新しました。FDAの進化する枠組みは、早期のゲノム診断、検証された生物学的根拠、革新的な開発モデルの重要性を強調しており、これらはOTXLのアクセス優先プラットフォームとP4MLの新生児スクリーニングから治療までの統合戦略の中心です。科学的妥当性、倫理的商業化、実世界のゲノム識別を整合させることで、P4ML–OTXLのパートナーシップは、規制の柔軟性を患者アクセスの加速と持続可能な形に変換する手助けをする位置にあります。新たな創設メンバー、資金調達は最近のOTXLのマイルストーンを基盤に：OTXLは、コンセプトから実行へと非常に迅速に進展し、孤児治療薬の立ち上げや商業アクセス子会社の設立、FDA承認の遺伝子治療薬WASKYRATMへの米国アクセスを非営利主導の道筋で提供する画期的な商業化パートナーシップを含む主要なマイルストーンを達成しました。また、2026年1月には、アメリカ遺伝子・細胞治療学会（ASGCT）と戦略的ジョイントベンチャーを形成し、臨床段階の遺伝子・細胞治療薬のための共同所有のクリアリングハウスおよびマーケットプレイス「CGTxchange」を立ち上げました。これは、財政的または戦略的理由で優先順位が下げられた治療薬を対象としています。OTXLのAIプラットフォームとASGCTの世界的な科学・臨床ネットワークを組み合わせることで、CGTxchangeは開発の勢いを取り戻し、希少疾患の有望な治療法への患者アクセスの持続可能な道筋を拡大することを目的としています。P4MLと提携し、MENA地域の患者向けに遺伝子・細胞治療のアクセスを加速：P4MLは、中東・北アフリカ地域で先進的な遺伝子・細胞治療の提供を推進し、地域の深い専門知識と世界クラスの科学的パートナーシップを融合させています。Rady Children's Institute for Genomic Medicine（RCIGM）が開発した次世代ゲノム新生児スクリーニングプラットフォーム「BeginNGS」のEMEAIパートナーとして、P4MLは希少疾患の識別と治療の方法を変革する重要な役割を果たしています。NGOに連携したモデルで運営されるP4MLは、乳児や家族のデータを金銭的に利用することなく、新しい治療法の倫理的な開発と促進を可能にします。BeginNGSは、症状が現れる前に重篤な遺伝性疾患を特定し、診断の長い道のりを短縮し、健康格差を縮小することを目的としています。米国人類遺伝学会誌に掲載された査読済みの結果は、偽陽性を97％削減し、13人に1人の乳児に実質的な利益をもたらすことを示しています。これは、早期診断から孤児治療薬の迅速な開発までのスケーラブルな道筋を作り出しています。世界的に著名なバイオ医薬品企業、バイオテクノロジー革新者、患者支援団体、学術・臨床機関のコンソーシアムの支援を受けて、BeginNGSはP4MLのMENA地域における先進治療の実行パートナーとしての地位をさらに強化しています。P4MLのCEO、パトリック・J・モロニーは述べました。「このパートナーシップは、世界の医療革新における最大の失敗、すなわち何千人もの子供たちが診断される一方で治療が受けられないという現実を解決することにあります。P4MLは、UAEやMENA地域全体で、データや新生児スクリーニング、先進治療が実際のアクセスに結びつくようなモデルを構築してきました。孤児治療薬アクセラレーターの創設メンバーになることは、治療をもたらす倫理的な商業化を実現し、利益ではなく治癒を追求する新たな世界標準への重要な一歩です。」OTXLのCEO、クレイグ・マーティンは付け加えました。「孤児治療薬アクセラレーターは、従来の営利モデルでは成功裏に開発・提供できない超稀少疾患治療薬を推進するために設立されました。P4MLの高度なオミクス技術、グローバルな健康戦略、そして深いMENA地域との連携は、早期に患者を特定し、開発とアクセスを迅速に進める能力を強化し、未だ高い未充足ニーズがある地域での展開を促進します。」
P4MLは、Orphan Therapeutics Acceleratorの創設メンバーとなり、超希少疾患治療へのより広範なグローバルアクセスを支援します。(OTXL)
(MENAFN- Mid-East Info) P4MLのゲノム患者識別における専門知識、中東の医療イニシアチブとの連携、アイルランドのバイオ医薬品ルーツを活用し、OTXLのミッションとプログラムを支援
アブダビ、UAE、2026年2月 - UAEに本拠を置くFuture100企業のP4MLは、孤児治療薬アクセラレーター（OTXL）の創設メンバーに選ばれ、ゲノム患者識別におけるOTXLの国際的な能力を拡大し、希少疾患の影響を受けやすい地域での先進治療の開発とアクセスを促進します。
このパートナーシップにより、P4MLは、2030年までに1000億ドルを超えると予測される急速に拡大する250億ドル超の世界的な先進治療医薬品（ATMP）市場の中心に位置づけられ、OTXLの臨床段階の超稀少疾患治療薬のアクセス優先のグローバル開発・商業化路線と連携します。統合モデルを通じて、OTXLは、科学が開発できるが従来のシステムでは持続可能に支援できない治療法の道筋を再構築し、患者の治療へのアクセスを拡大・維持しながら、持続可能性を回復しています。
この発表は、重要な規制の節目に行われました。2月23日、米食品医薬品局（FDA）は、科学的に妥当な作用機序に基づく開発路線を支持し、従来の大規模臨床試験が困難な条件においても超稀少疾患治療薬の推進に再びコミットすることを示すガイダンスを更新しました。FDAの進化する枠組みは、早期のゲノム診断、検証された生物学的根拠、革新的な開発モデルの重要性を強調しており、これらはOTXLのアクセス優先プラットフォームとP4MLの新生児スクリーニングから治療までの統合戦略の中心です。科学的妥当性、倫理的商業化、実世界のゲノム識別を整合させることで、P4ML–OTXLのパートナーシップは、規制の柔軟性を患者アクセスの加速と持続可能な形に変換する手助けをする位置にあります。
新たな創設メンバー、資金調達は最近のOTXLのマイルストーンを基盤に：
OTXLは、コンセプトから実行へと非常に迅速に進展し、孤児治療薬の立ち上げや商業アクセス子会社の設立、FDA承認の遺伝子治療薬WASKYRATMへの米国アクセスを非営利主導の道筋で提供する画期的な商業化パートナーシップを含む主要なマイルストーンを達成しました。
また、2026年1月には、アメリカ遺伝子・細胞治療学会（ASGCT）と戦略的ジョイントベンチャーを形成し、臨床段階の遺伝子・細胞治療薬のための共同所有のクリアリングハウスおよびマーケットプレイス「CGTxchange」を立ち上げました。これは、財政的または戦略的理由で優先順位が下げられた治療薬を対象としています。OTXLのAIプラットフォームとASGCTの世界的な科学・臨床ネットワークを組み合わせることで、CGTxchangeは開発の勢いを取り戻し、希少疾患の有望な治療法への患者アクセスの持続可能な道筋を拡大することを目的としています。
P4MLと提携し、MENA地域の患者向けに遺伝子・細胞治療のアクセスを加速：
P4MLは、中東・北アフリカ地域で先進的な遺伝子・細胞治療の提供を推進し、地域の深い専門知識と世界クラスの科学的パートナーシップを融合させています。Rady Children’s Institute for Genomic Medicine（RCIGM）が開発した次世代ゲノム新生児スクリーニングプラットフォーム「BeginNGS」のEMEAIパートナーとして、P4MLは希少疾患の識別と治療の方法を変革する重要な役割を果たしています。
NGOに連携したモデルで運営されるP4MLは、乳児や家族のデータを金銭的に利用することなく、新しい治療法の倫理的な開発と促進を可能にします。BeginNGSは、症状が現れる前に重篤な遺伝性疾患を特定し、診断の長い道のりを短縮し、健康格差を縮小することを目的としています。米国人類遺伝学会誌に掲載された査読済みの結果は、偽陽性を97％削減し、13人に1人の乳児に実質的な利益をもたらすことを示しています。これは、早期診断から孤児治療薬の迅速な開発までのスケーラブルな道筋を作り出しています。
世界的に著名なバイオ医薬品企業、バイオテクノロジー革新者、患者支援団体、学術・臨床機関のコンソーシアムの支援を受けて、BeginNGSはP4MLのMENA地域における先進治療の実行パートナーとしての地位をさらに強化しています。
P4MLのCEO、パトリック・J・モロニーは述べました。
「このパートナーシップは、世界の医療革新における最大の失敗、すなわち何千人もの子供たちが診断される一方で治療が受けられないという現実を解決することにあります。P4MLは、UAEやMENA地域全体で、データや新生児スクリーニング、先進治療が実際のアクセスに結びつくようなモデルを構築してきました。孤児治療薬アクセラレーターの創設メンバーになることは、治療をもたらす倫理的な商業化を実現し、利益ではなく治癒を追求する新たな世界標準への重要な一歩です。」
OTXLのCEO、クレイグ・マーティンは付け加えました。
「孤児治療薬アクセラレーターは、従来の営利モデルでは成功裏に開発・提供できない超稀少疾患治療薬を推進するために設立されました。P4MLの高度なオミクス技術、グローバルな健康戦略、そして深いMENA地域との連携は、早期に患者を特定し、開発とアクセスを迅速に進める能力を強化し、未だ高い未充足ニーズがある地域での展開を促進します。」