argenxは、眼筋無力症の治療薬VYVGARTの第3相試験であるADAPT OCULUS試験の良好な主要結果を発表

これは有料のプレスリリースです。お問い合わせはプレスリリース配信元に直接ご連絡ください。

argenx、眼筋無力症におけるVYVGARTの第3相ADAPT OCULUS試験の良好なトップライン結果を発表

argenx SE

2026年2月26日木曜日 午後2:30 GMT+9 12分で読む

この記事について:

ARGX

-2.78%

argenx SE

_主要評価項目を達成(p値=0.012)_  
_眼筋無力症患者を対象としたターゲット治療のための最初の登録研究_  
_結果は米国食品医薬品局(FDA)への補足生物製剤承認申請(sBLA)の提出を支持し、適応症拡大を目指す_  

規制情報 – 内部情報

2026年2月26日 午前6:30 CET

オランダ・アムステルダム – 世界的な免疫学企業であるargenx SE(ユーロネクストおよびナスダック:ARGX)は、重度自己免疫疾患に苦しむ人々の生活改善に取り組む企業であり、眼筋無力症(oMG)患者を対象とした第3相ADAPT OCULUS試験の良好なトップライン結果を発表しました。

ADAPT OCULUSは、主要評価項目(p値=0.012)を達成し、VYVGART®(エフガルチジモドアルファおよびヒアルロニダーゼ-qvfc)で治療を受けた眼筋無力症患者は、プラセボと比較してWeek 4時点でMyasthenia Impairment Index(MGII)患者報告アウトカム(PRO)の眼科スコアにおいて有意な改善を示しました。全体集団では、VYVGART投与患者のMGII PROの平均変化は4.04ポイントの改善であり、プラセボ群の1.99ポイントの改善と比較されます。VYVGARTを投与された患者は、複視(重複視)や眼瞼下垂(まぶたの垂れ下がり)といった主要な眼科症状の著しい改善を経験しました。

「眼筋無力症は患者の日常生活に大きな影響を与え、視力や自立性、仕事や運転といった日常的な活動に支障をきたします。しかし、今日のところ、この疾患に対する承認されたターゲット医薬品はありません」と、トロント大学医学部(神経内科)の准教授、キャロリーナ・バーネット=タピア博士は述べています。「VYVGARTのOCULUS試験で観察された改善は、眼症状を伴う何千人ものミオスタニアグラビス患者に希望をもたらします。」

VYVGARTは、過去の研究と一致して良好な忍容性と安全性プロファイルを示しており、新たな安全性の懸念はありません。

「ADAPT OCULUSは、眼筋無力症に対するターゲット療法を評価するために特別に設計された最初の登録研究です」と、argenxの最高医療責任者ルク・トルイエン博士は述べています。「眼筋無力症は歴史的に十分に研究されておらず、MGコミュニティにおいて重要な未充足のニーズを表しています。これらの良好な結果は、患者中心の薬剤開発への私たちのアプローチを実現し、できるだけ多くのMG患者にターゲットを絞った革新的な治療選択肢を提供し、誰一人取り残さないという私たちのビジョンに一歩近づきます。」

続きのストーリー  

ADAPT OCULUS試験のデータは、今後の医療会議で発表される予定です。

ADAPT OCULUS試験の設計について

ADAPT OCULUSは、北米、ヨーロッパ、アジア太平洋地域の成人眼筋無力症(MGFAクラスI)患者(n=141)を対象とした、第3相の無作為化二重盲検プラセボ対照並行群デザインの研究です。パートAでは、無作為に割り付けられた参加者(1:1)が、エフガルチジモドPH20 SCまたはプラセボPH20 SCを週1回の4回投与し、その後4週間の追跡調査を行いました。パートBはオープンラベルの延長期で、参加者は4週間間隔で2サイクルのエフガルチジモドの週1回投与を受け、その後、臨床状態に応じて次のサイクルを開始できます。

主要評価項目は、パートAにおいてWeek 4(第29日)時点のMGII(PROサブコンポーネント)の眼科スコアの変化を、プラセボと比較したものです。登録された参加者は、AChR抗体陽性または陰性で、MGFAクラスIであり、MGII(PRO)眼科スコアが6以上で、少なくとも2つの眼科項目が2点以上の症状を示していました。参加者は、アセチルコリンエステラーゼ阻害薬、コルチコステロイド、非ステロイド性免疫抑制薬などの安定した用量の治療を受けていました。

MGIIは、重症度を評価するための検証済みの指標であり、眼科特有のサブドメインには、眼振(複視)と眼瞼下垂(まぶたの垂れ下がり)の2つの主要な臨床症状が含まれます。

重要な安全性情報

VYVGART®(エフガルチジモドアルファ)とは?
VYVGARTは、抗アセチルコリン受容体抗体陽性の成人において、全身の筋肉の疲労と弱化を引き起こす疾患である全身性ミオスタニアグラビスの治療に使用される処方薬です。
 
重要な安全性情報
エフガルチジモドアルファまたはVYVGARTの成分に対して重篤なアレルギー反応を持つ場合は使用しないでください。VYVGARTは、重篤なアレルギー反応や血圧低下による失神を引き起こす可能性があります。
 
VYVGARTは、以下の重篤な副作用を引き起こすことがあります:

**感染症。** VYVGARTは感染症のリスクを高める可能性があります。最も一般的な感染症は尿路感染症と呼吸器感染症です。感染の兆候や症状には、発熱、寒気、頻繁または痛みを伴う排尿、咳、鼻詰まりや副鼻腔の痛み、喘鳴、息切れ、疲労、喉の痛み、過剰な痰、鼻汁、背部痛、胸痛などがあります。
**アレルギー反応(過敏症反応)。** VYVGARTは、発疹、皮膚下の腫れ、呼吸困難などのアレルギー反応を引き起こすことがあります。呼吸困難や血圧低下による失神などの重篤なアレルギー反応も報告されています。 
**輸液関連反応。** VYVGARTは輸液関連反応を引き起こすことがあります。最も頻繁に報告された症状は高血圧、寒気、震え、胸部・腹部・背部の痛みです。  

感染症、アレルギー反応、輸液関連反応の兆候や症状があれば、医師に伝えてください。これらはVYVGART治療中または治療後に起こる可能性があります。重篤なアレルギー反応の兆候や症状があれば、直ちに医師に連絡してください。
 
VYVGARTを服用する前に医師に伝えてください:

処方薬や市販薬、サプリメント、ハーブ薬を含むすべての薬を服用している場合
ワクチン接種(免疫化)を受けた、または予定している場合
アレルギーや医療状態がある場合、妊娠中または妊娠予定、授乳中の場合。  

VYVGARTの一般的な副作用は何ですか?
VYVGARTの最も一般的な副作用は、呼吸器感染症、頭痛、尿路感染症です。

これらはVYVGARTのすべての副作用ではありません。副作用について医師に相談してください。副作用を報告するには、米国食品医薬品局(FDA)に1-800-FDA-1088までご連絡ください。

VYVGARTの全ての処方情報を参照し、医師と相談してください。

重要な安全性情報

VYVGART HYTRULO®(エフガルチジモドアルファとヒアルロニダーゼ-qvfc)とは?

VYVGART HYTRULOは、次の疾患を持つ成人の治療に使用される処方薬です:

**抗アセチルコリン受容体(AChR)抗体陽性の全身性ミオスタニアグラビス(gMG)**
**慢性炎症性脱髄性多発神経炎(CIDP)**

VYVGART HYTRULOの安全性と有効性は、子供に対して確認されていません。

重要な安全性情報
VYVGART HYTRULOは、エフガルチジモドアルファ、ヒアルロニダーゼ、またはVYVGART HYTRULOの成分にアレルギーがある場合は服用しないでください。重篤なアレルギー反応や血圧低下による失神を引き起こす可能性があります。
 
VYVGART HYTRULOを服用する前に、すべての医療状態について医師に伝えてください:

感染症や発熱がある場合
最近ワクチン接種を受けた、または予定している場合
アレルギー反応の既往歴がある場合
腎臓(腎)疾患がある場合
妊娠中または妊娠予定の場合。VYVGART HYTRULOが胎児に害を及ぼすかどうかは不明です。

 

*    
    
    妊娠曝露登録制度。妊娠中にVYVGART HYTRULOを使用した女性のための曝露登録制度があります。この登録の目的は、あなたの健康状態と赤ちゃんに関する情報を収集することです。医療提供者が登録に登録することも、自分で登録したり、詳細情報を得たりすることも可能です。電話番号は1-855-272-6524、またはVYVGARTPregnancy.comにアクセスしてください。
授乳中または授乳を予定している場合。VYVGART HYTRULOが母乳に移行するかどうかは不明です。  

医療提供者に、服用中のすべての薬(処方薬、市販薬、ビタミン、ハーブサプリメントを含む)について伝えてください。

VYVGART HYTRULOは、次のような深刻な副作用を引き起こす可能性があります:

**感染症。** VYVGART HYTRULOは感染症のリスクを高める可能性があります。活動中の感染症がある場合は、感染が治癒するまで治療を遅らせる必要があります。感染の兆候や症状が現れた場合は、すぐに医師に伝えてください:発熱、寒気、頻繁または痛みを伴う排尿、咳、鼻詰まりや副鼻腔の痛み、喘鳴、息切れ、喉の痛み、過剰な痰、鼻汁。  
**アレルギー反応(過敏症反応)。** VYVGART HYTRULOは、重篤なアレルギー反応を引き起こすことがあります。これらの反応は、注射中、直後、または数週間後に起こることがあります。次の症状があれば、すぐに医療提供者に伝えるか、緊急の助けを求めてください:発疹、顔、唇、喉、舌の腫れ、呼吸困難、じんましん、呼吸困難、低血圧、失神。  
**輸液または注射に関連した反応。** VYVGART HYTRULOは輸液または注射に関連した反応を引き起こすことがあります。これらの反応は、注射中または直後に起こることがあります。次の症状があれば、医師に伝えてください:高血圧、寒気、震え、胸部・腹部・背部の痛み。  

VYVGART HYTRULOの最も一般的な副作用は、呼吸器感染症、頭痛、尿路感染症、注射部位反応です。

これらはVYVGART HYTRULOのすべての副作用ではありません。副作用について医師に相談してください。副作用を報告するには、FDA(米国食品医薬品局)に1-800-FDA-1088までご連絡ください。

VYVGART HYTRULOの全ての処方情報を参照し、医師と相談してください。

VYVGARTおよびVYVGART Hytruloについて

VYVGART®(エフガルチジモドアルファ fcab)は、新規のヒトIgG1抗体断片であり、ネオネイタルFc受容体(FcRn)に結合し、循環中の自己抗体IgGの減少をもたらします。VYVGART® Hytruloは、エフガルチジモドアルファ(VYVGART)とリコンビナントヒトヒアルロニダーゼPH20(rHuPH20)を皮下注射で併用するHalozymeのENHANZE®薬物送達技術を用いた製剤です。VYVGARTは、日本国内のみで全身性ミオスタニアグラビス(gMG)と免疫性血小板減少症に承認されています。VYVGART Hytruloは、gMGと慢性炎症性脱髄性多発神経炎(CIDP)に承認されています。VYVGART Hytruloは、他の地域では異なる商品名で販売される場合があります。

眼筋無力症(oMG)について

眼筋無力症(oMG)は、まれで慢性的な自己免疫疾患であり、眼とまぶたを制御する筋肉に限定された筋力低下を特徴とします。症状には、眼瞼下垂(まぶたの垂れ下がり)、複視(重複視)、および日常生活に支障をきたす変動性の視覚障害が一般的です。ミオスタニアグラビス(MG)患者の約80%は最初に眼症状を呈し、最大92%が疾患の経過中に眼科症状を経験します。多くは全身性ミオスタニアグラビス(gMG)に進行しますが、15〜25%の患者では、筋力低下は眼筋に限定されたままです。oMGは、神経筋接合部での伝達を妨げる病原性IgG自己抗体によって引き起こされます。持続する眼症状に伴う機能的および生活の質の負担にもかかわらず、現在、oMGに特化した承認されたターゲット療法はありません。治療は症状緩和療法や全身性免疫抑制療法に頼ることが多く、この特定のMG集団に対する追加の治療選択肢の必要性が高まっています。

argenxについて

argenxは、重度の自己免疫疾患に苦しむ人々の生活改善に取り組むグローバルな免疫学企業です。免疫学革新プログラム(IIP)を通じて、最先端の学術研究者と提携し、免疫学のブレークスルーを革新的な抗体医薬品のポートフォリオに変換することを目指しています。argenxは、最初に承認された新生児Fc受容体(FcRn)阻害薬を開発・商業化し、複数の重篤な自己免疫疾患におけるその広範な可能性を評価しています。また、いくつかの早期段階の実験薬も進めています。詳細はwww.argenx.comをご覧ください。LinkedIn、Instagram、Facebook、YouTubeもフォローしてください。

このプレスリリースには、EU市場乱用規則(規則596/2014)第7条第1項の意味する内部情報が含まれています。

メディア:
コリン・マクビーン
cmcbean@argenx.com

投資家:
アレクサンドラ・ロイ
aroy@argenx.com

先行き予想に関する記述
この発表の内容には、「先行き予想」とみなされる記述が含まれています。これらの先行き予想は、「進める」「約束する」「継続する」「開発する」「可能性」「〜する」などの未来志向の用語を用いて識別され、VYVGARTのoMG患者に対する潜在性、argenxのできるだけ多くのMG患者にターゲットを絞った革新的な治療法を提供するというビジョン、2026年第3四半期末までに米国FDAに対してVYVGARTの補足生物製剤承認申請(sBLA)を提出する見込み、重篤な自己免疫疾患に苦しむ人々の生活改善へのコミットメント、ADAPT OCULUS試験のデータ発表計画、免疫学のブレークスルーを革新的な抗体医薬品のポートフォリオに変換する計画、最初に承認された新生児Fc受容体阻害薬の商業化とその広範な可能性の評価、複数の早期段階の実験薬の進展などを含みます。これらの先行き予想はリスクと不確実性を伴い、将来の業績を保証するものではありません。argenxの実際の結果は、臨床試験の結果、新薬開発に伴う不確実性、規制承認の状況、製品の安全性と有効性の受容、法規制の影響、サプライヤーや製造業者への依存、経済情勢や地域の安定性などにより、大きく異なる可能性があります。これらのリスクや不確実性の詳細は、argenxの米国証券取引委員会(SEC)への提出書類や最新の年次報告書(Form 20-F)に記載されています。これらの不確実性を考慮し、読者はこれらの先行き予想に過度に依存しないようご注意ください。本資料の公表日以降に情報の更新や修正を行う義務はありません。

原文表示
このページには第三者のコンテンツが含まれている場合があり、情報提供のみを目的としております(表明・保証をするものではありません)。Gateによる見解の支持や、金融・専門的な助言とみなされるべきものではありません。詳細については免責事項をご覧ください。
  • 報酬
  • コメント
  • リポスト
  • 共有
コメント
0/400
コメントなし
  • ピン