これは有料のプレスリリースです。お問い合わせはプレスリリース配信元に直接ご連絡ください。  デナリセラピューティクス、2025年第4四半期および通年の財務結果と事業ハイライトを報告======================================================================================================= デナリセラピューティクス株式会社 2026年2月27日（金）午前6:01（日本時間） 12分で読む 本記事の内容： DNLI -3.90%  デナリセラピューティクス株式会社 * Tividenofusp alfa（DNL310; ETV:IDS）の2026年4月5日の処方薬ユーザーフィー法（PDUFA）目標承認日を前に、発売準備を整備 * DNL126（ETV:SGSH）の第1/2相臨床予備データを2026年WORLD_Symposium™_で発表、サンフィリッポ症候群タイプAにおける加速承認を目指す計画を支援 * アルツハイマー病のDNL628（OTV:MAPT）および後期発症ポンペ病のDNL952（ETV:GAA）の第1b相臨床開始に向けたスタートアップ活動を進行中 * TransportVehicle™プラットフォームと臨床パイプラインは、リソソーム蓄積疾患や神経変性疾患にわたり進展中 カリフォルニア州サウスサンフランシスコ、2026年2月26日（GLOBE NEWSWIRE） -- デナリセラピューティクス株式会社（NASDAQ: DNLI）は、本日、2025年12月31日終了の第4四半期および通年の財務結果を報告し、事業ハイライトを提供しました。 「2025年、私たちは神経変性疾患やリソソーム蓄積疾患に苦しむ人々にとって緊急に必要とされる治療選択肢を提供するために重要な進展を遂げました。これは、デナリの科学的基盤に基づいています」と、デナリセラピューティクスのCEO、ライアン・ワッツ博士は述べています。「私たちは、ハンター症候群の患者とその家族に向けたTividenofusp alfaの商業準備を整え、世界中の何百万人にも影響を与える深刻な神経学的および全身性疾患にわたるTransportVehicleプラットフォームの進展を継続しています。」 「2026年には、Tividenofusp alfaの発売に集中し、他の深刻な疾患に苦しむ人々の生活を変革することを目指します。WORLD_Symposium_で発表されたデータは、サンフィリッポ症候群タイプAにおけるDNL126の加速承認を追求する計画を支持しています。私たちはまた、DNL628（OTV:MAPT）によるアルツハイマー病と、DNL952（ETV:GAA）による後期発症ポンペ病の臨床試験を開始します。今後3年間で、私たちは4〜6の追加プログラムを臨床段階に進める予定であり、私たちが支える患者さんへのコミットメントに基づいています。」 **2025年第4四半期および最近のプログラムアップデート** **臨床プログラム** **Tividenofusp alfa（DNL310; ETV:IDS）ハンター症候群（ムコ多糖症タイプII [MPS II]）向け** デナリは、米食品医薬品局（FDA）の加速承認制度に基づくTividenofusp alfaの生物製剤承認申請（BLA）に関する規制決定を待つ中、商業発売準備を整えています。2026年4月5日のPDUFA目標承認日を予定しています。Tividenofusp alfaのオープンラベル第1/2相臨床試験の結果は、2026年1月1日付の_ニューイングランド医学ジャーナル_に掲載されました。現在進行中のグローバル第2/3相COMPASS試験は、確認証拠を生成し、世界的な規制申請を支援する見込みです。コホートA（神経症状を伴う参加者）の登録は2025年12月に完了しています。 続きはストーリーへ **DNL126（ETV:SGSH）サンフィリッポ症候群タイプA（MPS IIIA）向け** 2026年2月、デナリはWORLD_Symposium_で第1/2相の予備データを発表し、DNL126による治療は脳脊髄液（CSF）のヘパラン硫酸やGM3、末梢血の尿ヘパラン硫酸の疾患バイオマーカーを大幅に低減させ、安全性プロファイルは既存の酵素補充療法と概ね一致していることを示しました。これらの予備データは、サンフィリッポ症候群タイプAにおける加速承認の道筋を支持しています。グローバルな第3相確認試験の計画も進行中です。 **TAK-594/DNL593（PTV:PGRN）** **_GRN_** 関連前頭側頭型認知症（FTD-_GRN_）向け TAK-594/DNL593は、デナリのタンパク質輸送車両™（PTV）技術を用いた静脈内投与のプログラグランリン補充療法であり、血液脳関門（BBB）を越えて脳内にプログラグランリンを届けることを目的としています。現在進行中の第1/2相臨床試験には40名のFTD-_GRN_患者が登録済みです。初期のFTD-_GRN_患者データは2026年に発表予定です。このプログラムは、武田薬品工業との共同開発です。 **DNL952（ETV:GAA）ポンペ病向け** DNL952は、デナリの酵素輸送車両™（ETV）を利用し、欠損酵素GAAの筋肉組織への送達と血液脳関門を越えた脳内への輸送を強化することを目的としています。2026年1月、FDAがDNL952の臨床試験申請（IND）に対する保留を解除したと発表しました。第1相の開始準備が進行中です。 **DNL628（OTV:MAPT）アルツハイマー病向け** DNL628は、デナリのオリゴヌクレオチド輸送車両™（OTV）を利用し、血液脳関門を越えてMAPT遺伝子（タウタンパク質をコード）を標的とし、タウタンパク質の減少を目指します。2026年1月、DNL628の第1b相臨床試験の臨床試験申請（CTA）が承認され、試験開始準備が進行中です。 **BIIB122/DNL151** **（小分子LRRK2阻害剤）** **パーキンソン病向け** 早期パーキンソン病のBIIB122の第2b相LUMA試験の臨床結果は2026年中頃に発表予定です。LRRK2関連パーキンソン病の第2a相BEACON試験も継続中です。LRRK2プログラムは、バイオジェンとの共同開発です。 **SAR443122/DNL758（エクリタセルチブ; 小分子RIPK1阻害剤）** **潰瘍性大腸炎向け** 中等度から重度の潰瘍性大腸炎患者を対象とした第2相試験の結果は、2026年前半に得られる見込みです。このプログラムはサノフィが開発しています。 **IND準備段階のプログラム** デナリは、アルツハイマー病向けのDNL921（ATV:アミロイドβ）、パーキンソン病およびガウシャー病向けのDNL111（ETV:GCase）、MPS I向けのDNL622（ETV:IDUA）、およびパーキンソン病向けのDNL422（OTV:SNCA）など、複数の追加プログラムをIND準備段階にあります。 **企業アップデート** 12月、デナリは2つの資金調達を発表しました。1つは、将来のTividenofusp alfaの純売上に基づくRoyalty Pharma plcとの$275百万のシンセティックロイヤリティ資金調達契約、もう1つは、普通株式と事前資金ワラントの公募により約$200百万の純収益を得ました。 **今後の投資家向けカンファレンス参加予定** * TDコーエン第46回年次ヘルスケアカンファレンス、2026年3月2-4日、ボストン * UBSバイオテクノロジース Summit Miami - Catalyst for Change、2026年3月8-10日、マイアミ * リーキン・グローバルヘルスケアカンファレンス、2026年3月8-11日、マイアミ * ジェフリーズ2026バイオテクノロジー・オン・ザ・ビーチサミット、2026年3月10-11日、マイアミ **2025年第4四半期および通年の財務結果** 2025年12月31日終了の四半期と通年の純損失は、それぞれ1億2850万ドルと5億1250万ドルで、2024年の同期間の純損失1億1480万ドルと4億2280万ドルと比較されます。 総研究開発費用は、それぞれ9,790万ドルと4億1880万ドルで、2024年の同期間の9,980万ドルと3億9640万ドルと比較されます。2025年の年間増加額は約2,240万ドルで、主に複数の前臨床および臨床のTransportVehicleプログラムに関連する外部研究開発費の増加と、ユタ州ソルトレイクシティの大型分子製造施設に伴う人件費およびその他の運営費の増加によるものです。これらの増加は、小分子プログラムに関連する外部費用の削減により一部相殺されており、2025年12月期の研究開発費は前年同期比で190万ドル減少しました。 一般管理費は、それぞれ3,950万ドルと1億3660万ドルで、2024年の同期間の3,010万ドルと1億540万ドルと比較されます。2025年の四半期および通年の増加は、主に人員増加と、Tividenofusp alfaの商業発売準備に伴うその他の活動によるものです。 2025年12月31日時点の現金、現金同等物および有価証券は約9億6620万ドルです。 **デナリセラピューティクスについて** デナリセラピューティクス株式会社は、血液脳関門を越える新しいタイプの生物療法を開発するバイオテクノロジー企業です。独自のTransportVehicle™プラットフォームを用いた臨床的に検証された送達技術と、開発段階の治療候補のポートフォリオを拡大しながら、神経変性疾患、リソソーム蓄積疾患、その他の深刻な疾患に効果的な医薬品を届けることを目指しています。詳細はwww.denalitherapeutics.comをご覧ください。 **将来予測に関する注意喚起** 本プレスリリースには、1995年私的証券訴訟改革法（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）に基づく将来予測に関する記述が含まれています。これらの記述には、デナリのTransportVehicle™（TV）プラットフォームおよびその治療薬と商業化の潜在性に関する期待、事業戦略や計画、2026年以降の主要マイルストーン、商業戦略の実行能力、酵素輸送車™（ETV）フランチャイズの計画と見通し、Tividenofusp alfa（DNL310）の規制承認と商業化のタイミング、可能性、範囲、治療効果、臨床第2/3相COMPASSデータの確認証拠の支援可能性、DNL126の計画と見通し、データの入手時期、承認の可能性と道筋、臨床第3相の開始計画、DNL593の計画とデータ入手時期、DNL628の計画と第1b相試験の開始、DNL952の計画と臨床第1相の進行、DNL151の計画と第2a相BEACON試験、データ入手時期と見通し、DNL758の計画とデータ入手時期、将来のマイルストーン支払いのタイミングと発生可能性、将来の運営費用と資金調達見通し、投資家向けカンファレンス参加計画、デナリCEOの発言などが含まれます。これらの記述は、実際の結果や状況により大きく異なる可能性があり、リスクや不確実性に起因します。これらには、経済状況の悪化、関税やインフレの影響、契約解除の可能性、臨床開発や商業化の遅延、患者募集の困難さ、第三者による製造・供給の依存、血液脳関門プラットフォーム技術の成功と展開、臨床試験結果の予測困難性、副作用や安全性の問題、規制承認の不確実性、競合他社の動向、知的財産権の確保と保護、戦略の実行、資金調達の必要性、財務予測の正確性などが含まれます。これらのリスクや不確実性については、デナリの最新の年次報告書や四半期報告書（フォーム10-Kおよび10-Q）に記載されており、2025年2月27日および11月6日にSECに提出されています。デナリは、これらの将来予測に関する記述を更新または修正する義務を負いません。 **デナリセラピューティクス株式会社** **簡潔な連結損益計算書** **（非監査）** （単位：千ドル、株数および1株当たり金額は除く） | | **2025年12月期第3四半期** | | | | | | | | **2024年12月期第3四半期** | | | | | | || --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- || | | **金額（千ドル）** | | | | **金額（千ドル）** | | | | **金額（千ドル）** | | | | **金額（千ドル）** | || 営業費用： | | | | | | | | | | | | | | | || 研究開発費 | $ | 97,905 | | | $ | 99,787 | | | $ | 418,778 | | | $ | 396,440 | || 一般管理費 | | 39,460 | | | | 30,059 | | | | 136,564 | | | | 105,438 | || 営業費用合計 | | 137,365 | | | | 129,846 | | | | 555,342 | | | | 501,878 | || 小分子プログラムの売却益 | | — | | | | — | | | | — | | | | 14,537 | || 営業損失 | | (137,365 | ) | | | (129,846 | ) | | | (555,342 | ) | | | (487,341 | ) || 利息およびその他の収入、純額 | | 8,918 | | | | 15,161 | | | | 42,904 | | | | 64,636 | || 税引前損失 | | (128,447 | ) | | | (114,685 | ) | | | (512,438 | ) | | | (422,705 | ) || 法人税費用 | | (102 | ) | | | (68 | ) | | | (102 | ) | | | (68 | ) || 当期純損失 | $ | (128,549 | ) | | $ | (114,753 | ) | | $ | (512,540 | ) | | $ | (422,773 | ) || 1株当たり純損失（基本・希薄化後） | $ | (0.73 | ) | | $ | (0.67 | ) | | $ | (2.97 | ) | | $ | (2.57 | ) || 希薄化後平均発行済株式数 | | 175,458,962 | | | | 170,086,146 | | | | 172,649,097 | | | | 164,473,772 | || | | | | | | | | | | | | | | | | **デナリセラピューティクス株式会社** **簡潔な連結貸借対照表** **（非監査）** （単位：千ドル） | | **2025年12月31日** | | | | **2024年12月31日** | | || --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- || **資産** | | | | | | | || 流動資産： | | | | | | | || 現金および現金同等物 | $ | 205,326 | | | $ | 174,960 | || 短期有価証券 | | 662,553 | | | | 657,371 | || 前払費用およびその他の流動資産 | | 32,779 | | | | 32,105 | || 流動資産合計 | | 900,658 | | | | 864,436 | || 長期有価証券 | | 98,322 | | | | 359,373 | || 固定資産（純額） | | 52,402 | | | | 55,236 | || ファイナンスリースの使用権資産 | | 48,531 | | | | 47,533 | || オペレーティングリースの使用権資産 | | 19,002 | | | | 22,861 | || その他の非流動資産 | | 25,939 | | | | 24,741 | || 資産合計 | $ | 1,144,854 | | | $ | 1,374,180 | || **負債および株主資本** | | | | | | | || 流動負債： | | | | | | | || 買掛金 | $ | 3,330 | | | $ | 11,137 | || 未払費用およびその他の流動負債 | | 95,021 | | | | 91,071 | || 流動負債合計 | | 98,351 | | | | 102,208 | || オペレーティングリース負債（流動部分除く） | | 27,210 | | | | 36,673 | || ファイナンスリース負債（流動部分除く） | | 5,532 | | | | 5,615 | || 負債合計 | | 131,093 | | | | 144,496 | || 株主資本合計 | | 1,013,761 | | | | 1,229,684 | || 負債および株主資本合計 | $ | 1,144,854 | | | $ | 1,374,180 | || | | | | | | | |
Denali Therapeuticsは、2025年第4四半期および通年の財務結果と事業のハイライトを報告
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デナリセラピューティクス、2025年第4四半期および通年の財務結果と事業ハイライトを報告
デナリセラピューティクス株式会社
2026年2月27日（金）午前6:01（日本時間） 12分で読む
本記事の内容：
DNLI
-3.90%
デナリセラピューティクス株式会社
カリフォルニア州サウスサンフランシスコ、2026年2月26日（GLOBE NEWSWIRE） – デナリセラピューティクス株式会社（NASDAQ: DNLI）は、本日、2025年12月31日終了の第4四半期および通年の財務結果を報告し、事業ハイライトを提供しました。
「2025年、私たちは神経変性疾患やリソソーム蓄積疾患に苦しむ人々にとって緊急に必要とされる治療選択肢を提供するために重要な進展を遂げました。これは、デナリの科学的基盤に基づいています」と、デナリセラピューティクスのCEO、ライアン・ワッツ博士は述べています。「私たちは、ハンター症候群の患者とその家族に向けたTividenofusp alfaの商業準備を整え、世界中の何百万人にも影響を与える深刻な神経学的および全身性疾患にわたるTransportVehicleプラットフォームの進展を継続しています。」
「2026年には、Tividenofusp alfaの発売に集中し、他の深刻な疾患に苦しむ人々の生活を変革することを目指します。WORLD_Symposium_で発表されたデータは、サンフィリッポ症候群タイプAにおけるDNL126の加速承認を追求する計画を支持しています。私たちはまた、DNL628（OTV:MAPT）によるアルツハイマー病と、DNL952（ETV:GAA）による後期発症ポンペ病の臨床試験を開始します。今後3年間で、私たちは4〜6の追加プログラムを臨床段階に進める予定であり、私たちが支える患者さんへのコミットメントに基づいています。」
2025年第4四半期および最近のプログラムアップデート
臨床プログラム
Tividenofusp alfa（DNL310; ETV:IDS）ハンター症候群（ムコ多糖症タイプII [MPS II]）向け
デナリは、米食品医薬品局（FDA）の加速承認制度に基づくTividenofusp alfaの生物製剤承認申請（BLA）に関する規制決定を待つ中、商業発売準備を整えています。2026年4月5日のPDUFA目標承認日を予定しています。Tividenofusp alfaのオープンラベル第1/2相臨床試験の結果は、2026年1月1日付の_ニューイングランド医学ジャーナル_に掲載されました。現在進行中のグローバル第2/3相COMPASS試験は、確認証拠を生成し、世界的な規制申請を支援する見込みです。コホートA（神経症状を伴う参加者）の登録は2025年12月に完了しています。
DNL126（ETV:SGSH）サンフィリッポ症候群タイプA（MPS IIIA）向け
2026年2月、デナリはWORLD_Symposium_で第1/2相の予備データを発表し、DNL126による治療は脳脊髄液（CSF）のヘパラン硫酸やGM3、末梢血の尿ヘパラン硫酸の疾患バイオマーカーを大幅に低減させ、安全性プロファイルは既存の酵素補充療法と概ね一致していることを示しました。これらの予備データは、サンフィリッポ症候群タイプAにおける加速承認の道筋を支持しています。グローバルな第3相確認試験の計画も進行中です。
TAK-594/DNL593（PTV:PGRN） GRN 関連前頭側頭型認知症（FTD-GRN）向け
TAK-594/DNL593は、デナリのタンパク質輸送車両™（PTV）技術を用いた静脈内投与のプログラグランリン補充療法であり、血液脳関門（BBB）を越えて脳内にプログラグランリンを届けることを目的としています。現在進行中の第1/2相臨床試験には40名のFTD-_GRN_患者が登録済みです。初期のFTD-_GRN_患者データは2026年に発表予定です。このプログラムは、武田薬品工業との共同開発です。
DNL952（ETV:GAA）ポンペ病向け
DNL952は、デナリの酵素輸送車両™（ETV）を利用し、欠損酵素GAAの筋肉組織への送達と血液脳関門を越えた脳内への輸送を強化することを目的としています。2026年1月、FDAがDNL952の臨床試験申請（IND）に対する保留を解除したと発表しました。第1相の開始準備が進行中です。
DNL628（OTV:MAPT）アルツハイマー病向け
DNL628は、デナリのオリゴヌクレオチド輸送車両™（OTV）を利用し、血液脳関門を越えてMAPT遺伝子（タウタンパク質をコード）を標的とし、タウタンパク質の減少を目指します。2026年1月、DNL628の第1b相臨床試験の臨床試験申請（CTA）が承認され、試験開始準備が進行中です。
BIIB122/DNL151 （小分子LRRK2阻害剤） パーキンソン病向け
早期パーキンソン病のBIIB122の第2b相LUMA試験の臨床結果は2026年中頃に発表予定です。LRRK2関連パーキンソン病の第2a相BEACON試験も継続中です。LRRK2プログラムは、バイオジェンとの共同開発です。
SAR443122/DNL758（エクリタセルチブ; 小分子RIPK1阻害剤） 潰瘍性大腸炎向け
中等度から重度の潰瘍性大腸炎患者を対象とした第2相試験の結果は、2026年前半に得られる見込みです。このプログラムはサノフィが開発しています。
IND準備段階のプログラム
デナリは、アルツハイマー病向けのDNL921（ATV:アミロイドβ）、パーキンソン病およびガウシャー病向けのDNL111（ETV:GCase）、MPS I向けのDNL622（ETV:IDUA）、およびパーキンソン病向けのDNL422（OTV:SNCA）など、複数の追加プログラムをIND準備段階にあります。
企業アップデート
12月、デナリは2つの資金調達を発表しました。1つは、将来のTividenofusp alfaの純売上に基づくRoyalty Pharma plcとの$275百万のシンセティックロイヤリティ資金調達契約、もう1つは、普通株式と事前資金ワラントの公募により約$200百万の純収益を得ました。
今後の投資家向けカンファレンス参加予定
2025年第4四半期および通年の財務結果
2025年12月31日終了の四半期と通年の純損失は、それぞれ1億2850万ドルと5億1250万ドルで、2024年の同期間の純損失1億1480万ドルと4億2280万ドルと比較されます。
総研究開発費用は、それぞれ9,790万ドルと4億1880万ドルで、2024年の同期間の9,980万ドルと3億9640万ドルと比較されます。2025年の年間増加額は約2,240万ドルで、主に複数の前臨床および臨床のTransportVehicleプログラムに関連する外部研究開発費の増加と、ユタ州ソルトレイクシティの大型分子製造施設に伴う人件費およびその他の運営費の増加によるものです。これらの増加は、小分子プログラムに関連する外部費用の削減により一部相殺されており、2025年12月期の研究開発費は前年同期比で190万ドル減少しました。
一般管理費は、それぞれ3,950万ドルと1億3660万ドルで、2024年の同期間の3,010万ドルと1億540万ドルと比較されます。2025年の四半期および通年の増加は、主に人員増加と、Tividenofusp alfaの商業発売準備に伴うその他の活動によるものです。
2025年12月31日時点の現金、現金同等物および有価証券は約9億6620万ドルです。
デナリセラピューティクスについて
デナリセラピューティクス株式会社は、血液脳関門を越える新しいタイプの生物療法を開発するバイオテクノロジー企業です。独自のTransportVehicle™プラットフォームを用いた臨床的に検証された送達技術と、開発段階の治療候補のポートフォリオを拡大しながら、神経変性疾患、リソソーム蓄積疾患、その他の深刻な疾患に効果的な医薬品を届けることを目指しています。詳細はwww.denalitherapeutics.comをご覧ください。
将来予測に関する注意喚起
本プレスリリースには、1995年私的証券訴訟改革法（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）に基づく将来予測に関する記述が含まれています。これらの記述には、デナリのTransportVehicle™（TV）プラットフォームおよびその治療薬と商業化の潜在性に関する期待、事業戦略や計画、2026年以降の主要マイルストーン、商業戦略の実行能力、酵素輸送車™（ETV）フランチャイズの計画と見通し、Tividenofusp alfa（DNL310）の規制承認と商業化のタイミング、可能性、範囲、治療効果、臨床第2/3相COMPASSデータの確認証拠の支援可能性、DNL126の計画と見通し、データの入手時期、承認の可能性と道筋、臨床第3相の開始計画、DNL593の計画とデータ入手時期、DNL628の計画と第1b相試験の開始、DNL952の計画と臨床第1相の進行、DNL151の計画と第2a相BEACON試験、データ入手時期と見通し、DNL758の計画とデータ入手時期、将来のマイルストーン支払いのタイミングと発生可能性、将来の運営費用と資金調達見通し、投資家向けカンファレンス参加計画、デナリCEOの発言などが含まれます。これらの記述は、実際の結果や状況により大きく異なる可能性があり、リスクや不確実性に起因します。これらには、経済状況の悪化、関税やインフレの影響、契約解除の可能性、臨床開発や商業化の遅延、患者募集の困難さ、第三者による製造・供給の依存、血液脳関門プラットフォーム技術の成功と展開、臨床試験結果の予測困難性、副作用や安全性の問題、規制承認の不確実性、競合他社の動向、知的財産権の確保と保護、戦略の実行、資金調達の必要性、財務予測の正確性などが含まれます。これらのリスクや不確実性については、デナリの最新の年次報告書や四半期報告書（フォーム10-Kおよび10-Q）に記載されており、2025年2月27日および11月6日にSECに提出されています。デナリは、これらの将来予測に関する記述を更新または修正する義務を負いません。
デナリセラピューティクス株式会社
簡潔な連結損益計算書
（非監査）
（単位：千ドル、株数および1株当たり金額は除く）
デナリセラピューティクス株式会社
簡潔な連結貸借対照表
（非監査）
（単位：千ドル）