Зелене світло FDA для RYONCIL: революційний прорив у клітинній медицині

Важлива віхта: перша в історії терапія MSC прорвалася

18 грудня 2024 року компанія Mesoblast Limited оголосила про історичну регуляторну перемогу — FDA схвалив RYONCIL (remestemcel-L), що стало першою терапією на основі мезенхімальних стромальних клітин (MSC), яка отримала схвалення FDA у Сполучених Штатах. Це не просто ще одне схвалення препарату; це відкриття цілком нової галузі у лікуванні однієї з найзагрозливіших ускладнень трансплантаційної медицини.

Щоб зрозуміти масштаб: RYONCIL тепер є єдиною терапією MSC, схваленою будь-де на ринку США, і єдиним схваленим лікуванням спеціально для стероїд-рефрактерного гострого реактивного гравіс-вірусного захворювання (SR-aGvHD) у дітей віком від 2 місяців, підлітків і підлітків.

Яку проблему фактично вирішує RYONCIL?

Пересадка кісткового мозку — життєво важка процедура для пацієнтів із кров’яними раками та важкими кровотворними захворюваннями, але вона супроводжується жорстким ускладненням: реактивним гравіс-вірусним захворюванням (aGvHD). Ось що відбувається:

Коли імунні клітини донора розпізнають тіло реципієнта як «чужорідне», вони атакують його. Це і є реактивне гравіс-вірусне захворювання (aGvHD). Щорічно в США близько 10 000 пацієнтів отримують алогенну трансплантацію кісткового мозку, і приблизно половина з них розвиває aGvHD. Стандартне перше лікування — стероїди, але ось найжорсткіша частина: майже 50% пацієнтів не реагують.

Саме тут на сцену виходить стероїд-рефрактерне гостре реактивне гравіс-вірусне захворювання (SR-aGvHD). Для цих пацієнтів рівень виживання стрімко падає. Лікарі майже не мали ефективних терапевтичних опцій до цього часу.

Клінічні докази: чому RYONCIL працює

У фази 3 дослідженні з участю педіатричних пацієнтів із SR-aGvHD 89% мали важку хворобу Grade C або Grade D — найвищі категорії ризику. Незважаючи на цю критично хвору групу, 70% пацієнтів досягли загальної відповіді до 28-го дня лікування RYONCIL. У трансплантології відповідь на 28-й день є важливим предиктором довгострокового виживання.

Профіль безпеки був не менш вражаючим: лікування RYONCIL ніколи не припинялося або не переривалося через лабораторні порушення, і понад 85% пацієнтів завершили повний чотиритижневий курс без будь-яких перерв.

Як працює терапія MSC?

RYONCIL функціонує через принципово інший механізм, ніж традиційні фармацевтичні препарати. Терапія складається з мезенхімальних стромальних клітин — по суті, «імунорегулювальних клітин», отриманих із донорського кісткового мозку. При внутрішньовенному введенні (стандартна доза становить 2 × 10^6 MSC/кг маси тіла, вводиться двічі на тиждень протягом чотирьох тижнів), ці клітини не атакують хворобу безпосередньо. Замість цього вони:

• Інгібують активацію T-клітин (зменшуючи імунну атаку)
• Під suppress pro-inflammatory cytokine secretion (зменшуючи запальний шторм)
• Сприяють імунній толерантності навчаючи імунну систему знижувати активність

Цей імуномодулюючий профіль робить RYONCIL значно більш перспективною, ніж просто терапія для SR-aGvHD. Mesoblast вже просуває інші показання у запальних захворюваннях, де надмірна імунна активність спричиняє патологію.

Що далі: ширша перспектива

Схвалення RYONCIL FDA є підтвердженням платформи клітинної медицини Mesoblast. Доктор Сільвіу Ітеску, генеральний директор, озвучив наступні кроки компанії: просування REVASCOR для серцево-судинних захворювань і rexlemestrocel-L для запальних болів через регуляторний процес, а також розширення сфери застосування RYONCIL для дітей і дорослих із іншими запальними станами.

Практичний запуск починається негайно — RYONCIL буде доступний у центрах трансплантації та лікувальних закладах по всій території США. Для педіатричних трансплантологів, таких як доктор Джоан Курцберг із Дюка, це схвалення перетворює раніше безнадійний сценарій у справжні терапевтичні можливості.

Підсумок: SR-aGvHD був медичним глухим кутом без схваленої FDA терапії. RYONCIL заповнює цю прогалину і відкриває двері до цілком нового класу клітинних ліків у системі охорони здоров’я США.