العلاج الفموي عند الطلب الأول لوراثة الوذمة الوعائية الآن متاح: كالسفيستا سبتيرالستات يحقق عقدًا من التقدم الطبي

مرضى الوذمة الوعائية الوراثية (HAE) واجهوا تاريخياً تحدياً كبيراً: إذ يتطلب إدارة نوبات غير متوقعة وقد تكون مهددة للحياة حقن وريدية أو تحت الجلد. تغير عبء العلاج هذا بشكل كبير مع موافقة إدارة الغذاء والدواء على مثبط جديد لكاليكريين البلازما طورته شركة KalVista Pharmaceuticals—EKTERLY (sebetralstat)—مما يمثل أول دواء فموي عند الطلب لهذا الاضطراب الوراثي النادر منذ أكثر من عشر سنوات.

لماذا تهم هذه الموافقة لإدارة HAE

الأدلة السريرية التي تدعم موافقة سبيترالستات قوية. أظهرت تجربة KONFIDENT المرحلة 3، أكبر دراسة سريرية أُجريت على الإطلاق في HAE، شملت 136 مريضاً عبر 66 موقعاً في 20 دولة. أظهرت النتائج المنشورة في مجلة نيو إنغلاند للطب أن EKTERLY حقق استجابة أسرع بكثير للأعراض، وتقليل شدة النوبات، وتحقيق الشفاء بشكل أسرع من الدواء الوهمي—مع ملف سلامة مماثل للدواء الوهمي نفسه.

كشفت البيانات الواقعية من تجربة KONFIDENT-S ذات الامتداد المفتوح عن نتائج أكثر وعداً. بحلول سبتمبر 2024، كان المرضى الذين عولجوا بسبيترالستات قادرين على تناول الدواء في متوسط ​​مدة 10 دقائق فقط بعد ظهور الأعراض. بالنسبة لأشد الحالات خطورة—تورم الحنجرة، والنوبات البطنية، والنوبات الاختراقية على الرغم من العلاج الوقائي—بدأت استجابة الأعراض في حوالي 1.3 ساعة، بغض النظر عن مكان النوبة أو عمر المريض.

تحويل استقلالية المرضى وجودة الحياة

ما يميز EKTERLY عن العلاجات عند الطلب السابقة ليس فقط الفعالية، بل الوصول أيضاً. كانت العلاجات السابقة تتطلب إدارة طبية—عبء يؤخر العلاج ويحد من قدرة المرضى على الاستجابة فورياً للنوبات. يتيح التركيب الفموي لسبيترالستات للأفراد علاج النوبات بشكل مستقل، في أي وقت وأي مكان تظهر فيه الأعراض.

“هذا ذو معنى خاص للأشخاص الذين يعانون من نوبات اختراق على الرغم من استخدام العلاج الوقائي طويل الأمد،” قال الباحثون السريريون المشاركون في تحقيق KONFIDENT. “وجود خيار فوري يُدار ذاتياً يتماشى مع فلسفة العلاج الحديثة: التدخل المبكر لمنع تطور التورم وتقليل عبء المرض بشكل عام.”

تمت الموافقة على الدواء للمرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عاماً فما فوق، مع دراسات مستمرة على الأطفال الصغار لاختبار استخدامه في الأطفال الأصغر سناً. أكدت مراقبة السلامة عبر أكثر من 1700 حالة علاج في تجربة KONFIDENT-S تحملها بشكل ثابت، مع الصداع كأكثر الأعراض الجانبية شيوعاً.

معالجة حاجة غير ملباة مستمرة

على الرغم من الخيارات الوقائية، يعاني معظم مرضى HAE من نوبات غير متوقعة تتطلب وصولاً سريعاً للعلاج الحاد. يمثل التحول من العلاج المعتمد على الحقن إلى الإدارة الذاتية الفموية تغييراً نوعياً في إدارة المرض—واحد يدعم التدخل المبكر ويقلل من القلق المرتبط بقلة الوصول إلى العلاج.

أطلقت شركة KalVista سبيترالستات في السوق الأمريكية على الفور، مع قدرة الأطباء على وصف EKTERLY بدءاً من اليوم. أنشأت الشركة برنامج دعم شامل للمرضى لمساعدة الأفراد المؤهلين في التنقل عبر التأمين، والوصول إلى التغطية، والدعم المستمر طوال فترة العلاج.

لا تزال العديد من الطلبات التنظيمية لسبيترالستات قيد المراجعة في الأسواق الدولية الرئيسية، مما يضع هذا العلاج كخيار أساسي محتمل لإدارة HAE على مستوى العالم.