Ціна акцій Ultragenyx зросла через прийняття FDA на пріоритетний розгляд

Investing.com – Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) ціна акцій у понеділок зросла на 1,6%, раніше компанія повідомила, що Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) прийняло її заявку на отримання біологічної ліцензії для DTX401 AAV-генної терапії при Ia типі глікогенозу.

FDA надало цій заявці пріоритетний статус розгляду, а дату ухвалення рішення встановлено на 23 серпня 2026 року відповідно до закону про оплату за рецептурними препаратами. Якщо затвердять, DTX401 стане першим лікуванням, спрямованим на корінну причину GSDIa.

Заявка на біологічну ліцензію базується на даних клінічного дослідження, яке включало 52 пацієнти, що отримували лікування, та тривалістю до шести років. Дані з третьої фази дослідження GlucoGene, що проводилася у випадковому, подвійно-засліпленому, плацебо-контрольованому форматі, показали, що у пацієнтів, які отримували DTX401, зменшилася щоденна кількість та частота споживання кукурудзяного крохмалю, при цьому рівень гіпоглікемії залишався низьким, а рівень цукру в крові покращився, а толерантність до голоду підвищилася.

Ці клінічні переваги перетворилися у покращення якості життя пацієнтів, що оцінювалося за допомогою шкали змін загального враження пацієнтів. За словами компанії, DTX401 добре переноситься, а її безпекові характеристики є прийнятними.

Якщо затвердять, DTX401 вироблятиметься на виробничому об’єкті Ultragenyx з генної терапії у Бедфорді, штат Массачусетс.

Цей текст був перекладений за допомогою штучного інтелекту. Детальніше дивіться у наших умовах використання.