P4ML становится учредительным участником акселератора Orphan Therapeutics (OTXL) для поддержки более широкого глобального доступа к лечению ультра-редких заболеваний

(MENAFN — Mid-East Info) Экспертные знания P4ML в области геномной идентификации пациентов, связи с инициативами здравоохранения Ближнего Востока и ирландскими биофармацевтическими корнями будут использованы в поддержку миссии и программ OTXL

Абу-Даби, ОАЭ, февраль 2026 — P4ML, компания из списка Future100 с штаб-квартирой в ОАЭ, была названа учредительным участником акселератора Orphan Therapeutics (OTXL), расширяя международные возможности OTXL в области геномной идентификации пациентов и улучшая развитие и доступ к передовым терапиям в регионе, значительно пострадавшем от редких заболеваний.

Партнерство ставит P4ML в центр быстрорастущего глобального рынка передовых терапевтических лекарственных средств (ATMP), оцениваемого более чем в 25 миллиардов долларов и ожидаемого превысить 100 миллиардов к 2030 году, одновременно соответствуя глобальной стратегии OTXL по развитию и коммерциализации клинических стадий терапии для ульраредких заболеваний с приоритетом доступа. Благодаря своей интегрированной модели OTXL восстанавливает путь для терапии, которую наука может разработать, но традиционные системы не могут устойчиво поддерживать, восстанавливая жизнеспособность и расширяя доступ пациентов к жизненно важным лечением.

Это объявление происходит в важный регуляторный момент. 23 февраля Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) продемонстрировало обновленную приверженность развитию терапии для ульраредких заболеваний через новые руководства, поддерживающие пути разработки, основанные на научно обоснованных механизмах действия, особенно в случаях, когда крупномасштабные клинические испытания невозможны. Эволюционная структура FDA подчеркивает важность ранней геномной диагностики, подтвержденной биологической обоснованности и инновационных моделей разработки, являющихся центральными для платформы OTXL с приоритетом доступа и стратегии P4ML по интеграции скрининга новорожденных и терапии. Совместно, научная обоснованность, этическая коммерциализация и реальное геномное выявление позволяют партнерству P4ML–OTXL превращать регуляторную гибкость в ускоренный и устойчивый доступ пациентов.

Новый учредительный участник, финансирование которого основывается на недавних достижениях OTXL:

OTXL быстро перешел от концепции к реализации, достигнув важных этапов, включая запуск Orphan Therapies — своей коммерческой дочерней компании, и уникальное партнерство с Fondazione Telethon для предоставления доступа в США к одобренной FDA генной терапии WASKYRATM через полностью некоммерческий путь.

В январе 2026 года OTXL также создал стратегическое совместное предприятие с Американским обществом генной и клеточной терапии (ASGCT) для запуска CGTxchange — совместного центра обработки и рынка для клинических стадий генной и клеточной терапии, которые были исключены из приоритетов по финансовым или стратегическим причинам. Объединив платформу OTXL на базе ИИ с глобальной научной и клинической сетью ASGCT, CGTxchange предназначен для восстановления темпов разработки и расширения устойчивых путей доступа пациентов к перспективным лечением редких заболеваний.

Партнерство P4ML для ускорения доступа к генным и клеточным терапиям для пациентов MENA:

P4ML ведет реализацию передовых генных и клеточных терапий в регионе Ближнего Востока и Северной Африки, сочетая глубокую региональную экспертизу с мировыми научными партнерствами. В качестве первого партнера из региона EMEAI платформы BeginNGS, следующего поколения геномного скрининга новорожденных, запущенной Rady Children’s Institute for Genomic Medicine (RCIGM), P4ML играет ключевую роль в трансформации методов выявления и лечения редких заболеваний.

Работая по модели, соответствующей НПО, P4ML гарантирует, что младенцы и их семьи никогда не будут коммерциализированы, одновременно способствуя этическому развитию и ускорению новых терапий. BeginNGS предназначен для сокращения диагностического пути и повышения здравоохранительной справедливости, выявляя тяжелые генетические состояния до появления симптомов. Результаты, опубликованные в The American Journal of Human Genetics, показывают снижение ложных срабатываний на 97% и ощутимую пользу для 1 из 13 младенцев, создавая масштабируемый путь от ранней диагностики к ускоренной разработке орфанных терапий.

Поддерживаемый ведущим консорциумом биофармацевтических компаний, биотехнологических инноваций, групп по защите прав пациентов и признанных академических и клинических учреждений по всему миру, BeginNGS дополнительно укрепляет позицию P4ML как исполнителя в регионе MENA для передовых терапий.

Патрик Дж. Молони, генеральный директор P4ML, заявил:

«Это партнерство — попытка исправить крупнейшую неудачу в глобальных инновациях здравоохранения — факт, что тысячи детей теперь могут быть диагностированы, но не получат лечение. P4ML построила свою модель в ОАЭ и регионе MENA, чтобы обеспечить, что данные, скрининг новорожденных и передовые терапии превращаются в реальный доступ. Стать учредительным участником Акселератора орфанных терапий — важный шаг к установлению нового глобального стандарта: этической коммерциализации, которая приносит лекарства, а не маржу.»

Крейг Мартин, генеральный директор Orphan Therapeutics Accelerator (OTXL), добавил:

«Акселератор орфанных терапий создан для продвижения перспективных терапий для ульраредких заболеваний, которые были отложены из-за невозможности их успешной разработки и предоставления глобальным пациентам через традиционные коммерческие модели. Передовые возможности P4ML в области омics, глобальная стратегия здравоохранения и глубокие связи с регионом MENA усилят нашу способность выявлять пациентов раньше и быстро развивать и расширять доступ к перспективным лечением в регионе с очень высоким уровнем unmet need.»

MENAFN25022026005446012082ID1110789279